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美国FDA批准Oxlumo治疗原发性高草尿酸症1型时间：2020-12-25 近日，第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。 PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。 Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。 此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。 ILLUMINATE-A在年龄≥6岁的PH1儿童和成人患者中开展。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Oxlumo治疗组尿草酸水平平均降低53%（p＜0.0001）、与基线相比平均降低65%。此外，Oxlumo治疗组有84%的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平，安慰剂组为0%。 ILLUMINATE-B研究发现：Oxlumo对婴儿和6岁以下儿童的疗效和安全性与ILLUMINATE-A研究中观察到的结果相似。
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