2021年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（avapritinib，阿伐替尼片），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA
D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。　　原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA
D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。泰吉华®在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。　　在中国，NMPA批准泰吉华®用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者，是基于

　　2021年3月，辉瑞（Pfizer）近日宣布，评估每日一次口服JAK1抑制剂abrocitinib治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的3期JADE
COMPARE研究（NCT03720470）的完整结果已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。该研究在接受背景外用疗法的中度至重度AD成人患者中开展，评估了2种剂量abrocitinib（100mg和200mg）与安慰剂的疗效和安全性。结果显示，2种剂量abrocitinib均达到了共同主要终点。　　特应性皮炎（AD）是一种以皮肤炎症和皮肤屏障缺陷为特征的慢性皮肤病，其特征是皮肤红斑、瘙痒、硬化/丘疹形成、渗液/结痂。该病是一

　　在2021年2月13日举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU
2021）上公布了关键3期CheckMate-9ER试验的新分析结果，证实了临床意义：在一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）方面，与一线标准护理药物Sutent（索坦，舒尼替尼）相比，抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）与靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼）组成的“免疫+靶向”方案显示出持续的疗效益处、显著改善了生活质量。　　2021年1月，美国FDA批准Opdivo+Cabometyx方案，用于一线治疗晚期RCC患者。　　此次批准，基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。数据显示，在

　　2021年2月，美国FDA已批准抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab），用于治疗先前已接受过一种hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗或不适合该类药物治疗的晚期基底细胞癌（BCC）患者。　　此次批准，基于一项开放标签、多中心、非随机II期临床试验的结果。该试验在接受hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗期间病情进展或对该类药物不耐受的不可切除性局部晚期BCC或转移性BCC（淋巴结或远端）患者中开展。这是在该患者群体中开展的最大规模的前瞻性临床试验（n=132），112例患者被纳入疗效分析。2个队列中的患者要么在接受HHI治疗期间病情进展、要么在HH

　　2021年2月，拜耳已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了一份监管申请，寻求批准finerenone（BAY
94-8862），用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的患者。　　2020年11月中旬，拜耳同时向美国FDA和欧盟EMA提交了finerenone的监管申请文件。2021年1月，美国FDA受理了finerenone的新药申请并授予了优先审查。　　finerenone的监管申请文件，基于3期FIDELIO-DKD研究的阳性数据，这是迄今为止在CKD和T2D方面开展的最大规模III期临床试验项目的一部分。　　FIDELIO-DKD研究在伴有慢性肾脏病（CKD）的2型糖尿病（

　　2021年2月，Breyanzi在美国收获全球首个监管批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的R/R
LBCL成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。　　在日本，Breyanzi的监管批准，基于在R/R B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中开展的TRANSCEND NHL 001试验以及在R/R
侵袭性B细胞NHL患者中开展的TRANSCEND WORLD试验的疗效和安全性

　　近日，百时美施贵宝公布了2/3期RELATIVITY-047（CA224-047）试验的初步结果。　　这是一项随机、双盲2/3期研究，在先前没有接受过治疗的转移性或不可切除性黑色素瘤患者中开展，评估了抗LAG-3单抗relatlimab和抗PD-1单抗Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）的固定剂量组合与Opdivo单独治疗的疗效和安全性。　　该研究中，共有741例患者以1:1的比例随机分配，接受relatlimab与Opdivo固定剂量组合治疗（每4周一次静脉输注relatlimab
160mg和Opdivo
400mg）或Opdivo单药治疗（每4周一次静脉输注480mg），直至疾病复发

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理了relugolix治疗晚期前列腺癌的营销授权申请（MAA），将开始正式的审查过程。　　relugolix是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，能抑制睾丸睾酮的生成，这种激素可刺激前列腺癌细胞的生长。此外，relugolix也可通过阻断垂体腺中的GnRH受体，减少卵巢雌二醇的生成，这种激素已知可刺激子宫肌瘤和子宫内膜异位症的生长。　　2019年1月relugolix在日本获得批准，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。　　2020年12月，relugolix获得美国FDA批准治疗晚期前

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理了relugolix治疗晚期前列腺癌的营销授权申请（MAA），将开始正式的审查过程。　　2020年12月，relugolix获得美国FDA批准治疗晚期前列腺癌成人患者，该药以品牌名Orgovyx（relugolix，120mg片剂）上市销售。　　在III期HERO研究中，relugolix治疗的缓解率高达96.7%，显著优于醋酸亮丙瑞林（为88.8%），同时将主要心血管不良事件（MACE）风险降低了54%。　　2019年1月relugolix在日本获得批准，以品牌名Relumina上市销售，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。　　海

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受手术切除的高危肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者。　　此次申请基于关键3期CheckMate-274试验的结果。这是第一项评估一种免疫疗法辅助治疗MIUC的阳性3期试验。数据显示，无论患者PD-L1表达水平如何，Opdivo辅助治疗均显著延长了无病生存期（DFS）、几乎是安慰剂的2倍。该研究中，Opdivo总体耐受性良好，其安全性与先前报道的实体瘤患者中Opdivo研究一致。　　在中国，Opdivo（欧狄沃）于

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理靶向抗癌药Trodelvy的营销授权申请（MAA），该药用于治疗：先前已接受过至少2种疗法、其中至少1种疗法治疗局部晚期或转移性疾病的不可切除性局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。　　基于3期ASCENT临床试验的阳性结果，EMA授予了MAA加速评估。　　2019年4月，云顶新耀（Everest
Medicines）与Immunomedics签订协议，获得了Trodelvy在大中华区、韩国、蒙古国、东南亚国家和地区的权益。　　乳腺癌是女性中最常见的癌症类型。三阴乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌比例的15%，与其他类

　　2021年3月，欧盟委员会（EC）批准百时美施贵宝（BMS）抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合益普生（Ipsen）靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼），一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。　　Opdivo+Cabometyx方案的批准，基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。数据显示，在先前未接受过治疗的晚期RCC患者中，与一线标准护理药物Sutent（索坦，舒尼替尼，）相比，“免疫+靶向”方案Opdivo+Cabometyx在全部疗效终点均表现出显著改善，包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）。　　具

　　2021年2月，欧盟委员会（EC）已授予Inrebic（fedratinib）完全上市许可，用于原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关脾肿大（脾脏增大）或症状，包括没有接受过JAK抑制剂的患者（JAK抑制剂初治患者）和曾接受过ruxolitinib（Jakavi/Jakafi，鲁索替尼）治疗的患者（JAK抑制剂经治患者）。　　需要注意的是，Inrebic的产品处方信息中附有一则黑框警告，提示严重和致命性脑病（脑损伤或功能失常）的风险，包括韦尼克脑病（Wernicke's）。　　此次欧盟批准，基于JAKART

　　近日，在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2021）上公布了关键3期CLEAR研究（KEYNOTE-581/
Study
307）的最新结果，该结果已同时发表于《新英格兰医学杂志》。该研究正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）与口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛®，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，并与Lenvima+依维莫司方案、舒尼替尼（sunitinib）方案进行对比。　　CLEAR(NCT02811861)是一项随机、开放标签3期临床试验，正在评估

　　2019年3月，美国FDA批准罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq（特善奇，通用名：atezolizumab，阿特珠单抗）联合化疗（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性不可切除性局部晚期或转移性TNBC患者。该批准，使Tecentriq+Abraxane组合成为治疗PD-L1阳性转移性TNBC的首个癌症免疫治疗方案。在III期IMpassion130研究中，与安慰剂+Abraxane方案相比，Tecentriq+Abraxane方案在PD-L1阳性患者中使疾病进展或死亡风险显著降低40%（中位PFS：7.4个月
vs 4.8个月，HR=0.60，95%CI:0.48-0.77，p＜0.0001）、使总生存期（OS）表现出7个月的临床意义改善（中位OS：25.

　　SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。　　2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了

　　2021年3月，美国FDA已受理maralixibat的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT）抑制剂，用于治疗年龄≥1岁Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。　　maralixibat
NDA提交基于2b期ICONIC研究的数据。数据显示，maralixibat治疗可显著减少瘙痒、胆汁淤积、黄瘤，改善患者生活质量。　　Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形、数量减少，导致肝脏内胆汁积聚，最终发展为肝脏疾病。在ALGS患者中，多个器官系统可能会受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab
vedotin）的营销授权申请（MAA），该药用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者，具体为：先前已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在新辅助/辅助治疗或在局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的患者。　　2019年12月，Padcev获得美国FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者，具体为：既往已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在手术前（新辅助，neoadjuvant）或手术后（辅助，adjuvant）或

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，建议批准Copiktra，该药是一种口服磷酸肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，用于治疗：　　（1）先前接受过至少2种疗法的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（ CLL）成人患者；　　（2）对至少2种先前的系统疗法治疗无效的难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。　　根据CHMP的审查意见，Copiktra的治疗益处包括：　　Study1：一项随机、多中心、开放标签临床试验（NCT02004522）在已接受过至少2种疗法的复发或难治性CLL成人患者中开展，数据显示，与诺华白血病药物Arze

　　近日在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2021）上公布了关键3期CLEAR研究（KEYNOTE-581/ Study
307）的最新结果，该结果已同时发表于《新英格兰医学杂志》。该研究正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）与口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛®，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，并与Lenvima+依维莫司方案、舒尼替尼（sunitinib）方案进行对比。　　结果显示，与舒尼替尼相比，Keytruda+Lenvima在多个疗效终点均有统