索凡替尼（surufatinib）治疗神经内分泌瘤效果如何？什么时候上市？

　　和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“Chi-Med”）近日已向美国FDA滚动提交索凡替尼（surufatinib，亦称HMPL-012或sulfatinib）用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NET）的新药上市申请（NDA）的第一部分。

　　索凡替尼（surufatinib）是由和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。

　　在中国，索凡替尼已提交2项新药上市申请，治疗神经内分泌瘤（NET）。

　　中国非胰腺神经内分泌肿瘤研究SANET-ep：这是一项关于索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验（clinicaltrials.gov 注册号NCT02588170）。该研究在计划前的中期分析成功达到无进展生存期（PFS）这一预设主要疗效终点。结果显示，索凡替尼降低患者的疾病进展或死亡风险达67%，接受索凡替尼治疗患者的中位PFS显著延长至9.2个月，而安慰剂组患者则为3.8个月（风险比[HR]0.334；95%置信区间[CI]：0.223-0.499；p<0.0001）。索凡替尼具有可接受的风险/效益比。

　　中国胰腺神经内分泌肿瘤研究SANET-p：入组患者为低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者。该研究在预设的中期分析中成功达到PFS这一预设主要疗效终点并提前终止研究（clinicaltrials.gov 注册号NCT02589821）。结果显示，索凡替尼帮助降低患者的疾病进展或死亡风险达51%，中位PFS为10.9个月，而安慰剂则为3.7个月（HR 0.491；95% CI：0.391-0.755；p=0.0011）。索凡替尼的安全性是可控的，与之前研究中的观察结果一致。