近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理偏头痛药物Vyepti（eptinezumab）的营销授权申请（MAA）。该申请寻求批准Vyepti用于有资格接受预防性疗法的偏头痛患者。　　Vyepti是第一款通过静脉注射（IV）给予的偏头痛预防性抗体药物。Vyepti每3个月（12周）给药一次、每次静脉输注30分钟，该药可为偏头痛患者提供预防性治疗，每年仅需治疗4次。　　Vyepti的疗效和安全性在2项III期临床试验PROMISE 1（NCT02559895）和PROMISE
2（NCT02974153）中得到了证实。这2项试验分别评估了Vyepti预防性治疗发作性偏头痛（n=888）和慢性偏头痛（n=1072）

　　近日，Novo
Nordisk向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份标签扩展申请，在每周一次胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽皮下制剂，每周一次）的现有营销授权中引入2.0mg的新剂量。　　目前，Ozempic在欧盟批准的是0.5mg和1.0mg剂量，用于治疗2型糖尿病成人患者。　　此次申请，基于SUSTAIN
FORTE试验的结果。该试验入组了961例需要强化治疗的2型糖尿病患者。数据显示，在治疗第40周，2.0mg剂量组血糖水平（HbA1c）降低方面在统计学上显著优于1.0mg剂量组。　　试验中，2种剂量semaglutide似乎都安全且耐

　　和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“Chi-Med”）近日已向美国FDA滚动提交索凡替尼（surufatinib，亦称HMPL-012或sulfatinib）用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NET）的新药上市申请（NDA）的第一部分。　　索凡替尼（surufatinib）是由和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。　　在中国，索凡替尼已提交2项新药上市申请，治疗神经内分泌瘤（NET）。　　中国非胰腺神经内分泌肿瘤研究SANET-ep：这是一项关于索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验（

　　近日，靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）在日本获批，用于治疗3种晚期癌症：卵巢癌、前列腺癌、胰腺癌。　　1.Lynparza联合贝伐单抗（bevacizumab），作为一种一线维持疗法，用于治疗接受一线化疗后病情缓解的同源重组缺陷（HRD）阳性晚期卵巢癌成人患者。　　基于3期PAOLA-1研究中HRD阳性肿瘤患者的生物标记物亚组（n=387）分析数据：在HRD阳性晚期卵巢癌患者中，与贝伐单抗单药维持治疗相比，Lynparza联合贝伐单抗维持治疗将疾病进展或死亡风险显著降低67%（HR=0.33[95%CI:0.25-0.45]）、无

　　慢性肾脏疾病相关性瘙痒（CKD-aP）是接受血液透析的慢性肾脏病患者中发生的一种疾病，许多透析患者（60-70%）会出现瘙痒，30-40%的病例报告为中度或重度。　　近日，Cara
Therapeutics（一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新的化学物质）公司已向美国FDA提交了Korsuva（CR845，difelikefalin）注射液的新药申请（NDA），用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。　　此次NDA，基于2项关键3期临床试验的阳性数据，包括在美国开展的KALM-1试验和全球性KALM-2试验，以及来自额外32项临床研究的支持性数据。在3期临床试验中

　　近日，评估Tarlige(mirogabalin)治疗脊髓损伤（SCI）后中枢神经病理性疼痛（CNP）的3期研究达到了主要终点。　　这项研究在亚洲（日本、韩国、中国台湾地区）274例脊髓损伤后中枢神经病理性疼痛患者中开展，采用双盲的方式评估mirogabalin与安慰剂的疗效和安全性。　　该研究的主要终点结果显示：从基线检查至服药治疗第14周平均每日疼痛评分的变化显示，mirogabalin优于安慰剂，达到了主要目标。此外，没有观察到额外的安全问题。　　该研究的详细结果将在学术会议和出版物上发表。　　Tarlige的活性药物成分为mirogabalin，这是一种

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理Zeposia（ozanimod）的营销授权申请（MAA），用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者。　　此次申请，基于关键3期TRUE
NORTH研究（NCT02435992）的结果。这是一项安慰剂对照研究，评估了Zeposia作为一种诱导和维持疗法治疗中度至重度UC成人患者的疗效和安全性。　　结果显示，该研究达到了2个主要终点：与安慰剂相比，Zeposia在诱导期第10周诱导的临床缓解结果、在维持期第52周维持临床缓解的结果具有高度统计学意义和临床意义的改善。该研究中观察到的总体安全性与Zeposia已批准的标签中的

　　Capivasertib（卡帕塞替尼）是pan-AKT抑制剂。临床前数据表明，Capivasertib在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中具有治疗活性，并与多西紫杉醇具有协同作用。　　ProCAID研究是一项关于mCRPC患者的安慰剂为对照的随机II期试验，受试患者经过长达10个疗程的多西他赛+泼尼松龙治疗后被随机分至口服Capivasertib（320
mg，2/日，用4天停3天，从每个疗程的第2天开始）或安慰剂，直到病情进展。主要终点是综合无进展存活期（cPFS），包括前列腺特异性抗原进展事件。次要终点为总体存活期（OS）。　　共招募了150位患者。Capivasertib组

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。　　在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a）一种新的肌内（intramuscular，IM）注射给药途径，用于治疗复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者。这种新的IM给药途径可提供良好的疗效和安全性，并具有显著减少注射位点反应的潜力。　　Plegridy是唯一被批准用于复发型多发性硬化症（RMS）的聚乙二醇干扰素，每2周给药一次，于2014年首次在欧盟获得批准，已被证明能显著降低MS疾病活动性的重要指标，具有良好的安全性和耐受性。渤健还向美国FDA提交了Plegridy
IM的监管申请文件。目前，Plegridy SC已在全球60多个国家

　　近日，修美乐（Humira，阿达木单抗）在日本获批了一个新的适应症，用于治疗坏疽性脓皮病（pyoderma gangrenosum，PG）。　　此次批准是基于一项在日本患者中开展的日本3期临床试验的数据。　　该研究在诊断为PG、有活动性溃疡、局部治疗无效或被判定不适合局部治疗的患者中开展，旨在评估Humira的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了主要终点：在治疗第26周，有54.5%（n=12/22）的患者坏疽性脓皮病溃疡面积减少（PGAR）100%（目标PG溃疡愈合）。　　该研究中，接受Humira治疗的患者中，最常见的药物不良反应是皮肤细菌感染。　　P

　　近日，第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。　　PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。　　此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。　

　　近日，Zogenix（一家致力于开发罕见病治疗药物的制药）公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。　　Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。　　Fintepla具有一种不同于其他

　　近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上强生（JNJ）旗下杨森制药公布了talquetamab（JNJ-64407564）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R
MM）I期首个人体剂量递增研究的初步数据。　　结果显示，在皮下（SC）给药推荐的2期剂量（RP2D）下，talquetamab治疗的总缓解率（ORR）达到了69%。　　会上公布的这项I期研究入组了157例多发性骨髓瘤（MM）患者，这些患者已接受过任何现有疗法但病情进展、或不耐受，先前接受的治疗方案中位数为6种（范围：2-20）、87%对最后一种治疗方案无效、82%为三类药物难治性，33%为五重难治性（对≥2种免疫

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Phesgo（pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase）皮下注射液，该药是由Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠单抗）与透明质酸酶（hyaluronidase）构成的一种固定剂量组合（FDC），通过皮下注射（SC）给药，联合静脉（IV）化疗，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Phesgo的批准上市，将为正在接受Perjeta和Herceptin静脉给药治疗的HER2阳性乳腺癌患者提供一种快速、微创的治疗方法。与静脉（IV）给药相比，Phesgo通过皮下注射给药，能在几分钟内完成，可显著缩短

　　慢性粒细胞性白血病（CML）占整体白血病患者的15%。这种白血病表现为人体骨髓中的主要粒细胞不受管制地增长，并在血液中积累而形成。　　武田制药有限公司宣布，美国FDA已批准ICLUSIG®（ponatinib）治疗对激酶抑制剂耐药或不耐药的慢性粒细胞白血病（CML）患者。　　该项批准是基于II期OPTIC试验的数据，以及II期PACE试验的5年数据。在OPTIC试验中，42％的患者在12个月时达到了BTIC-ABL1IS≤1％（OPTIC的主要终点），中位随访时间为28.5个月，73％的患者仍对治疗有反应。在这些患者中，有13％经历了任何等级AE，7％经历了3级或更

　　2020年12月20日，诺华（Novartis）公司在印度上市发布Pivikto（alpelisib）阿博利布，用于治疗接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　Pivikto（alpelisib）阿博利布是一种α特异性PI3K激酶抑制剂，用于治疗接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　阿博利布（alpelisib）是第一个也是目前唯一1个被批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌的靶向药。　　在北美和欧洲阿博利布（alpelisib）商品名为Piqray，在印度阿博利布（

　　多发性骨髓瘤是一种浆细胞不正常增生，致使侵犯骨髓的恶性肿瘤。多发性骨髓瘤一开始多半没有症状，若病情加重时，会有骨痛、常被感染、贫血的症状。　　Karyopharm
Therapeutics近日表示，FDA已批准Xpovio（selinexor）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤成年患者，这些患者至少接受过一种疗法。　　该项批准是基于BOSTON
III期试验的最新数据，该试验对402例复发或难治多发性骨髓瘤患者进行了1-3疗程的治疗。参与者被随机分为每周一次的Xpovio联合每周一次的硼替佐米联合低剂量地塞米松。　　BOSTON
III期试验的主要终

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准靶向抗癌药Tukysa（tucatinib），联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗先前已接受过至少2种抗HER2方案的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Tukysa已在美国、加拿大、瑞士、新加坡、澳大利亚获得批准。　　CHMP的积极审查意见，基于关键性HER2CLIMB临床试验的数据。这是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照、阳性药物对照试验，在局部晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展，将tucatinib与曲妥珠

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准扩大Doptelet（avatrombopag）的适用范围，用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数量少，导致淤伤和出血风险增加。据估计，每百万人中有100人患有ITP，当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。原发性ITP在成人群体中的发病率为每年每十万人中有3.3人患病。目前，ITP尚无治愈疗法，这些患者