日本厚生劳动省（MHLW）近日已批准抗PD-1疗法欧狄沃（Opdivo，纳武单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy易普利姆玛，用于治疗接受化疗后病情进展、微卫星不稳定性高（MSI-H）、不可切除性晚期或复发性结直肠癌患者。　　Opdivo+Yervoy免疫组合治疗MSI-H结直肠癌适应症的批准，主要基于多中心、开放标签2期临床研究CheckMate-142中Opdivo+Yervoy组合队列的结果。结果显示，在该研究中，Opdivo+Yervoy免疫组合的客观缓解率（ORR）为55%，证明了在主要终点的有效性。该研究中，Opdivo+Yervoy免疫组合的安全性与先前临床研究报告的结果一致，没有

　　欧盟委员会（EC）近日已批准Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。用药方面，Jyseleca可作为单药疗法，或与甲氨蝶呤（MTX）联合使用。　　然而，日本厚生劳动省（MHLW）在同一天也批准Jyseleca（200mg和100mg片剂），用于治疗对常规疗法应答不足的RA患者，包括预防结构性关节损伤。　　Jyseleca在欧盟和日本获得批准，均基于III期FINCH和II期DARWIN项目的数据。　　类风湿性关节炎（RA）是一种慢性、进行性、全身性

　　近日，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib，阿泊替尼）有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。　　此次欧盟批准，基于来自I期NAVIGATOR临床试验的疗效数据，以及来自NAVIGATOR和III期VOYAGER试验的安全性结果。　　数据显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA
D842V突变GIST患者中，avapritinib治疗表现出深度、持久的临床应答。在38例PDGFRA
D842V突变GIST患者中，初始剂量为300mg或400mg，每

　　Enhertu（trastuzumab
deruxtecan，DS-8201）是一种新一代抗体药物偶联物（ADC），通过一种4肽链接子将靶向HER2的人源化单克隆抗体trastuzumab（曲妥珠单抗）与一种新型拓扑异构酶1抑制剂exatecan衍生物（DX-8951衍生物，DXd）链接在一起，可靶向递送细胞毒制剂至癌细胞内，与通常的化疗相比，可减少细胞毒制剂的全身暴露。　　2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值高达69亿美元的免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu，用于治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括胃癌、结直肠癌和肺癌，以及HER2低表达的乳腺癌。　

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu，用于治疗HER2阳性不可切除性晚期或复发性胃癌患者。　　Enhertu是第一个被批准治疗HER2阳性胃癌的ADC药物。　　2020年3月，Enhertu在日本获批，用于治疗HER2阳性、不可切除性或转移性、在先前化疗后复发的乳腺癌患者（限用于对标准治疗无效或不耐受的患者）。　　此次批准，基于开放标签、随机2期DESTINY-Gastric01试验的结果。该试验入组了187例（包括日本149例）HER2阳性晚期胃癌或胃食管交界腺癌（定义为：IHC3+或IHC2+/ISH+）患者，这些患者先前接受过2种

　　近日宣布，美国FDA已批准Kalydeco（ivacaftor），用于治疗4-6个月大的囊性纤维化（CF）婴儿患者。　　在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。具体为：　　（1）用于治疗CFTR基因中存在R117H突变的18岁及以上CF成人患者；　　（2）用于治疗体重≥5公斤、年龄≥6个月、CFTR基因中存在下列9种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N，S549R）的CF患者。　　此次FDA批准，基于24周3期开放标签安全队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成，他们的

　　2020年9月21日，经典抗癌药贝伐珠单抗（安维汀）被国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的治疗。　　贝伐珠单抗治疗胶质母细胞瘤的效果　　胶质母细胞瘤是成人最常见且恶性程度最高的原发性颅内肿瘤，具有发病率高、复发率高、死亡率高和治愈率低的特点，被认为是神经外科领域治疗难度最高的肿瘤之一。　　贝伐珠单抗治疗胶质母细胞瘤的疗效在III期临床试验EORTC
26101中被证明。该临床试验结果表明，与单独化疗相比，采用贝伐珠单抗治疗延长了无疾病进展或死亡的时间，化疗组和贝伐珠单抗组的中

　　铂化疗是治疗晚期尿路上皮癌的一线方案，但因耐药性，临床上铂化疗的治疗效果有限。　　在这项III期临床试验中，不能切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者参与，患者在接受一线化疗后（吉西他滨联合顺铂或卡铂，4至6个周期）无病情进展，在支持性护理基础上，随机接受Avelumab或安慰剂。研究的主要终点是总生存率，依据PD-L1状态分层。　　700名患者参与研究，与对照组相比，
Avelumab治疗可显著延长患者总生存期。Avelumab组1年总生存率为71.3%，对照组为58.4%（中位总生存期21.4 vs
14.3个月；死亡危险比为0.69）。　　Aveluma

　　膀胱癌是全球第十大最常见癌症，每年约有55万新病例确诊，约有20万人死于该疾病。尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占所有病例的90-95%。近日，百时美施贵宝（BMS）公布了抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）辅助（术后）治疗高危、肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者关键3期CheckMate-274试验的阳性结果。　　结果显示，在一项中期分析时，该研究已经达到了主要终点：用于术后辅助治疗，与安慰剂相比，Opdivo在所有随机化患者（ITT）和肿瘤表达PD-L1(≥1%)的亚组患者中均显著提高了无病生存期（DFS）

　　如何服用吡仑帕奈？　　该药服药方法简便，一天一次，睡前服用，整片吞服。起始剂量为2mg/日，可根据临床治疗反应和耐受性逐渐加量，每次加量2mg，加量间隔2-4周。维持剂量通常为4mg/日至8mg/日，最高剂量为12mg/日。　　忘记服药了怎么办？　　一次漏服不需要补服，等待下一次服药时间即可。每天按时服药对有效控制癫痫发作非常重要，可以将吡仑帕奈的服药时间固定在每晚睡前。　　吡仑帕奈是如何在脑发挥作用的？　　其他抗癫痫药物的作用机制不同，吡仑帕奈通过抑制谷氨酸来减少与癫痫发作相关的神经细胞过度兴奋，发挥抗癫痫作用。

　　近日宣布，美国FDA和欧洲EMA已分别受理了新型抗炎药bimekizumab的生物制品许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA），该药用于治疗中重度斑块型银屑病成人患者。　　bimekizumab是一种具有双重作用机制的独特分子，这是一种新型人源化单克隆IgG1抗体，能强效、选择性地中和IL-17A和IL-17F，这是驱动炎症过程的2种关键细胞因子。IL-17A和IL-17F具有相似的促炎功能，并独立地与其他炎症介质合作，在多个组织中驱动慢性炎症和损害。　　目前，bimekizumab正处于III期临床开发，用于治疗多种炎症性疾病，包括斑块型银屑病、银屑病关节炎、中轴

　　近日宣布，美国FDA已受理靶向抗癌Xalkori药克唑替尼的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。寻求批准克唑替尼一个新的适应症，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）儿科患者。　　间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），分为ALK阳性和ALK阴性2种。尽管美国癌症儿童的5年生存率达到了有史以来最高的80%，但癌症儿童在治疗疾病方面仍然面临挑战，包括罕见的肿瘤类型、药物反应的变化、长期的副作用风险。　　Xalkori治疗ALK阳性ALCL儿科患者的sNDA，得到了

　　卫材（Eisai）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗癫痫药Fycompa（卫克泰®，通用名：perampanel，吡仑帕奈）扩大适用人群：　　（1）作为辅助疗法治疗部分发作性癫痫（POS，有或无有或无继发性全身性癫痫发作）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至4岁及以上；　　（2）作为辅助疗法治疗原发性全面强直阵挛癫痫（PGTCS）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至7岁及以上。　　Fycompa是由卫材内部研发的一种首创（first-in-class）的抗癫痫药物（AEDs），该药是一种高度选

　　近日，抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）关键3期临床研究（CheckMate-643）的主要结果。该研究在先前没有接受过治疗、非HER2阳性、不可切除性晚期或转移性胃癌、胃食管连接部癌或食管腺癌患者中开展，旨在评估与单独化疗相比，Opdivo联合化疗用于一线治疗的疗效和安全性。　　CheckMate-649是迄今为止针对胃癌和食管癌患者进行的基于免疫检查点抑制剂治疗的最大规模随机全球3期研究。数据显示：与化疗组相比，Opdivo+化疗组总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）有统计学意义和临床意义的改善。　　值得一提

　　全身性肥大细胞增多症（SM）是一种使人衰弱的罕见疾病，在几乎所有患者中都是由于KIT
D816V基因突变引起。不受控制的肥大细胞增殖和激活可能会导致致命的并发症。在晚期SM亚型中，侵袭性SM（ASM）的中位总生存期（OS）约为3.5年，伴有血液肿瘤的SM患者（SM-AHN）OS约为2年，肥大细胞白血病（MCL）患者的OS少于6个月。　　Ayvakit（Avapritinib）阿维普替尼/阿泊替尼，是一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。　　2020年9月22日，Blueprint
Medicines公司宣布　Ayvakit（avapritinib）阿泊替尼在治疗晚期全身性肥大细胞增

　　CheckMate
238是一项在25个国家的130个学术中心/医院开展的随机化、双盲的III期试验，受试患者为15岁及以上的IIIB-C或IV期黑色素瘤切除后的患者，接受纳武单抗（nivolumab）或伊匹单抗（ipilimumab）作术后辅助治疗。初步研究结果显示纳武单抗治疗的患者的无复发存活期和无远处转移存活期均较伊匹单抗明显延长。　　2015年3月30日-11月30日，共有906位患者被随机分至纳武单抗组（453人）或伊匹单抗组（453人）。纳武单抗组和伊匹单抗组分别中位随访了51.1个月和50.9个月。　　纳武单抗组和伊匹单抗组的4年无复发存活率分别是51.7%和

　　宫颈癌起源于子宫颈细胞，是全球女性癌症死亡的主要原因之一。　　西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与Genmab
A/S近日在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了抗体药物偶联物（ADC）tisotumab vedotin治疗宫颈癌关键II期innovaTV
204研究的阳性结果。结果显示，tisotumab
vedotin作为一种单药疗法具有显著疗效，可提供具有临床意义和持久的客观缓解：总缓解率（ORR）为24%、中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月，且安全性可控。　　tisotumab vedotin是一种靶向组织因子（tissue
factor，TF）的抗体药物偶联物（A

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准靶向抗癌药Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib，尼拉帕利），作为一种一线维持治疗药物，用于治疗对含铂化疗有反应的晚期卵巢癌患者，不论其生物标志物状态如何。如果获得批准，Zejula将成为欧盟用于一线维持治疗对含铂化疗有反应的晚期卵巢癌患者的第一个单药PARP抑制剂。　　Zejula的活性药物成分为niraparib，这是一种口服小分子多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可利用DNA修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞，这种作用模式赋予了该药治疗存在DNA修复缺陷的广泛类

　　近日默克与辉瑞联合宣布，评估抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab，阿维单抗）治疗尿路上皮癌（UC）III期JAVELIN Bladder
100研究的详细结果，结果显示：在所有随机分组患者和肿瘤PD-L1阳性患者2个主要群体中，与最佳支持护理（BSC）相比，Bavencio+BSC一线维持治疗显著延长了总生存期、并且显著提高了一年存活率。Bavencio的临床益处在一系列患者群体中均得到了体现。　　该结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），并在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上同时公布。　　2017年5月Bavencio阿维单抗获得美国FDA加速批准，治疗

　　药帕博丽珠单抗（可瑞达），药价为17918元/支；仅为美国的54%。　　对于低收入患者，赠药政策为3+3（买3个疗程送3个疗程），而对于低保患者，可以免费使用24个月。　　对于低保患者，满足医学条件和相应的经济条件，中国初级卫生保健基金会可为其援助最多不超过 24 个月用量的Keytruda；　　对于低收入患者（确认符合灾难性医疗支出的患者），满足医学条件和相应的经济条件，在自行使用3个疗程后，中国初级卫生保健基金会可为其援助3个疗程，后续患者每自行使用3个疗药物，基金会可继续为其援助3个疗程，累计时间不超过24个月。　　这