近日在第18届偏头痛信托国际研讨会(MTIS
2020)上安进（Amgen）公布了评估偏头痛药物Aimovig（erenumab）治疗发作性偏头痛（episodic
migraine，EM）成人患者一项2期研究（NCT01952574）5年开放标签治疗期（OLTP）的长期安全性和疗效数据。结果显示，Aimovig不仅帮助患者持续减少了每月偏头痛天数，而且还减少了急性偏头痛特异性药物（AMSM，如曲普坦[triptans]）的使用。此外，安全性与该研究的双盲治疗期观察到的结果一致，5年暴露期间不良事件发生率没有增加。这些5年数据进一步增加了Aimovig对偏头痛患者的既定益处。　　Aimov

　　塞瑞替尼（赞可达）在国内获批一线治疗ALK突变阳性的晚期非小细胞肺癌，塞瑞替尼成功地从二线治疗用药升级为一线用药。那么，塞瑞替尼一线治疗肺癌最常见的副作用有哪些？最常见的严重副作用是什么？　　塞瑞替尼最常见的副作用　　在临床试验中，塞瑞替尼一线治疗ALK突变阳性晚期肺癌，最常见的副作用和不良反应是：腹泻（85%）、恶心（69%）、呕吐（67%）、疲劳（45%）、腹痛（40%）、食欲减退（34%）、咳嗽（25%）、体重减轻（24%）、皮疹（21%）、便秘（20%）、背痛（19%）、发热（19%）、头痛（19%）、肢体疼痛（13%）、头晕（12

　　通用名称：阿帕他胺片　　商品名称：安森珂® ERLEADA®　　英文名称：Apalutamide Tablets　　【适应症】　　适用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。　　【用法用量】　　推荐剂量：　　本品的推荐剂量是 240 mg（4 片 60 mg 片剂），每日一次，口服给药。需整片吞下。可以单独服用或与食物同服。　　患者还应同时接受雄激素剥夺治疗， 即同时接受促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）治疗或已接受过双侧睾丸切除术。　　如果错过了 1 次用药，应尽快在当天补服药物，次日仍按正常计划服药

　　近日，美国FDA批准Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）扩大适应症，作为一种常规预防性治疗药物，用于6岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作。Haegarda可减少95%的HAE发作。　　此次最新批准，基于来自CSL赞助的2项COMPACT试验——COMPACT关键研究和COMPACT开放标签扩展（OLE）研究的结果。　　HAE是一种罕见的、遗传性、潜在危及生命的疾病，该病可在腹部、喉部、面部、四肢和身体其他部位造成肿胀的痛苦、潜在的致衰性和不可预测的发作。如果父母中有一人患有这种疾病，那么孩子有50%的几率会遗传HAE。　　在美国

　　美国FDA近日已批准新型抗菌药Fetroja（cefiderocol，头孢地尔）的一份补充新药申请（sNDA），用于18岁及以上成人患者，治疗由下列易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）：鲍曼不动杆菌复合群、大肠埃希氏杆菌、阴沟肠杆菌复合群、克雷伯氏肺炎菌、铜绿假单胞菌、粘质沙雷氏菌的成人患者。　　此次扩大适应症批准，基于III期APEKS-NP研究的结果。　　这是一项国际多中心、双盲、随机、非劣效研究，旨在评估cefiderocol治疗由革兰氏阳性病原体引起的包括医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸

　　美国FDA近日已批准新型抗菌药Fetroja（cefiderocol，头孢地尔）的一份补充新药申请（sNDA），用于18岁及以上成人患者，治疗由下列易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）：鲍曼不动杆菌复合群、大肠埃希氏杆菌、阴沟肠杆菌复合群、克雷伯氏肺炎菌、铜绿假单胞菌、粘质沙雷氏菌。成人患者。　　HABP和VABP有时也被称为医院内肺炎（NP），这是最常见的医院获得性感染之一。　　Fetroja是第一个获得监管批准的具有铁载体功能的抗生素，能够克服革兰氏阴性菌针对抗生素的多种耐药机制。　　在

　　肝癌是全球尤其是亚洲的一个主要死亡原因，肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型。HCC主要发生在慢性肝炎（HCV）或饮酒导致的肝硬化患者中，通常确诊时已处于晚期阶段，治疗选择非常有限。　　泰圣奇/阿替利珠单抗+安维汀/贝伐珠单抗组合是第一个也是唯一一个被批准用于治疗不可切除性或转移性HCC的癌症免疫治疗方案。　　来自IMbrave150临床试验的数据显示，与标准护理药物索拉非尼（sorafenib）相比，泰圣奇/阿替利珠单抗+安维汀/贝伐珠单抗联合治疗显著延长了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。该结果已于今年5月发表于国际顶级医

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日批准Ultomiris（ravulizumab），治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。aHUS影响成人和儿童。aHUS的后果非常严重，并可能危及生命。　　此次aHUS新适应症批准，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项针对成人aHUS、另一项针对儿童aHUS）的数据。目前，2项研究正在进行中。21例补体抑制剂初治儿童中有18例、58例补体抑制剂初治成人中有56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数（血小板计数和乳酸脱氢酶

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日批准Ultomiris（ravulizumab），治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。　　aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。aHUS影响成人和儿童。aHUS的后果非常严重，并可能危及生命。　　Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂，该药可每月或每2个月给药一次，取决于体重：　　（1）体重≥20公斤的儿童和成人，每2月一次；　　（2）体重＜20公斤的儿童：每月一次。　　临床研究结果显示，在Ultomiris第一次给药后，成人和儿童aHUS患者获得了立即、

　　Axsome
Therapeutics（一家致力于开发创新疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的生物制药）公司近日宣布，在偏头痛急性治疗III期MOMENTUM试验中：与活性对照药物利扎曲普坦（rizatriptan）相比，其新型口服多机制药物AXS-07能迅速缓解偏头痛、大大减少复发。　　AXS-07是什么？　　AXS-07是一种新型口服药物，具有独特的双重作用机制，目前正在临床开发，用于偏头痛的急性治疗。AXS-07由MoSEIC美洛昔康（meloxicam）和利扎曲普坦组成。美洛昔康是一种COX-2偏向性非甾体抗炎药，利扎曲普坦是5-HT1B/1D激动剂。AXS-07旨在提供快速、增强和

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日已批准抗PD-1疗法欧狄沃（Opdivo，纳武单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy易普利姆玛，用于治疗接受化疗后病情进展、微卫星不稳定性高（MSI-H）、不可切除性晚期或复发性结直肠癌患者。　　Opdivo+Yervoy免疫组合治疗MSI-H结直肠癌适应症的批准，主要基于多中心、开放标签2期临床研究CheckMate-142中Opdivo+Yervoy组合队列的结果。结果显示，在该研究中，Opdivo+Yervoy免疫组合的客观缓解率（ORR）为55%，证明了在主要终点的有效性。该研究中，Opdivo+Yervoy免疫组合的安全性与先前临床研究报告的结果一致，没有

　　欧盟委员会（EC）近日已批准Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。用药方面，Jyseleca可作为单药疗法，或与甲氨蝶呤（MTX）联合使用。　　然而，日本厚生劳动省（MHLW）在同一天也批准Jyseleca（200mg和100mg片剂），用于治疗对常规疗法应答不足的RA患者，包括预防结构性关节损伤。　　Jyseleca在欧盟和日本获得批准，均基于III期FINCH和II期DARWIN项目的数据。　　类风湿性关节炎（RA）是一种慢性、进行性、全身性

　　近日，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib，阿泊替尼）有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。　　此次欧盟批准，基于来自I期NAVIGATOR临床试验的疗效数据，以及来自NAVIGATOR和III期VOYAGER试验的安全性结果。　　数据显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA
D842V突变GIST患者中，avapritinib治疗表现出深度、持久的临床应答。在38例PDGFRA
D842V突变GIST患者中，初始剂量为300mg或400mg，每

　　Enhertu（trastuzumab
deruxtecan，DS-8201）是一种新一代抗体药物偶联物（ADC），通过一种4肽链接子将靶向HER2的人源化单克隆抗体trastuzumab（曲妥珠单抗）与一种新型拓扑异构酶1抑制剂exatecan衍生物（DX-8951衍生物，DXd）链接在一起，可靶向递送细胞毒制剂至癌细胞内，与通常的化疗相比，可减少细胞毒制剂的全身暴露。　　2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值高达69亿美元的免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu，用于治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌和肺癌，以及HER2低表达的乳腺癌。　

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu，用于治疗HER2阳性不可切除性晚期或复发性胃癌患者。　　Enhertu是第一个被批准治疗HER2阳性胃癌的ADC药物。　　2020年3月，Enhertu在日本获批，用于治疗HER2阳性、不可切除性或转移性、在先前化疗后复发的乳腺癌患者（限用于对标准治疗无效或不耐受的患者）。　　此次批准，基于开放标签、随机2期DESTINY-Gastric01试验的结果。该试验入组了187例（包括日本149例）HER2阳性晚期胃癌或胃食管交界腺癌（定义为：IHC3+或IHC2+/ISH+）患者，这些患者先前接受过2种

　　近日宣布，美国FDA已批准Kalydeco（ivacaftor），用于治疗4-6个月大的囊性纤维化（CF）婴儿患者。　　在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。具体为：　　（1）用于治疗CFTR基因中存在R117H突变的18岁及以上CF成人患者；　　（2）用于治疗体重≥5公斤、年龄≥6个月、CFTR基因中存在下列9种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N，S549R）的CF患者。　　此次FDA批准，基于24周3期开放标签安全队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成，他们的

　　2020年9月21日，经典抗癌药贝伐珠单抗（安维汀）被国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的治疗。　　贝伐珠单抗治疗胶质母细胞瘤的效果　　胶质母细胞瘤是成人最常见且恶性程度最高的原发性颅内肿瘤，具有发病率高、复发率高、死亡率高和治愈率低的特点，被认为是神经外科领域治疗难度最高的肿瘤之一。　　贝伐珠单抗治疗胶质母细胞瘤的疗效在III期临床试验EORTC
26101中被证明。该临床试验结果表明，与单独化疗相比，采用贝伐珠单抗治疗延长了无疾病进展或死亡的时间，化疗组和贝伐珠单抗组的中

　　铂化疗是治疗晚期尿路上皮癌的一线方案，但因耐药性，临床上铂化疗的治疗效果有限。　　在这项III期临床试验中，不能切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者参与，患者在接受一线化疗后（吉西他滨联合顺铂或卡铂，4至6个周期）无病情进展，在支持性护理基础上，随机接受Avelumab或安慰剂。研究的主要终点是总生存率，依据PD-L1状态分层。　　700名患者参与研究，与对照组相比，
Avelumab治疗可显著延长患者总生存期。Avelumab组1年总生存率为71.3%，对照组为58.4%（中位总生存期21.4 vs
14.3个月；死亡危险比为0.69）。　　Aveluma

　　膀胱癌是全球第十大最常见癌症，每年约有55万新病例确诊，约有20万人死于该疾病。尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占所有病例的90-95%。近日，百时美施贵宝（BMS）公布了抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）辅助（术后）治疗高危、肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者关键3期CheckMate-274试验的阳性结果。　　结果显示，在一项中期分析时，该研究已经达到了主要终点：用于术后辅助治疗，与安慰剂相比，Opdivo在所有随机化患者（ITT）和肿瘤表达PD-L1(≥1%)的亚组患者中均显著提高了无病生存期（DFS）

　　如何服用吡仑帕奈？　　该药服药方法简便，一天一次，睡前服用，整片吞服。起始剂量为2mg/日，可根据临床治疗反应和耐受性逐渐加量，每次加量2mg，加量间隔2-4周。维持剂量通常为4mg/日至8mg/日，最高剂量为12mg/日。　　忘记服药了怎么办？　　一次漏服不需要补服，等待下一次服药时间即可。每天按时服药对有效控制癫痫发作非常重要，可以将吡仑帕奈的服药时间固定在每晚睡前。　　吡仑帕奈是如何在脑发挥作用的？　　其他抗癫痫药物的作用机制不同，吡仑帕奈通过抑制谷氨酸来减少与癫痫发作相关的神经细胞过度兴奋，发挥抗癫痫作用。