多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，目前尚无治愈该病的药物。MS的发生是由于人体免疫系统异常攻击脑、脊髓、视神经中的神经细胞绝缘层和支撑结构——髓鞘，引起炎症及相关损伤。这种损伤可引起一系列症状。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁，是青壮年人群体中非外伤致残的主要原因。　　近日，Roche在第八届ACTRIMS-ECTRIMS联合会议MSVirtual2020上公布了多发性硬化症药物Ocrevus（ocrelizumab）的新数据，表明：在对先前的疾病修正治疗（DMT）反应不佳的复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者中

　　近日，新一代眼科药物Beovu（brolucizumab）治疗糖尿病黄斑水肿（DME）关键III期KITE研究的阳性顶线结果获得公布。这是比较Beovu与Eylea（aflibercept，阿柏西普）治疗DME的首个III期研究，结果显示，治疗一年（52周），Beovu
6mg与aflibercept
2mg在最佳矫正视力（BCVA）的平均变化方面具有非劣效性。在第40-52周期间，Beovu在中心区视网膜厚度（CST，视网膜液体的一个关键指标）的变化方面表现出优于阿柏西普的改善。该研究中，Beovu显示出总体上耐受性良好的安全性，与aflibercept相当。另外，Beovu与aflibercept的眼内炎症发生

　　最近，美国FDA已授予君实生物自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗（拓益®，toripalimab）治疗鼻咽癌的突破性疗法认定(BTD）。　　特瑞普利单抗是首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。就在今年3月，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得FDA授予孤儿药资格认定。　　2020年4月在中国，君实生物向国家药品监督管理局（NMPA）递交的特瑞普利单抗用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发╱转移鼻咽癌新适应症上市申请获得受理，并于7月被NMPA纳入优先审评程序。这也是全球首个抗PD-1单抗治疗复发/转移性鼻咽癌

　　拜耳（Bayer）近日宣布，评估Nubeqa（darolutamide，达罗他胺）治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者的关键III期ARAMIS研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。　　结果显示，与安慰剂+ADT相比，Nubeqa+ADT方案显著延长了无转移生存期（中位MFS：40.4个月 vs
18.4个月，p＜0.0001）、将疾病转移或死亡风险显著降低了59%。然而，在进行最终MFS分析时，OS数据尚不成熟。　　NEJM上发表的最终OS分析数据显示：与安慰剂+ADT相比，Nubeqa+ADT方案将死亡风险显著降低了31%（HR=0.69；95%CI:0.53-0.88；p=0.003），同时显

　　近日，美国FDA已批准Dovato（dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC，50mg/300mg）扩大适应症，作为一种完整方案，用于治疗已实现病毒学抑制的HIV-1成人感染者（二线治疗）。具体适应症为：作为一种完整方案，用于接受一种稳定的抗逆转录病毒（ARV）方案治疗已实现病毒学抑制（HIV-1
RNA＜50拷贝/毫升）、无治疗失败史、对Dovato每个药物组分没有已知耐药性的HIV-1成人感染者，取代其当前的ARV方案。　　Dovato是一种完整的、每日一次、单片、二药方案（2DR），由固定剂量的dolutegravir（DTG，50mg）和拉米夫定（3TC，300mg）组成。　　

　　贝伐珠单抗（安维汀®）　　2010年2月中国获批上市，目前已纳入国家乙类医保目录。中国：贝伐珠单抗注射液(安维汀)，100毫克(4毫升)/瓶。　　贝伐珠单抗与化疗药物（如卡铂和紫杉醇）联合用于治疗对铂类敏感的复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌的患者。与单纯用化疗药物治疗相比，中位总生存期，前者42.6个月，后者37.3个月；中位无进展生存期前者13.8个月，后者
10.4个月；总缓解率前者78%，后者仅 56%。　　奥拉帕利（利普卓®）　　2018年8月23日，首个PARP抑制剂利普卓（奥拉帕利片）正式在我国上市。150mg*5

　　Lenvima是卫材发现并开发的一种激酶抑制剂，该药是一种口服多受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂，能抑制血管内皮生长因子受体VEGFR1（FLT1）、VEGFR2（KDR）和VEGFR3（FLT4）的激酶活性。Lenvima除了抑制正常细胞功能外，还能抑制与致病性血管生成、肿瘤生长和癌症进展有关的其他激酶，包括成纤维细胞生长因子（FGF）受体FGFR1-4、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、KIT和RET，Lenvima可减少肿瘤相关巨噬细胞，增加活化的细胞毒性T细胞。　　截至目前，Lenvima已获批的适应症包括：甲状腺癌、肝细胞癌（HCC）、联合依维莫司治疗肾细胞癌

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理了umbralisib的新药申请（NDA），用于治疗：　　（1）已接受至少一种基于抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）患者；　　（2）已接受过至少2种系统疗法的滤泡性淋巴瘤（FL）。此前，FDA已授予umbralisib治疗MZL的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。　　该药是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂。　　UNITY-NHL是一项多中心、开放标签2b期研究，MZL队列旨在评估umbralisib单药治疗先前接受过至少一种抗CD20方案的MZL患者；FL队列旨在评估umbrali

　　西雅图遗传公司今日宣布，澳大利亚监管机构已批准TUKYSA®（tucatinib）与曲妥珠单抗、卡培他滨联用，以治疗晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，包括脑转移患者。　　该批准基于关键性试验HER2CLIMB（双盲安慰剂对照试验）的结果，该试验招募了612例先前曾分别接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗等疗法治疗后复发的患者。研究结果于2019年12月发表在《新英格兰医学杂志》上。　　TUKYSA是一种口服药物，是HER2蛋白的酪氨酸激酶抑制剂。　　在体外试验中，TUKYSA抑制HER2和HER3的磷酸化，从而抑制下游MAPK和AKT信号传导以及细胞增

　　图卡替尼（tucatinib，TUKYSA）　　药物名称：图卡替尼（tucatinib，TUKYSA）　　生产厂家：Seattle Genetics，Inc　　FDA批准时间：2020年4月17日　　适应症：用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物。　　副作用：像大多数治疗癌症药物一样，Tukysa可能会引起副作用，其中一些是严重的。　　在HER2CLIMB试验中，在接受图卡替尼治疗的人中最常见的副作用是：　　腹泻、手足综合症、恶心、疲劳、呕吐　　图卡替尼

　　依鲁替尼Imbruvica是一种每日口服一次的小分子药物，主要通过阻断癌细胞增殖和转移所需的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）发挥抗癌作用。BTK是B细胞受体信号复合物中的一个关键信号分子，在恶性B细胞的存活和转移以及其他多种严重致衰性疾病中发挥了重要作用。　　Imbruvica能够阻断介导B细胞不受控制地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效。　　自2013年上市以来，Imbruvica在5种B细胞血液癌症以及慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在

　　强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼），联合利妥昔单抗（rituximab），一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。　　Imbruvica是一种每日口服一次的首创布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。　　该批准基于III期E1912研究（NCT02048813）的结果，数据显示，年龄≤70岁、先前未接受治疗的CLL患者中，与化学免疫治疗方案（氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗，FCR）相比，Imbruvica+利妥昔单抗方案（IR）显著延长了无进展生存期（PFS）。　　IR是一种非化疗联合治疗方案，可以延长病情缓

　　近日，小野制药宣布在日本推出Ongentys（opicapone）25mg片剂，适用于联合左旋多巴-卡比多巴（或左旋多巴-盐酸苄丝肼，用于帕金森病（PD）成人患者，改善剂末运动波动（疗效减退现象，wearing-off
phenomenon）。　　该药是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶（COMT）抑制剂。与安慰剂相比，Ongentys可将左旋多巴的生物利用度提高65%。　　2018年1月，复星医药从BIAL公司授权获得了opicapone在中国市场的独家权利。　　——2016年6月，Ongentys在欧盟获得批准，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCi，如卡比多巴

　　肾性贫血为慢性肾脏病（CKD）肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展，CKD相关贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血患者较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素（EPO激素）替代，阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）并加静脉铁剂，皮下注射给药，升高CKD患者血红蛋白（Hb）含量，改善临床症状。　　Evrenzo的活性药物成分为roxadustat（罗沙司他），这是一种口服缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂，roxadustat通过不同于促红细胞生成素（ESA）的作用机制

　　近日，日本药企协和麒麟（Kyowa
Kirin）宣布，在日本市场推出贫血新药Duvroq（daprodustat，达普司他）片剂，用于治疗由慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血。达普司他是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。　　Duvroq达普司他是由葛兰素史克（GSK）开发的一种新型口服药物，于今年6月在日本获得全球首个监管批准，该药适用于治疗成人患者由CKD所致的肾性贫血。由协和麒麟将全权负责Duvroq在日本市场的分销。　　Duvroq达普司他可减少肾性贫血，并通过激励骨髓产生更多的红细胞而使患者受益。该药可提供一种方便的口服

　　礼来（Eli
Lilly）近日宣布，美国FDA批准Trulicity（中文商品名：度易达，通用名：dulaglutide，度拉糖肽）2个额外的剂量（3.0mg，4.5mg），用于治疗2型糖尿病。　　该药是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂（RA），每周注射一次。　　该批准基于3期AWARD-11研究的数据。结果显示，在2型糖尿病患者中，与已批准剂量（1.5mg）相比，高剂量（3mg，4.5mg）可进一步改善血糖水平和降低体重。　　该研究中，高剂量Trulicity（3mg和4.5mg）的安全性和耐受性特征与已知的Trulicity
1.5mg特征一致。每种剂量中最常见的不良事件都与

　　近日丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，美国FDA已受理每周一次长效生长激素TransCon
hGH（lonapegsomatropin）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。如果获得批准，TransCon
hGH将成为第一个治疗儿童GHD的长效生长激素疗法。　　该药是一种人生长激素（hGH）长效前药，每周给药一次。　　TransCon
hGH的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素，确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的重组生长激素（rhGH）

　　近日凯特制药（吉利德（Gilead）旗下细胞治疗公司）宣布，已向美国FDA提交了CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene
ciloleucel）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗先前已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）患者。　　FL和MZL是2种惰性（生长缓慢）非霍奇金淋巴瘤（indolent NHL，iNHL）。如果获得批准，Yescarta将成为第一个被批准用于治疗R/R
iNHL的CAR-T细胞疗法。　　Yescarta于2017年10月获美国FDA批准，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成

　　药由礼来旗下肿瘤学公司Loxo
Oncology开发，于今年5月获得美国FDA批准，用于治疗RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。　　用药方面，Retevmo每日口服2次，可与或不与食物同服。　　Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。该药适用于治疗：　　（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；　　（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者；　　（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性

　　在中国，肺癌的发病率和死亡率均位居所有恶性肿瘤的首位。2012年中国新发肺癌患者约65.3万，死亡患者约59.7万。随着肺癌治疗方面的研究进展，已发现对于具有某种基因突变的肺癌患者，靶向治疗与化疗相比会使患者获益更多。　　9月3日，齐鲁制药提交的新4类仿制药马来酸阿法替尼片获得国家药监局批准上市，为国内继豪森之后第2家该产品获批上市的企业。　　阿法替尼属于第二代EGFR-TKI，由勃林格殷格翰研发。与第一代可逆的EGFR
TKI不同的是，阿法替尼会不可逆地与EGFR结合，从而达到关闭癌细胞信号通路、抑制肿瘤生长的目的。　　临