2021年4月，复宏汉霖自主研制的创新型PD-1抑制剂斯鲁利单抗（serplulimab，HLX10，重组人源化抗PD-1单抗）注射液治疗经标准治疗失败的、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）实体瘤适应症上市注册申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。　　该适应症依据特定的MSI-H肿瘤标志物进行筛查，不以癌种进行区分，覆盖患者群体广泛。　　斯鲁利单抗治疗MSI-H实体瘤适应症的NDA，基于一项单臂、开放标签、多中心、2期临床试验的阳性结果。该试验在标准治疗失败的、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型（

　　2021年4月，抗炎药Actemra/RoActemra®（雅美罗®，tocilizumab，托珠单抗）正在多项临床试验中进行测试，以研究治疗COVID-19相关肺炎的安全性和有效性。　　Actemra/RoActemra是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6（IL-6）受体拮抗剂单克隆抗体，在不同国家和地区的具体适应症有所差异。　　Actemra/RoActemra已获批多个适应症，包括：类风湿性关节炎（RA）、多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、巨细胞动脉炎（GCA）、细胞因子释放综合征（CRS）、Cas

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。　　2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核

　　2021年4月，近日罗氏公布了口服药物Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。　　SMA是导致婴幼儿死亡的首要遗传因素，5q-SMA是最常见的类型，该病可导致肌肉无力和进行性运动功能丧失。　　FIREFISH研究的主要终点是婴儿在12个月时能够在没有支撑的情况下至少坐立5秒钟的百分比。　　数据显示，在治疗12个月时，接受Evrysdi治疗的婴儿在没有支撑的情况下至少能坐5-30秒。24个月的数据显示，与第12个月相比持续改善：采用贝

　　近日，罗氏公布了口服药物Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。　　数据显示，在12个月至24个月期间，Evrysdi继续改善运动功能，包括无支撑坐立的能力。　　研究还表明，Evrysdi继续提高存活率，提高口服喂养能力，减少对永久性通气的需要。　　探索性数据表明，与1型SMA的自然病程相比，Evrysdi继续改善吞咽能力、减少住院率。　　Evrysdi的安全性符合其既定的安全状况。　　Evrysdi于2020年8月获得美国FDA批准，用于

　　近日，在2021年美国医学遗传学和基因组学学会（ACMG）年度临床遗传学会议上公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（Achondroplasia）儿童患者一项正在进行的开放标签2期扩展研究的最新数据，结果显示：治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，生长期的总持续时间没有缩短。骨龄进展正常，每年一次手部前后位（PA）X光片显示骨骼矿物质含量和骨密度无明显变化。　　vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症。　　ACMG年会上公布的2期扩展研究的最新数据显示：　　治

　　2021年4月，小野制药近日宣布，已在日本提交了一份补充申请：扩大抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武单抗）的用途，用于治疗原发部位不明癌症（cancer
of unknown primary，CUP）。　　该申请基于一项由研究者发起的临床研究（NivoCUP研究）的结果。该研究由日本近畿大学医院发起，评估了Opdivo对原发部位不明癌症（CUP，预后不良组）患者的疗效，这些患者先前接受过或没有接受过化疗。　　数据显示：在先前接受过化疗（中心评估）的患者中，Opdivo治疗观察到的有效率（ORR）为22.2%（95%CI:11.2-37.1）。由于ORR的置信区间下限超过了5

　　富马酸丙酚替诺福韦片又称为磷丙替诺福韦或替诺福韦艾拉酚胺，英文名为Tenofovir alafenemide
fumarate，简称TAF，其是吉利德研发的一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），可用于治疗伴有代偿性肝病的慢性乙肝病毒（HBV）感染。　　TAF是TDF（替诺福韦二吡呋酯）的升级版，TDF是国外乙肝初始治疗的首推药物，于2008年6月获批进入中国，商品名为“韦瑞德”，该药抗病毒效果非常强，并具有8年零耐药的数据，是乙肝治疗“高效、低耐药”的理想药物，但长期服用该药可能对肾脏和骨密度造成损伤。　　TAF进入肝细胞后，药物可水解成替诺

　　据国家药监局信息显示，齐鲁制药以仿制4类报产的富马酸丙酚替诺福韦片进入行政审批阶段，办理状态已变更为“在审批”，如若获得批准，这将是国内富马酸丙酚替诺福韦片获得的第二个仿制药。2020年10月，成都倍特药业的富马酸丙酚替诺福韦片获批上市，并视同通过一致性评价，成为“乙肝神药”TAF国内首仿。　　公开资料显示，富马酸丙酚替诺福韦片又称为磷丙替诺福韦或替诺福韦艾拉酚胺，英文名为Tenofovir alafenemide
fumarate，简称TAF，其是吉利德研发的一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），可用于治疗伴有代偿性肝病的慢性乙肝

　　有研究发现，正常人群从35岁开始骨质以每年0.5%~1%的速度自然流失，而TDF治疗96周使BMD下降约2%的临床意义如何，有待进一步研究。　　在肾功能方面，肾功能正常人群使用TDF治疗时，eGFR并未呈现持续的进行性下降，下降幅度稳定在约4.8 ml/min。　　在2019美国肝病研究学会（AASLD）年会上，一项美国的真实世界研究（n=45）表明，使用TDF治疗至少24周的CHB患者换用TAF治疗12周，肾功能状况无明显变化。同样，来自加拿大的真实世界研究纳入9家研究中心，筛选出103例使用TAF的CHB患者（其中81例为TDF换用、3例为其他核苷（酸）类似物（NA

　　TDF是被推荐可用于妊娠期的NA。根据《慢性乙型肝炎防治疗指南（2019年版），慢性HBV感染者准备妊娠，或妊娠期间具有抗病毒治疗指征（妊娠中后期HBV
DNA＞2×105
IU/ml）时，在充分沟通并知情同意后，可使用TDF。TDF之所以可以成为指南推荐的妊娠期抗病毒治疗用药，根据TDF说明书，目前已有大量关于孕妇的数据（超过1000例暴露结局）表明，未出现与TDF相关的畸形或胎儿/新生儿毒性。　　但TAF作为一种新药，其在妊娠女性中应用的数据尚有限。　　据了解，TAF仿制药HepBest已在印度上市，由著名的迈兰Mylan制药授权（美国吉利德公司

　　据了解，劳拉替尼（Lorlatinib，解码乐），已在香港获批用于治疗克唑替尼治疗进展后或至少一种ALK抑制剂治疗进展后或阿来替尼/色瑞替尼作为首个ALK抑制剂治疗进展后的ALK阳性晚期NSCLC（非小细胞肺癌）患者。　　据了解，劳拉替尼还未在中国上市，不过，我们的邻国孟加拉已经成功仿制了劳拉替尼——Lorbrexen，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。　　孟加拉版劳拉替尼——Lorbrexen经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。　　说到孟加拉的仿制药，许多人不免又有疑问了，网

　　美国FDA近日受理百悦泽®（Brukinsa，zanubrutinib，泽布替尼）治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新适应症上市申请（sNDA），处方药申报者付费法案（PDUFA）日期为
2021年10月18日。　　华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见惰性淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出现。在美国，每年大约有5000例WM新增病例。该疾病通常出现在年长患者中，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。　　百悦泽®是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，于2019年11月在美国获得加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的套

　　近日，3期SERENE研究正在评估relugolix复方片（relugolix
40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg）对18-35岁有妊娠风险的健康女性中的避孕效果。　　SERENE研究将招募900名性活跃的健康女性，年龄在18-35岁之间，生育能力正常。主要疗效终点是危险珀尔指数(Pearl Index)
，定义为每100名女性使用某种避孕方法1年所发生的治疗期妊娠数量（on-treatment
pregnancy）。治疗期妊娠是指从估计怀孕日期在研究干预的第一天到最后一次服用研究药物后七天（含第七天）之间的妊娠。女性将接受每日一次relugolix复方片，为期13个28天为一个周

　　近日，在2021年美国癌症研究协会（AACR2021）年会上公布了PD-1抑制剂达伯舒®（Tyvyt®，信迪利单抗注射液）二线治疗晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）患者III期临床研究ORIENT-3（NCT03150875）的结果。　　ORIENT-3是一项随机、开放标签III期临床研究，正在评估达伯舒与多西他赛（docetaxel）二线治疗晚期或转移性sqNSCLC患者的疗效和安全性。该研究共入组了290例在一线含铂化疗后癌症进展的患者。研究中，这些患者按1:1的比例随机分配，接受达伯舒200mg或多西他赛治疗，每3周给药1次，直至疾病进展、毒性不可耐受或

　　《国家综合癌症网络指南》建议，使用以顺铂为基础的诱导化疗加同步放化疗治疗局部晚期的鼻咽癌。但是，顺铂与患者的依从性差有关，并具有明显的副作用。　　第三代铂类药物，洛铂（Lobaplatin），在多种恶性肿瘤中显示出有希望的抗肿瘤活性，且毒性较低。　　中山大学附属肿瘤医院鼻咽科主任郭翔教授及其同事率团队，在中国的5家医院开展了一项开放标签、非劣效性的随机对照3期临床试验，旨在评估以洛铂为基础的诱导化疗+同步放化疗
vs 以顺铂为基础的治疗方案用于局部晚期鼻咽癌的疗效。研究结果于近期发表在柳叶刀子刊”Lancet On

　　原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病，2018年口服TPO受体激动剂（TPO-RA）艾曲泊帕顺利在国内上市，艾曲泊帕在中国上市以来，真实世界患者使用效果如何呢？　　艾曲泊帕被中国ITP指南2020年版推荐为成人ITP患者二线治疗唯一A级推荐（Ia级证据）TPO受体激动剂，以及2019年更新版国际ITP工作组共识作为A级推荐；　　用法用量及安全性：由于药物说明书中推荐艾曲泊帕的起始剂量是25mg，所以国内的专家和同道不可避免得受到药物说明书的影响，对于出血性疾病来讲，尽快提升血小板防治致命性出血，应该保证这个药

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对XTANDI（enzalutamide，恩杂鲁胺）治疗转移性激素敏感型前列腺癌（mHSPC）的申请持积极意见。XTANDITM（enzalutamide）已获得批准的适应症为mCSPC。　　如果获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，enzalutamide将是经MEA批准的唯一可用于治疗三种不同类型的晚期前列腺癌-非转移性和转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）和mHSPC的口服治疗方法。　　CHMP这项决定基于关键性III期ARCHES试验的数据。　　数据表明，与安慰剂联合ADT相比，enzalutamide联合雄激素剥夺疗法（ADT）将mHS

　　近日，安进旗下在研FGFR2b抗体疗法bemarituzumab获美国FDA突破性疗法认定。该疗法将与化疗组合联用，用于一线治疗HER2阴性局部晚期或转移性胃癌和胃食管结合部（GEJ）癌患者。　　胃癌（gastric
carcinoma）是起源于胃黏膜上皮的恶性肿瘤，在我国各种恶性肿瘤中发病率居首位。据统计，2020年一整年的胃癌死亡人群就达到37万人。　　bemarituzumab是由Five Prime
Therapeutics公司研制的一款首创(first-in-class)靶向抗体，可阻止FGF结合和激活FGFR2b，抑制多种下游促肿瘤信号通路，并可能延缓癌症进展。　　据悉，该突破性疗法认定

　　2021年4月，日本武田（Takeda）制药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准注射用维布妥昔单抗2项新适应症，用于治疗CD30阳性的既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤或蕈样真菌病成人患者。　　维布妥昔单抗本次两项新适应症的获批，主要是基于一项随机、开放标签、多中心的3期临床研究。该研究的主要终点和次要终点数据均显示，维布妥昔单抗组疗效优于对照组：　　维布妥昔单抗组患者持续4个月的客观缓解率（ORR）为56.3%，对照组为12.5%；维布妥昔单抗组的完全缓解率（CR）为15.6%，高于对照组的1.6%；维布