2021年5月，美国FDA已受理BCMA CAR-T细胞疗法ciltacabtagene
autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M
CAR-T细胞自体回输制剂）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查，该药用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。　　cilta-cel是一款在研的B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。　　cilta-cel
BLA和MAA均基于Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）数据。这是一项正在进行的Ib/II期、开放标签、多中心研究，正在评估ci

　　Erleada（安森珂®，apalutamide，阿帕他胺）是新一代雄激素受体（AR）抑制剂，可帮助阻断雄性激素（如睾酮激素）的活性，延缓病情进展。在前列腺癌方面，Erleada(阿帕他胺)已获批2个适应症：治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）和转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。这2个适应症在中国已获得批准。　　2021年5月，近日公布了前列腺癌药物Erleada治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）III期TITAN研究预先指定最终分析的患者报告结局（PRO）数据。　　与安慰剂+ADT治疗组相比，Erleada+ADT治疗组患者在生活质量方面没有显著

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准relugolix复方片剂Ryeqo（relugolix
40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状。　　子宫肌瘤最常见的2种症状是月经过多（HMB）和疼痛。　　CHMP的积极审查意见，基于3期LIBERTY项目的安全性和有效性数据。该项目包括2个重复的24周跨国临床研究（LIBERTY 1和LIBERTY
2）、一个为期一年的扩展研究、一项随机退出研究，评估了relugolix复方片长达2年的安全性和有效性。这2项研

　　银屑病又称“牛皮癣”，是一种慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，遗传背景、环境诱因、免疫应答异常等因素相互作用，最终导致角质形成细胞异常增殖等现象，但细胞无恶性肿瘤样的增生和细胞异形性表现，因此银屑病本身不是肿瘤，也不会癌变。　　在我国，银屑病是相对来说比较常见的一种疾病，整体发病率为0.47%左右，居于偏高水平。目前，我国的银屑病患者保守估计为600多万，部分专家认为已经超越了700万。而在银屑病患者中，大约有10%的病人会合并关节的肿胀、疼痛和畸形，严重影响患者的生活质量。　　银屑病治疗存在的误区　　一

　　银屑病进展期，可能正在口服糖皮质激素（如泼尼松或甲泼尼龙）或者免疫调节剂，此时不建议接种新冠疫苗，否则这些药物会影响疫苗发挥作用。　　银屑病患者发病急性期，多与各种感染因素有关，此时免疫力相对低下，也不建议接种新冠疫苗；还有正在注射生物制剂或免疫抑制剂的患者，为了减轻自身免疫系统的负担，也不建议接种疫苗。　　当疾病处于比较稳定的时候，没有口服激素、注射生物制剂等系统药物时，只是进行光疗、外擦药物、口服一些维生素或者中药调理等情况下，完全可以接种新冠疫苗。如果心存疑虑最好咨询主诊医生，让医生帮

　　项目主题及介绍　　项目名称：Exelixis肝癌　　研究药物：Cabozantinib片　　合适人群：初治肝癌患者　　开展地区：杭州、长沙、临沂、南昌、长春、哈尔滨、福州、厦门　　目标人数：181人　　预计结束时间：2021/11/1　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　1. 经组织学或细胞学诊断的 HCC；或者根据美国肝病研究协会（AASLD）（Marrero　　等人，2018）或欧洲肝脏研究协会（EASL 2018）的指导原则，经 CT 或 MRI 多相影像学检查对于肝硬化患者进行临床诊断的 HCC。　　注：研究中心在开始实施本方法之前，必须

　　2021年5月，美国FDA批准Empaveli用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。　　Empaveli适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。　　在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。　　Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基

　　急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限，只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。　　2021年5月，欧盟委员会（EC）已批准Venclyxto（venetoclax）维奈克拉联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨），用于治疗新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。　　此次欧盟批准，基于双盲、安慰剂对照3期研究VIALE-A（M15-656）以及开放标签、非随机、多中心1b期研究M14-358的结果。　　VIALE-A研究在新诊

　　近日，美国FDA已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗），用于辅助治疗接受新辅助放化疗（CRT）和切除术后有残留病理疾病的食管或胃食管连接部（GEJ）癌成人患者。　　该批准基于3期CheckMate-577试验的结果。　　数据显示，在接受新辅助CRT和手术切除后有残留病理疾病的食管癌及GEJ癌患者中，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗将患者的无病生存期（DFS）延长了一倍（中位DFS：22.4个月
vs 11.0个月）。目前，针对经新辅助同步放化疗和手术切除的食管癌及GEJ癌患者的标准治疗是监测随访。　　结果显示：Opdivo治疗组中

　　vericiguat是一种口服、每日一次、首创（first-in-class）可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。　　美国FDA批准vericiguat以及CHMP推荐批准vericiguat，均基于关键3期VICTORIA研究的结果。　　具体数据：　　VICTORIA是一项随机、安慰剂对照、平行组、多中心、双盲III期研究，在全球42个国家600多个临床中心进行，共入组了5050例经历过心力衰竭恶化事件、射血分数低于45%、有症状的慢性心力衰竭患者。研究中，患者随机分配接受每日一次vericiguat（滴定至10mg，n=2526）或安慰剂（n=2524），同时接受可用的心力衰竭药物治疗。主要终点是

Verquvo治疗心力衰竭，有望在中国上市！

　　2020年3月，普拉替尼获国家药品监督管理局（NMPA）批准以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。　　2020年4月，普拉替尼（pralsetinib）扩展适应症申请获NMPA受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括：　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。　　ASCO年会上公布的数据纳入了缓解可评估人群

　　2021年5月，近日公布靶向抗癌药Gavreto（普吉华®，pralsetinib，普拉替尼）1/2期ARROW试验的更新数据。　　结果显示，在转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤中，Gavreto具有持久的临床益处。　　Gavreto在先前没有接受过治疗（naive，初治）和先前接受过治疗（experienced，经治）的RET融合阳性NSCLC患者中均显示出持久的临床益处：初治患者ORR为79%，经治患者ORR为62%。特别值得一提的是，该试验在研究期间对患者入组标准进行了一次扩展，以便同时纳入符合一线标准护理化疗的患者，在入组标准扩展后入组的

　　Jardiance（欧唐静，恩格列净）具有明确的降糖效果外，该药还能带来减轻体重、降低血压、降低尿酸的额外获益。Jardiance安全性良好，可以减少糖尿病患者的心血管事件风险，是全球首个经研究证实能降低心血管病死亡风险的2型糖尿病药物。　　2014年8月，Jardiance获批上市，用于2型糖尿病患者的治疗。　　2016年底，Jardiance再获批准，用于并发心血管疾病的2型糖尿病患者降低心血管死亡风险。　　近日，欧洲EMA人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准SGLT2抑制剂类Jardiance（欧唐静，恩格列净），用于治疗射血分

　　2021年5月，近日评估抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗，tislelizumab）治疗鼻咽癌（NPC）的3期RATIONALE
309临床试验（NCT03924986）在中期分析时达到了主要终点。　　RATIONALE
309是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在比较百泽安®联合化疗（吉西他滨和顺铂）、安慰剂联合化疗（吉西他滨和顺铂）一线治疗复发或转移性NPC患者疗效和安全性。　　中期分析结果显示，该研究已达到了主要终点：在ITT人群中，根据IRC评估，与安慰剂+化疗相比，百泽安®+化疗治疗显示PFS在统计学上有显著改善。该研究中，百泽

　　2021年5月，欧洲EMA人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准vericiguat，该药是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。　　一旦获得批准，vericiguat（2.5mg，5mg、10mg片剂）将用于近期发生了需要静脉（IV）治疗的失代偿事件后恢复稳定的、射血分数降低的、有症状的慢性心力衰竭成人患者。　　2020年1月，vericiguat获得美国FDA批准，商品名为Verquvo，用于射血分数＜45%的有症状的慢性心力衰竭患者，降低发生恶化心力衰竭事件（定义为：心力衰竭住院或在未住院的情况下接受门诊静脉[IV]利尿剂治疗心力衰竭）后的

　　2021年5月，在2020年美国消化疾病周（DDW2020）上公布了抗炎药Stelara（喜达诺，ustekinumab，乌司奴单抗注射液）治疗中重度克罗恩病（CD）3b期SEAVUE研究的疗效和安全性数据。　　SEAVUE研究是Stelara与Humira（修美乐，adalimumab，阿达木单抗）在生物制剂初治CD患者中治疗一年的疗效和安全性对比。　　SEAVUE研究共检查了386例中度至重度活动性CD患者。根据美国FDA批准的方案不进行剂量调整，患者按1:1的比例随机接受：（1）Stelara治疗，基线时静脉注射（IV）约6mg/kg，然后每8周一次皮下注射（SC）90mg（q8w）；（2）在基线时/第

　　Enerzair Breezhaler是一种维持疗法，旨在帮助那些接受长效β2受体激动剂和吸入皮质类固醇后，症状仍然加剧的哮喘患者控制症状。　　2021年5月，中国国家药监局（NMPA）最新公示，诺华（Novartis）公司的Enerzair
Breezhaler的每日1次固定剂量复方茚达特罗/格隆溴铵/糠酸莫米松吸入粉雾剂已正式在中国获批，主要用于治疗症状不受控制的哮喘患者。　　Enerzair
Breezhaler使用具有剂量确认机制的Breezhaler装置进行给药，该装置允许使用单一吸入器每日吸入1次治疗。Breezhaler中的传感器结合一个数字软件，能够提供患者用药确认、服

　　2021年5月，公布了评估口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）amcenestrant治疗乳腺癌开放标签1期AMEERA-1研究的数据。在一项汇总分析中，amcenestrant联合靶向抗癌药CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib，哌柏西利）在雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）转移性乳腺癌（MBC）绝经后女性患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。　　AMEERA-1是一项开放标签、首个人体1/2期研究，旨在评估amcenestrant作为一种单药疗法和联合靶向疗法治疗ER+/HER2-MBC绝经后女性患者。　　A部分（剂量递增）和B部分（剂量扩展）旨在确定amce

　　福可维（安罗替尼，Anlotinib）是正大天晴自主研发的新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效作用于 VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit
等靶点，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的双重作用。此前安罗替尼获批的适应症：晚期或转移性非小细胞肺癌、腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤、既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤以及三线治疗小细胞肺癌。　　2020年12月，安罗替尼胶囊获中国NMPA批准单药用于无法手术的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者的治疗。　　在CSCO2019大会上公布代号为ALTER01031的IIb期