Haegarda预防遗传性血管水肿发作，用于≥6岁患者

　　近日，美国FDA批准Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）扩大适应症，作为一种常规预防性治疗药物，用于6岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作。Haegarda可减少95%的HAE发作。

　　此次最新批准，基于来自CSL赞助的2项COMPACT试验——COMPACT关键研究和COMPACT开放标签扩展（OLE）研究的结果。

　　HAE是一种罕见的、遗传性、潜在危及生命的疾病，该病可在腹部、喉部、面部、四肢和身体其他部位造成肿胀的痛苦、潜在的致衰性和不可预测的发作。如果父母中有一人患有这种疾病，那么孩子有50%的几率会遗传HAE。

　　在美国，Haegarda于2017年6月获得FDA批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。Haegarda的获批剂量为60IU/公斤。

　　在临床上，HAE的特点是反复发作血管性水肿，典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重，之后在48～72h内可白行消退，水肿可发生在任何部位，主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿（UAE）导致呼吸道阻塞，可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中，死亡率高达30%～50%。鉴于HAE潜在致死风险，对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

　　Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。