近日，欧盟委员会（EC）批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。
在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、携带上述相同突变的CF患者。
随着此次最新批准，对于F508del纯合突变的CF患者，Symkevi与Kalydeco组合疗法将提供一种新的治疗选择。而对于携带1个拷贝F508del突变和14个残留功能突变中的一个突变的患者，该组合疗法将提供唯一一种治疗该年龄组（6-11岁）CF患者内在病因的药物。
在美国，tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor联合用药方案（以品牌名Symdeko上市销售）已于2018年2月获得批准用于≥12岁CF患者，并于2019年6月获批扩大适用人群，用于6-11岁CF儿童患者。
