Ultomiris适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征用法用量和效果

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日批准Ultomiris（ravulizumab），治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。

　　aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。aHUS影响成人和儿童。aHUS的后果非常严重，并可能危及生命。

　　Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂，该药可每月或每2个月给药一次，取决于体重：

　　（1）体重≥20公斤的儿童和成人，每2月一次；

　　（2）体重＜20公斤的儿童：每月一次。

　　临床研究结果显示，在Ultomiris第一次给药后，成人和儿童aHUS患者获得了立即、完全的C5抑制，持续长达8周。Ultomiris除了对aHUS患者具有临床意义的益处之外，还提供了更大的自由度，每年的输液次数显著减少。

　　Ultomiris可减轻aHUS儿童和成人的治疗负担。

　　Ultomiris已获批的适应症：

　　2019年10月Ultomiris获得美国FDA批准，用于治疗aHUS成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

　　2020年6月Ultomiris获得欧盟批准，用于先前没有接受过补体抑制剂治疗（初治）或已接受Soliris（eculizumab）治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应、体重≥10公斤的aHUS儿童和成人患者。

　　Ultomiris在美国和日本还被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；

　　Ultomiris在欧盟被批准用于治疗有临床症状表明疾病活动度高、对Soliris治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH成人患者。

　　更多阅读：Ultomiris治疗非典型溶血性尿毒综合效果和安全性如何？

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