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罕见肝病丨新药maralixibat治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒,有什么效果?

时间:2021-03-31     作者:新特药资讯   阅读

  2021年3月,美国FDA已受理maralixibat的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,用于治疗年龄≥1岁Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。

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  maralixibat NDA提交基于2b期ICONIC研究的数据。数据显示,maralixibat治疗可显著减少瘙痒、胆汁淤积、黄瘤,改善患者生活质量。

  Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病,胆管异常狭窄、畸形、数量减少,导致肝脏内胆汁积聚,最终发展为肝脏疾病。在ALGS患者中,多个器官系统可能会受到突变的影响,包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。

  maralixibat是一种新型的、最小化吸收的、口服给药的在研药物,正在对几种罕见的胆汁淤积性肝病进行评估。maralixibat抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT),导致更多胆汁酸在粪便中排出,导致系统性胆汁酸水平降低,从而潜在地减少胆汁酸介导的肝损伤及相关影响和并发症。

  截至目前,已有1600多名患者接受了maralixibat治疗,其中包括120多名儿童,这些儿童接受了maralixibat治疗ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。

  在名为ICONIC的2b期ALGS临床试验中,与服用安慰剂的患者相比,服用maralixibat的患者胆汁酸和瘙痒显著减少、黄瘤减少、长期生长加速。

  在一项2期PFIC研究中,由基因定义的BSEP缺陷(PFIC2,进行性家族性肝内胆汁淤积症2型)子集中,患者对maralixibat治疗表现出应答,无移植存活率增加。

  此前,FDA已授予maralixibat突破性药物资格(BTD),用于治疗年龄≥1岁ALGS患者的瘙痒,以及治疗PFIC2。在整个研究过程中,maralixibat的耐受性总体良好,最常见的治疗相关不良事件是腹泻和腹痛。

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