维莫非尼治疗难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症：巴西两例儿童病例报告，仿制药上市了吗

　　朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）作为一种带有炎症成分的克隆性髓系肿瘤，在临床治疗中，难治性疾病一直是一大挑战。近年来，维莫非尼（vemurafenib）为这类难治性疾病的治疗提供了新的选择。本文旨在详细描述两名巴西儿童难治性LCH患者接受维莫非尼治疗并取得积极反应的病例情况。

　　两名患儿均被诊断为多系统LCH疾病，且累及有风险的器官。此前接受标准和二线治疗均未取得理想效果，疾病处于难治状态。

　　在经典治疗方案无效后，对两名患者进行BRAF突变检测，结果均显示为阳性。基于此，决定采用维莫非尼进行靶向治疗。第一名患者使用维莫非尼约2年，第二名患者使用约3年。在疾病进入缓解期并与维持治疗同时进行一段时间后，尝试暂停药物。然而，令人遗憾的是，在停药4个月后，两名患者的疾病均出现复发。所幸的是，再次引入维莫非尼药物治疗后，疾病又恢复到缓解状态。

　　这两例病例是巴西首次报道的超说明书使用维莫非尼治疗LCH的实例，两名患者对药物均展现出良好的反应，这为巴西乃至全球范围内类似难治性LCH患儿的治疗提供了宝贵的参考经验。维莫非尼针对BRAF突变的靶向作用，在这两名患儿的治疗中发挥了显著效果，提示对于BRAF突变阳性的难治性LCH患者，维莫非尼可能是一种有效的治疗手段。

　　尽管维莫非尼在这两名患儿的治疗中取得了积极效果，但儿童使用该药物的长期副作用尚不明确。由于儿童正处于生长发育阶段，药物可能对其身体各系统产生潜在影响，因此迫切需要开展前瞻性研究，密切观察和评估药物长期使用对儿童生长发育、器官功能等方面的影响，以确保治疗的安全性和有效性。

　　在巴西，目前不仅缺乏关于组织细胞增多症的流行病学数据，无法全面了解该疾病在当地的发病情况、分布特征等，而且还缺少评估将BRAF突变研究以及维莫非尼的使用纳入公共卫生系统的预算影响的研究。这些研究空白限制了对LCH疾病的整体防控和合理治疗资源分配。

　　本报告的两例病例作为巴西超说明书使用维莫非尼治疗LCH的开端，为后续临床治疗提供了重要借鉴。然而，儿童使用维莫非尼的长期安全性以及巴西在组织细胞增多症相关研究方面的不足亟待解决。希望这些病例报告能够成为推动相关研究的起点，促进对LCH疾病更深入的了解和更有效的治疗，同时为公共卫生政策制定提供科学依据，合理规划BRAF突变研究及维莫非尼使用的资源投入，最终造福更多的LCH患者。

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