美国FDA近日受理其补充新药申请（sNDA），以扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。　　在美国，Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。　　Trikafta扩大应用申请，基于一项全球3期研究的数据支持。该研究在携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib，30mg，90mg，片剂），作为一种一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　此次批准主要基于Brigatinib-2001（J-ALTA）日本2期研究和AP26113-13-301（ALTA-1L）全球3期研究的结果。　　在全球范围内，肺癌是癌症死亡的主要病因之一。NSCLC是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的85%。ALK是在NSCLC中发现的第2个治疗靶点，存在于大约3%-5%的NSCLC患者中，尤其是不吸烟的年轻腺癌患

　　在中国，结直肠癌患者人数呈上升趋势，该病是继肺癌、胃癌、肝癌和食道癌之后，中国第五大常见癌症死因。　　日本药企大鹏制药（Taiho
Pharmaceutical）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗癌药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，开发代码TAS-102），用于先前已接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗、以及可能接受过或无法接受抗VEGF生物制剂和（若RAS野生型）抗EGFR疗法制剂的转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。　　此次批准，基于III期临床研究TERRA的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在

　　近日，辉瑞公布了最近完成的评估口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）治疗类风湿性关节炎（RA）的上市后必需安全性研究ORAL
Surveillance（A3921133，NCT02092467）的共同主要终点结果。该研究的主要目的是评估2种剂量（每日2次5mg，每日2次10mg）Xeljanz与一种TNF抑制剂（TNFi）在年龄≥50岁、至少有一个额外心血管（CV）危险因素的RA患者中的安全性。　　该研究的共同主要终点是在主要不良心血管事件（MACE）和恶性肿瘤（不包括非黑色素瘤皮肤癌[NMSC]）方面，与TNFi相比，Xeljanz的非劣效性。　　结果显示，对于这些共

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日已批准Yescarta（axicabtagene
ciloleucel），用于治疗某些复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。　　在日本，Yescarta的批准基于Kite开展的一项全球关键临床试验（ZUMA-1）以及第一三共开展的一项2期临床研究的结果。在日本2期开放标签单臂研究中，评估了使用与ZUMA-1研究相同剂量（2.0
x
10的6次方细胞/kg）的Yescarta治疗16例复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（包括弥DLBCL、PMBCL、tFL、HGBL）日本患者的疗效和安全性。结果显示，该研究的主要终点——客观缓解率（ORR）为86.7%（95%CI:59.5–9

　　LN是自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）最严重、最常见的并发症之一，会引起不可逆的肾脏损害，并显著增加肾衰竭、心脏事件和死亡的风险。　　2020年12月，葛兰素史克抗体药物Benlysta（倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）获得美国FDA批准，成为第一个治疗LN的药物。在中国，Benlysta（倍力腾，注射用贝利尤单抗）于2019年7月获得批准。作为全球首个获批应用于治疗SLE的生物制剂，倍力腾在中国被批准与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者。　　近日，美国食品和

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Elzonris（tagraxofusp），作为一种附加疗法，用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN：是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤）成人患者。　　Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物，也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。　　2018年12月，Elzonris获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。　　BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤。BPDCN的特征可能与某些疾病相似，也可能被误诊为

　　维莫非尼2020版国家医保目录：　　治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。　　近年来，研究主要集中在维莫非尼的组合疗法上，尤其是联合MEK抑制剂（比如Cobimetinib，考比替尼）。因为BRAF和MEK属于同一条信号通路，联合疗法不仅增加疗效，也避免了小分子药物耐药的发生。　　2015年，美国FDA批准了维莫非尼和考比替尼的组合疗法，用于治疗晚期黑色素瘤。研究结果显示，联合组的中位无进展生存期为9.9个月，对照组为6.2个月。总生存期的中期分析

　　原发性胆源性胆管炎（PBC）是一种慢性肝病，逐渐破坏了肝脏的胆管。这些导管将胆汁输送到小肠，以帮助您的身体消化脂肪和营养。当PBC破坏这些导管时，胆汁留在您的肝脏中并破坏其细胞。这可能导致肝硬化（肝脏瘢痕化）和肝功能衰竭。PBC是一种可能多年没有症状的进行性疾病。治疗PBC可以帮助保持肝脏正常运转。奥贝胆酸用于治疗成人PBC。　　奥贝胆酸（OCA）是一种新型胆汁酸类似物，在II期临床试验（NCT00550862）中已显示出对肝功能生化指标的积极作用，目前正由FDA考虑用于治疗熊去氧胆酸失败后的原发性胆源性胆管炎（PBC）。　　胆

　　粘膜黑色素瘤(MM)是一种高度血管化的肿瘤，预后极差。　　本研究是一项开放标签、随机化的II期试验，旨在评估贝伐单抗联合卡铂和紫杉醇（CPB）用于既往治疗过的晚期MM的疗效和安全性。　　将受试患者按2:1随机分至两组，接受卡铂+紫杉醇＋贝伐单抗（CPB）或卡铂+紫杉醇（CP）治疗。主要终点是无进展存活期（PFS）。次要终点包括总体存活期（OS）、客观缓解率和副反应事件。　　共招募了114位患者，CPB组的中位PFS明显长于CP组：4.8个月（95% CI 3.6-6.0）vs 3.0个月（1.7-4.3；风险比[HR]
0.461,95% CI 0.306-0.695，p0.001）。CPB组

　　三阴性乳腺癌是指乳腺癌患者中，大约15%-20%的乳腺癌患者雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）表达检测均为阴性。由于未表达这些受体，患者无法接受靶向这些受体的靶向疗法的治疗，治疗选择有限。因此三阴性乳腺癌是最凶险的一种乳腺癌，侵袭性强、易转移、预后极差，患者确诊后的生存期通常不超过20个月，5年生存率不足15%。　　K药此次加速批准是基于名为KEYNOTE-355的3期临床试验的结果。　　在这一试验中，总计323名肿瘤表达PD-L1的TNBC患者接受了Keytruda与化疗构成的组合疗法，或安慰剂与化疗构成的

　　胃肠道间质瘤（GIST），是一种由基因组驱动的罕见胃肠道肉瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1％～3％，发病率为
1～1.5/10万。GIST的病因尚不清楚，没有已知的导致GIST的生活方式因素（例如饮食或吸烟），分子机制是KIT或PDGFRA基因激活突变所致。　　伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是胃肠间质瘤GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。　　基于对这类突变激酶构型的分析，研究者开发了强效、高选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA突变抑制剂阿泊替尼，阿泊

　　根据2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）在线年会上的报道，1期CHRYSALIS试验显示，在未经治疗以及奥希替尼耐药的EGFR突变晚期非小细胞肺癌患者中，Aamivantamab联合Lazertinib显示出高有效率且耐受性良好。　　对于未经治疗的患者，中位随访7个月时，客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）为100％，包括20例部分缓解（PR）。对于奥希替尼耐药且未经化疗的患者，中位随访4个月时，客观缓解率为36％，包括1例完全缓解和15例部分缓解，以及1例有待确认的部分缓解。临床获益率为60％。　　Amivantamab是一款EGFR-MET双特异性抗体，就是大家常

　　美国食品药品管理局（FDA）近期发布安全性沟通信息，警示医务人员、肿瘤临床试验研究者以及患者，一项临床试验显示，对于之前没有接受过治疗、且无法手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者，阿替利珠单抗（atezolizumab，商品名Tecentriq泰圣奇）与紫杉醇联合治疗不能发挥作用。　　FDA尚未批准阿替利珠单抗联合紫杉醇用于乳腺癌治疗，但已批准阿替利珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇（商品名Abraxane）用于肿瘤表达PD-L1的成年三阴性乳腺癌患者的治疗。在临床实践中，医务人员不能用紫杉醇代替白蛋白结合型紫杉醇。　　此次涉

　　甲状腺髓样癌（MTC）是一种恶性程度较高、患者预后较差的癌症。目前 MTC
的治疗主要通过外科治疗为主，然而在发展到一定阶段后，患者无法采用外科手术治疗，同时对化疗不敏感，且缺少有效治疗药物，因此，存在较大的未满足需求。　　而对于本次获批的甲状腺髓样癌适应症，其临床试验数据已披露于 2019 ASCO 大会。　　在一项关于安罗替尼治疗晚期 MTC
的双盲、安慰剂对照临床研究（NCT02586350）中，共 91 例患者入组。结果显示，安罗替尼可显著延长患者的无进展生存（PFS）9.6 个月（20.67
个月对 11.07 个月），客观缓解率（O

　　奥拉帕利治疗胰腺癌的疗效怎么样呢？在临床试验中，奥拉帕利用于携带遗传性BRCA基因突变的胰腺癌患者的一线含铂化疗的维持治疗。154例患者入组，按照3:2分组，给予奥拉帕利或安慰剂治疗，直到疾病进展。　　治疗结果是，奥拉帕利组的中位无进展生存期是7.4个月，安慰剂组是3.8个月，奥拉帕利将胰腺癌患者无进展生存期延长了1倍，让疾病进展风险降低了47%。　　另外，奥拉帕利治疗的胰腺癌患者，1和2年无进展生存率显著高于安慰剂组，分别为33.7% vs 14.5%与22.1% vs
9.6%。这说明，奥拉帕利让患者“带瘤”或“无瘤”长期生存的可能性

　　胰腺癌是一种恶性程度很高，被叫做肿瘤之王。诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌，发病率死亡率近年来明显上升。胰腺癌早期确诊率不高，手术死亡率较高，而治愈率很低。　　在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道癌研讨会（ASCO GI）上Arcus
Biosciences公司公布了AB680治疗转移性胰腺癌I/Ib期研究ARC-8剂量递增部分的初步数据，结果让人格外惊喜。数据显示，到目前为止，AB680与化疗和抗PD-1抗体联用，治疗的客观缓解率（ORR）为41%，与当前的标准方案相比有比较大的优越性。　　什么是AB680？　　AB6

　　近日，奥拉帕利片新适应症上市申请拟纳入优先审评，单药用于治疗携带BRCA1/2突变（胚系和/或体细胞系）且在既往新型激素药物治疗后出现疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。　　奥拉帕利是FDA批准的首个口服多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂，通过抑制PARP酶活性和防止PARP与DNA解离，协同DNA损伤修复功能缺陷，杀死肿瘤细胞。最早于2014年先后在欧盟和美国获批上市。　　奥拉帕利于2018年8月首次获NMPA批准上市，截止目前已在国内获批用于治疗：　　①铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂

　　胃癌是我国发病数量第3高的恶性肿瘤，2020年我国新发胃癌病例数约为48万，约占全球新发胃癌病例的44%。2020年我国因胃癌导致死亡人数达37万，占全球胃癌死亡数量近一半。　　近日，靶向VEGFR2单抗Ramucirumab（雷莫芦单抗）上市申请获NMPA受理，预计申报适应症为晚期胃或胃食管结合部腺癌二线治疗。雷莫芦单抗是全球首个且迄今为止唯一获批用于胃癌/胃食管交界处癌二线疗法。　　2014年，雷莫芦单抗在美国获批用于治疗晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌。　　2021年1月12日，礼来宣布雷莫芦单抗联合或不联合紫杉醇治疗经铂类联合氟尿嘧

　　伊布替尼纳入2020版国家医保目录：限：　　1.既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤 （MCL）患者的治疗；　　2.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的治疗；　　3.华氏巨球蛋白血症患者的治疗，按说明书用药 。　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。　　亿珂（伊布替尼）Imbruvica（ibrutinib）又译为依鲁替尼，是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。　　根据iNNOVATE研究中主要分析数据，伊布替尼于2015年获批作为单药疗法用于治疗WM，成为第1个也是唯一1个获美国FDA批准治疗WM的药物。　　2018年，伊