2019年11月，公布了比较Cosentyx(可善挺，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”)和Humira(修美乐，阿达木单抗)疗效和安全性的研究结果。该研究入组了超过800例先前未接受生物疗法治疗的活动性银屑病关节炎（PsA）患者。　　结果显示，尽管Cosentyx与Humira相比在主要终点ACR20错过了优越性的统计学显著差异，但在数值上显示出更高的结果。在一项预先指定的敏感性分析中，观察到Cosentyx与Humira相比在PsA特异性终点方面具有统计学显著优势。　　在中国，Cosentyx（可善挺®）于2019年4月1日获得批准，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的

　　艾曲泊帕乙醇胺片适用于1岁及以上患者的治疗，原发性免疫性血小板减少症(ITP)从诊断开始持续6个月或更长时间，并且对其他治疗无效感染的成人患者，用于治疗血小板减少症，其中血小板减少症的程度是阻止启动或限制维持最佳干扰素治疗能力的主要因素。　　艾曲泊帕乙醇胺片纳入乙类《2020版国家药品目录》，意味着将极大减轻患者治疗的经济负担，进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性，满足患者长期、规范化治疗的需求，让更多患者从中受益，让患者能够保持持续治疗，同时也将为更多ITP患者生活质量的提高带来长期获益。　　医

　　Ayvakit（avapritinib）泰時维（阿伐替尼），曾译为阿维普替尼/阿泊替尼，中国大陆商品为泰吉华，由Blueprint Medicines公司开发。　　2021年4月，泰時维（阿伐替尼片）在台湾地区获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。　　该药获批是基于全球NAVIGATOR 一期临床研究结果，2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了NAVIGATOR研究PDGFRA D842V突变GIST患者数据。　　截至2020年3月9日数据截止日的结果显示：　　在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V 突变 GIST 的38例患者中

　　近日，美国FDA支持维持抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，阿替利珠单抗）治疗PD-L1阳性三阴性乳腺癌（TNBC）的一项加速批准，具体为：Tecentriq联合化疗（Abraxane，白蛋白结合型紫杉醇[nab-紫杉醇]），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为肿瘤表达PD-L1、不可切除性、局部晚期或转移性TNBC患者。　　乳腺癌是女性最常见的癌症类型，全球每年确诊超过200万例。TNBC约占15%，与其他类型相比，TNBC在50岁以下女性中更常见。　　Tecentriq属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，靶向结合肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞上表达的PD-L1蛋白，阻断其与PD-1和B7.1

　　近日，评估了歧化酶模拟物GC4419（avasopasem manganese）与安慰剂在接受立体定向体部放射治疗（SBRT）的局部晚期胰腺癌（LAPC）患者中疗效和安全性的1/2期临床试验的最新结果。　　数据显示，与安慰剂+SBRT治疗组相比，GC4419+SBRT治疗组总生存期延长一倍（中位OS：20.1个月 vs 10.9个月）、在其他疗效指标方面也显示出阳性结果。　　GC4419是一种高选择性、强效小分子歧化酶模拟物，可以模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物自由基分解为过氧化氢。　　此次公布的这项1/2期临床试验是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。　　Danyelza（naxitamab-gqgk）是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，之前已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。　　Danyelza通过靶向GD2（一种神经母细胞

　　近日，美国FDA已受理口服靶向抗癌药mobocertinib（TAK-788）的新药申请（NDA），用于治疗先前接受过铂类药物治疗病情进展、经FDA批准的检测方法证实为表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。　　mobocertinib NDA基于一项1/2期临床试验的结果。该研究在先前接受过铂类药物治疗病情进展、携带EGFR外显子20插入突变（EGFR Exon20 insertion+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者中开展，正在评估mobocertinib的疗效和安全性。　　数据显示，mobocertinib显示出临床意

　　近日，美国FDA已受理Nefecon（布地奈德）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗IgA肾病（IgAN）。　　Nefecon NDA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，该研究达到了减少蛋白尿的主要终点，并且显示eGFR在9个月时稳定。提交的资料还包括NEFIGAN 2期试验的临床数据，该试验也达到了NefIgArd研究的主要和次要终点。

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。　　此次标签扩展批准，基

　　2020年5月，美FDA批准Alunbrig（布加替尼），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在欧盟，Alunbrig于今年4月初获批，一线治疗先前没有接受过ALK抑制剂的ALK+NSCLC成人患者。　　ALK+NSCLC患者，特别是那些已经发生脑转移：与Xalkori相比，Alunbrig一线治疗ALK+NSCLC显示出强大的整体疗效和颅内疗效。　　布加替尼之前已被批准：作为一种单药疗法，用于先前接受过crizotinib（克唑替尼，Xalkori）治疗的ALK+NSCLC成人患者。　　经过2年多的随访，ALTA 1L研究结果显示，Alunb

　　达拉非尼+曲美替尼获批治疗BRAF V600E突变的间变性甲状腺癌　　2018年5月，美国FDA批准Tafinlar（达拉菲尼）和Mekinist（曲美替尼）联合治疗用于治疗由BRAF V600E基因异常引起的间变性甲状腺癌。4月30日，被批准用于治疗BRAF突变引起的黑色素瘤，之前也被获批治疗此类基因突变的非小细胞肺癌。　　研究招募患了BRAFV600E突变的患者，23例可评价疗效的ATC患者的总有效率为61％。完全和部分反应率分别为4％和57％。64％的患者反应持续时间至少为6个月。推荐剂量为每日口服两次150 mg达拉菲尼，每日口服一次2 mg 曲美替尼。　　常见副作用

　　近日，美国FDA已受理bardoxolone methyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。　　Alport综合征是一种遗传性肾炎，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。　　该NDA基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据。　　这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了157名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗100周后估算的肾小球滤过率（eGFR

　　在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD VMX）上公布了口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib，巴瑞克替尼）治疗特应性皮炎（AD）的新数据。　　2020年11月，Olumiant获得欧盟批准，用于治疗适合系统疗法的中度至重度AD成人患者。　　在对BREESE-AD5 3期试验开展的一项分析中，通过相比基线变化的百分比来衡量，与安慰剂相比，Olumiant最早在治疗一周内就同时改善了AD的严重程度和范围、其他主要症状、生活质量。　　在BREEZE-AD5研究的一项事后分析中，通过与安慰剂相比从基线变化的百分比来衡量，早在治疗1周时，接受Olumiant

　　项目主题及介绍：　　评价TAA013 对比拉帕替尼联合卡培他滨在经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2 阳性乳腺癌患者中有效性和安全性的多中心、随机、平行对照、开放标签的III 期临床研究　　研究药物：TAA013　　合适人群：经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2 阳性乳腺癌患者　　试验药物：　　TAA013 100mg/瓶，抗体偶联药物，是T-DM1（Kadcyla®）的同类药物　　对照药品：　　拉帕替尼（甲磺酸拉帕替尼片） 250mg/片　　卡培他滨（卡培他滨片）150mg/片和500mg/片　　关键入选标准：

　　RET融合阳性NSCLC患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及连续入组的前105例先前接受过含铂化疗治疗（经治）、39例先前没有接受过治疗（初治）RET融合阳性NSCLC成人患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的。　　结果显示：105例经治患者中，ORR为64%、中位DOR为17.5个月。39例初治患者中，ORR为85%、中位DOR尚未达到（NR）。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率（CNS-ORR）为91%（n=10/11），全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间（CNS-DOR）≥6个月。　　RET改变的甲状腺癌患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及在3个R

　　Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，并阻止癌细胞生长。今年5月，Retevmo获得美国FDA批准，用于治疗肿瘤中RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。　　具体而言，该药被批准用于治疗：　　（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；　　（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。　　值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存

　　据估计，RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌（NSCLC）、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。　　Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。以前很多RET突变的肺腺癌患者只知道卡博替尼可以用，现在终于有对症的靶向药了！　　Retevmo作为一种高

　　瑞弗兰-艾曲泊帕乙醇胺片经中国食品药品监督管理局(CFDA)批准，已在中国正式上市。它是中国第一个也是唯一被批准的口服小分子非肽TPO受体激动剂。适用于成人和12岁以上儿童治疗慢性免疫性血小板减少症。它不仅能快速增加血小板，而且不良反应少，服用方便，大大提高了患者的治疗效果和用药依从性，为临床医生和患者带来了新的治疗选择。　　艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的效果怎么样？　　治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。　　总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）　

　　白塞病也称为贝赫切特综合征，是1937年土耳其医学家发现的一种疾病，属于血管炎的一种。病变可侵害人体多个器官，包括口腔、皮肤、关节肌肉、眼睛、血管、心脏、肺和神经系统等，主要临床表现为反复口腔和会阴部溃疡、皮疹、眼部虹膜炎、食管溃疡、小肠或结肠溃疡及关节肿痛等。　　白塞病口腔溃疡的症状，反复发作的小溃疡，仅少数为深溃疡。溃疡可发生于唇、舌、颊、腭及龈等部位，一般10天左右可以愈合。　　阿普斯特是一种口服小分子磷酸二酯酶-4抑制剂。在Ⅱ期研究中，该药可降低白塞综合征患者口腔溃疡的发生率和严重程度。但阿

　　2021年4月，近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD VMX）上公布了评估新型抗炎药deucravacitinib（BMS-986165）治疗中度至重度斑块型银屑病患者的2项关键3期研究（POETYK PSO-1，POETYK PSO-2）的阳性结果。　　POETYK PSO-1（NCT03624127）和POETYK PSO-2（NCT03611751）是2项全球3期研究，在中度至重度斑块型银屑病患者中开展，旨在评估deucravacitinib（6mg，每日一次）相对于安慰剂和Otezla（apremilast）的安全性和有效性。　　2项研究均为多中心、随机、双盲试验，分别入组了666例和1020例患者，对deucravacitinib