近日，美国FDA批准了Opdivo（nivolumab）360mg+Yervoy（ipilimumab）1mg/kg联合两个周期的含铂双药化疗用于无EGFR或ALK基因组肿瘤异常的转移性或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。　　在5月15日，FDA已批准Opdivo +
Yervoy作为无EGFR或ALK基因组肿瘤异常、肿瘤表达PD-L1≥1％的转移性NSCLC成人患者的一线治疗方案。　　此次获批是基于一项名为CheckMate-9LA的随机、开放标签、多中心3期临床试验。治疗组共招募361例患者，直至疾病进展、毒性不可接受或最多治疗两年时间。化疗对照组共招募358例患者，并为符合条件的非

　　我国已成为全球肝癌发病率最高和死亡最多的国家。目前，我国肝癌发病约34.7万人/年，占到全球的55％；而死亡32.3万人，占全球的45％，在肿瘤致死原因中仅次于肺癌，位居第二。肝癌由于起病隐袭，早期症状不典型和诊断困难，确诊时大多数患者已达局部晚期或远处转移。我国晚期肝癌患者的生存时间仅有3～6 个月左右，而欧美患者也不过为6 ~9个月。　　索拉非尼（多吉美）属于分子靶向治疗新药，可以同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。最近两年，索拉非尼治疗肝癌临床研究取得了突破性进展，能够有效地阻止病情恶化，明显地

　　索拉非尼医治晚后期肝癌的靶向药物，索拉非尼推荐吃剂量是每次0.4g，每天两次。需要坚持给药，除非索拉非尼索拉非尼治疗效果减少或患病者不能耐受索拉非尼毒性反应。　　但是每种药物都会有致死的弱点，索拉非尼的弱点就是产生耐受药物性，只是时间长短不一样，耐受药物性一旦产生，药品的治疗效果作用就明显下降。这也是靶向药物最无奈的结果。　　正常情况下，索拉非尼吃后一年左右的时间就会产生耐受药物性，晚后期肝癌患病者，吃索拉非尼到第5个月的时候，原本下降的肿瘤指标又有上升的趋势，吃6个月后，AFP(甲胎蛋白)从最初的100

　　索拉非尼是难治性甲状腺癌分子靶向治疗领域内第1个完成全球多中心随机对照Ⅲ期临床试验的靶向药，也是全球首个被FDA批准用于治疗进展性局部晚期或转移性RAIR-DTC的分子靶向药物。　　2017年3月获得中国食品药品管理委员会批准用于治疗进展性RAIR-DTC，成为中国首个获批用于治疗进展性RAIR-DTC的分子靶向药物。在药物使用方法上，大多数临床试验采用每天2次，每次400毫克索拉非尼口服。　　韩国一项临床研究在真实世界评估了索拉非尼治疗RAIR-DTC的有效性和安全性，该研究显示的索拉非尼治疗RAIR-DTC的PFS与DECISION研究相一致。针对国

　　索拉非尼在2007年11月16日，美国FDA宣布批准用于治疗不能切除的肝细胞癌。仑伐替尼在2018年8月16日，美国FDA宣布批准成为治疗不能切除的肝细胞癌的一线疗法。　　索拉非尼目前批准适应症为：1.治疗不能手术的晚期肾细胞癌。2.治疗无法手术或远处转移的肝细胞癌。　　仑伐替尼目前批准适应症为：1.分化型甲状腺癌:用于局部复发/转移、进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。2.肾细胞癌:与依维莫司联合用于治疗后进展的肾细胞癌。3.肝细胞癌。　　索拉非尼和仑伐替尼的推荐剂量对比：索拉非尼的剂量为每次400mg（2×200mg）、每日2次

　　　　非酒精性脂肪性肝炎是一种严重的进行性肝病，由肝脏脂肪过多堆积引起慢性炎症，导致进行性纤维化（瘢痕），可导致肝硬化、肝衰竭、肝脏癌症和死亡。晚期纤维化与NASH患者肝脏相关的发病率和死亡率显著升高相关。　　2019年12月，评估Ocaliva（obeticholic
acid，OCA，奥贝胆酸）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的纤维化的III期REGENERATE研究中期分析的阳性结果发表于《柳叶刀》（The
Lancet）。　　该研究在因NASH所致2阶段或3阶段肝纤维化患者中开展，评估了2种剂量OCA（10mg和25mg，每日一次）相对于安慰剂的疗效和安全

　　近日，Aurinia
Pharma生物制药公司宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交voclosporin治疗狼疮性肾炎（LN）的新药申请（NDA）。　　狼疮性肾炎（LN）是一种由自身免疫性疾病——系统性红斑狼疮（SLE）引起的严重肾脏炎症，代表着SLE的严重进展，如果不进行有效控制，可导致肾脏内永久性的、不可逆转的组织损伤，导致终末期肾病（ESRD），危及生命。目前，尚无FDA批准的LN治疗方法。　　voclosporin有可能成为FDA批准的第一个治疗狼疮性肾炎（LN）的药物。　　目前，Aurinia公司已成功完成voclosporin治疗狼疮性肾炎的一

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准安斯泰来（Astellas）药物VESIcare（solifenacin
succinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS）用于年龄≥2岁的儿童，治疗神经源性逼尿肌过度活动（NDO），这是一种与神经损伤相关的膀胱功能障碍。　　VESIcare（琥珀酸索利那新）片剂最初于2004年被批准，用年龄≥18岁的成人，治疗膀胱过度活动症（OAB）。　　VESIcare LS治疗NDO的疗效在2项临床试验中得到了证实。这些试验共入组了95例年龄2-17岁的儿童NDO患者。　　在第一项研究中，17例年龄在2岁至5岁以下的患者，比研究开始时平均多容纳3

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dupixent（dupilumab），用于治疗6-11岁中度至重度特应性皮炎（AD）儿童患者。　　Dupixent是一种皮下注射制剂，在儿科（6-11岁）AD患者中有2种剂量方案，根据体重处方（在初始负荷剂量后，对于体重≥15公斤至＜30公斤的儿童剂量为每4周一次300mg，对于体重≥30公斤至＜60公斤的儿童剂量为每2周一次200mg）。　　此次批准，基于一项关键性Dupixent
儿科III期临床研究（NCT03345914）的结果。研究共入组367例病情不能通过局部药物充分控制的6-11岁重度AD患者。　　在研究过程中，所有患者都接

　　帕博西尼是FDA批准的首个CDK 4/6抑制剂。 2015年2月批准快速批准与来曲唑联合使用，并于2016年2月批准扩大与内分泌治疗后疾病进展的HR + HER2转移性乳腺癌氟维司群组合适应症的适应症这是。今天，帕博西尼＋来曲唑的组合通常被规定为FDA批准的HR + HER2转移性乳腺癌的口服组合疗法。　　一线用药帕博西尼+来曲唑与单用来曲唑，中位PFS在服用帕博西尼+来曲唑的组中达到24.8个月，而单独使用来曲唑治疗的患者只有14.5个月，来曲唑是单纯的内分泌治疗药物，很明显，在加入帕博西尼这样的靶向治疗药物与内分泌治疗联用后，其疗效发生了质的

　　来那替尼是用于辅助治疗早期HER2过度表达及扩增的乳腺癌成年患者,阻止表皮生长因子受体HER1、HER2和HER4信号通路转导,达到抗癌的目的。　　来那替尼 （neratinib，Nerlynx）成为首个经FDA批准的“强化辅助治疗”用药，用于已完成标准曲妥珠单抗（赫赛汀,Herceptin）辅助治疗，疾病未进展但存在高危因素的乳腺癌患者。根据neratinib的3期的临床试验结果显示，该药物　　帕博西林获批与激素药物联合用于治疗激素受体阳性、HER2 阴性、局部晚期转移性乳腺癌。　　这款 CDK 4/6 抑制剂旨在阻碍肿瘤细胞增长，延缓疾病进展，在 2 期 PALOMA

　　帕博西尼是一种实验性、口服、靶向性制剂，能够选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK4/6)，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。细胞周期失控是癌症的一个标志性特征，CDK4/6在许多癌症中均过度活跃，导致细胞增殖失控。CDK4/6是细胞周期的关键调节因子，能够触发细胞周期从生长期(G1期)向DNA复制期(S1期)转变。在雌激素受体阳性(ER+)乳腺癌中，CDK4/6的过度活跃非常频繁，而CDK4/6是ER信号的关键下游靶标。临床前数据表明，CDK4/6和ER信号双重抑制具有协同作用，并能够抑制G1期ER+乳腺癌细胞的生长。　　帕博西尼是一种口服胶囊

　　神经内分泌前列腺癌（NEPC）是前列腺癌中的特别病理亚型。NEPC的系统医治主要以铂类为基础的化学疗法为主；对于混合型NEPC，需联合雄激素去除医治作为基础医治。现有研究发现TP53或RB1基因改变是NEPC的特异基因改变，同时伴随DNA修复基因缺陷等其他分子作用通路改变，导致对雄激素去除医治、新型内分泌医治、多西他赛化学疗法等前列腺癌标准医治耐受药物。　　一例患病者病理检测提示典型的神经内分泌前列腺癌特点，通过外周血ctDNA多基因检查发现，AR基因扩增提示阿比特龙(abiraterone)治疗效果不佳，　　但CDK4基因扩增则带来了潜在

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布已批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺），用于治疗卡波西肉瘤（Kaposi
sarcoma，KS）患者，具体为：（1）疾病已对高效抗逆转录病毒药物（HAART）产生抗药性的艾滋病（AIDS）相关卡波西肉瘤患者；（2）HIV阴性的卡波西肉瘤患者。该药是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂，　　卡波西肉瘤是一种罕见的癌症，通常表现为皮肤病变，但也可以发展到身体的其他几个部位，包括肺、淋巴结、消化系统。主要影响免疫功能低下的人群。卡波西肉瘤是由卡波西肉瘤相关疱疹病毒（KSHV，也称为人疱疹病毒8型[H

　　奥拉帕尼最早被FDA批准用于晚期BRCA突变的卵巢癌患者的治疗，2018年FDA批准扩大奥拉帕尼的适应症，用于具有基因BRCA遗传突变的，HER-2表达阴性的转移性乳腺癌的治疗。　　奥拉帕尼上市后赢得了患者朋友的一致好评，但是药物都会有副作用，那么奥拉帕尼最常见的副作用是什么？如果出现副作用又该怎么调整药物剂量呢？（内容仅供参考，具体还应根据医生建议做药物调整，不要擅自服用！）　　患者在服用奥拉帕尼期间，如出现恶心、疲劳、呕吐、腹泻、消化不良、头痛、食欲下降、常见的类似感冒症状(鼻咽炎)、咳嗽、关节疼痛(关节痛)、肌肉

　　在2017年妇瘤年会上，AstraZeneca惊喜报道了奥拉帕尼治疗复发卵巢癌的III期临床试验SOLO-2近期结果，奥拉帕利维持治疗既往铂类化疗失败的复发的BRCA胚系突变的卵巢癌患者，PFS达到30.2月（长达2年半），相比安慰剂（PFS只有5.5个月），整整延长了两年多！患者进展及死亡风险下调70%！　　在此次III期SOLO-2试验中，294例BRCA1/2突变复发卵巢癌患者被纳入其中，这些患者都是之前至少接受过至少两次含铂类的全身化疗后出现复发，最近对含铂方案有疗效，以2：1的比例随机分配到奥拉帕尼维持治疗组（300mg，bid）及安慰剂组，最终主要研究

　　在BRCA-1/2突变铂敏感复发性卵巢癌(PSOC)患者中加入奥拉帕利作为维持治疗可显著改善无进展生存期(PFS)，显示出良好的以患者为中心的终点。由于BRCA突变的患者往往更年轻，老年患者使用奥拉帕利的疗效和安全性还缺少数据。　　SOLO2试验中，295名患者以年龄为65岁为分层，随机分配到奥拉帕利组或安慰剂组。根据PFS和毒性结果评估两个不同年龄组内奥拉帕利相对于安慰剂的疗效和耐受性。生活质量(QoL)采用EQ-5D-5L描述系统评分和事实试验结果指数(TOI)进行评估，并采用无显著毒性症状累计时间(TWiST)分析的广义估计方程(GEE)和时间进行评

　　近日，美国食品药品管理局（FDA）批准了其酪氨酸激酶抑制剂（TKI）布加替尼（ALUNBRIG、brigatinib），用于间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该批准扩大了ALUNBRIG的适应症范围，可用于该疾病的一线治疗。　　该批准基于3期试验ALTA 1L的结果，经过两年多的随访，ALTA
1L试验的结果表明布加替尼ALUNBRIG优于克唑替尼，具有显着的抗肿瘤活性，尤其是在脑转移患者中。　　与克唑替尼相比，布加替尼ALUNBRIG将疾病进展或死亡的风险降低了两倍，中位无进展生存期（PFS）达到24个月，而克唑替尼为11个月。

　　INPULSIS®试验中，与使用安慰剂医治的特发性肺纤维化（IPF）患病者相比，使用尼达尼布(nintedanib)医治的患病者用力肺活量（FVC）年下降率减缓。　　根据FVC的年变化率，在INPULSIS®试验中，使用尼达尼布(nintedanib)医治的638名患病者中158名（24.8％）及使用安慰剂医治的423名患病者中38名（9.0％），FVC有改善或没有下降。在FVC改善/没有下降的患病者中，尼达尼布(nintedanib)组及安慰剂组第52周FVC改善的中位数（四分位数间距）区别为76.5（31-152）mL和57.5（31-103）mL。　　在先前的INPULSIS®试验中，FVC改善或

　　2015年美国FDA和欧洲药品管理局EMA批准仑伐替尼用于治疗侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌。2016年美国FDA和欧洲EMA又相继批准仑伐替尼联合依维莫司用于治疗晚期肾细胞癌。　　2018年3月，仑伐替尼在日本获批适用于不可切除的肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。这是该药在全世界首次获得用于肝细胞癌治疗的适应症批准，也是日本10年来首个能用于前线治疗的肝癌创新系统疗法。　　在治疗晚期肾细胞癌上，相比依维莫司单一用药，仑伐替尼和依维莫司联合用药可延长患者无进展生存期(PFS)，提高患者客观应答率和总生存率。研究结果显示