Fintepla（芬氟拉明）口服溶液治疗年龄≥2岁Dravet综合征患者！

　　近日，Zogenix（一家致力于开发罕见病治疗药物的制药）公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。

　　Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。

　　Fintepla具有一种不同于其他抗惊厥药物的药理作用的药物。来自2项安慰剂对照III期临床试验的数据显示，在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

　　此次欧盟批准，基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（在2-18岁患者中开展，结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology）的数据，以及一项长期开放标签扩展试验（许多患者接受Fintepla治疗长达3年）的的中期分析数据。

　　结果显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了每月惊厥性癫痫发作（convulsive seizures，CS）的频率。此外，大多数研究患者在启动Fintepla治疗3-4周内产生反应，并且在整个治疗期间保持一致的效果。

　　在这些研究中，最常见的不良事件包括：腹泻、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、支气管炎。没有患者出现任何心血管不良事件，包括瓣膜性心脏病或肺动脉高压。