阿昔替尼联合节律性依托泊苷治疗儿童复发/难治性脑肿瘤：“标签外”用药的临床观察，阿昔替尼仿制药在哪里上市

　　“节律化疗”指按照特定的时间间隔施用抗癌药物以最大化治疗效益的同时最小化毒副作用，近年来，“节律化疗”逐渐成为复发/难治性恶性肿瘤治疗领域的一大热点。这种给药方式结合阿昔替尼(Axitinib)和依托泊苷(Etoposide)在多种实体瘤中展现出了积极的抗肿瘤活性。儿科患者中的难治性脑肿瘤目前可用的治疗手段有限，寻找创新的治疗策略迫在眉睫，因此，阿昔替尼联合节律性依托泊苷治疗儿童复发/难治性脑肿瘤成为一种值得尝试的方法。

　　本研究回顾性分析了6名儿童患者采用阿昔替尼联合节律性依托泊苷治疗复发/难治性脑肿瘤的临床数据。这些患儿使用药品均在药品说明书的适应症和用法之外，这被称为“标签外”用药。研究重点关注指标包括治疗反应、疾病稳定性、进展状况以及治疗相关的毒性反应。

　　在这6名接受治疗的儿童患者中，3例髓母细胞瘤患者中有2人出现了部分缓解;1例非典型畸胎样横纹肌样瘤(ATRT)患者实现了持续稳定的疾病状态达12个月;另外2例髓母细胞瘤患者未能从该治疗中获得明显益处。个体间治疗响应具有差异性，但总体表现良好。

　　研究期间，2名患者报告了严重的3-4级毒性反应，主要包括血小板减少、贫血、腹泻以及疲劳等症状。这些不良事件的发生率虽不高，但仍需密切监控并采取适当措施以确保患者的安全。

　　本研究初步结果显示，阿昔替尼联合节律性依托泊苷的“标签外”组合治疗在儿童复发/难治性脑肿瘤中展现出了一定的临床疗效。尤其是对于部分髓母细胞瘤和ATRT患者，该方案能够产生实质性的肿瘤缩减或疾病稳定效果。不过，考虑到样本量较小且为单中心的回顾性研究，所得结果的普遍适用性仍需进一步验证。

　　阿昔替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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