肾细胞癌是成人中最常见的肾癌类型。RCC在男性中的发病率大约是女性的2倍在全球范围内，被诊断为转移性或晚期肾癌的患者，5年生存率仅为12.1%。　　近日，美国FDA已分别受理了一份补充生物制品许可申请（sBLA）和补充新药申请（sNDA），将抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药卡博替尼用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。　　这些申请基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。CheckMate-9ER研究结果清楚地证明：Opdivo与Cabometyx“免疫+靶向”联合治疗方案一线治疗晚期或转移性RCC患者，在无进展

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准Tremfya（特诺雅®，通用名：guselkumab，古塞库单抗），用于治疗适合系统疗法的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者。　　在欧盟，Tremfya于2017年11月首次获批，用于治疗适合系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者。　　PsA是一种以关节疼痛和皮肤炎症为特征的慢性进行性疾病。临床研究显示，与安慰剂相比，Tremfya显著改善了活动性PsA患者的关节、皮肤、软组织的症状和体征。如果获得批准，Tremfya将成为欧盟首个可同时用于治疗PsA和中重度斑块型银屑病的选择

　　达格列净是一种首创的、每日口服一次的、选择性钠-葡萄糖协同转运蛋白（SGLT2）抑制剂，独立于胰岛素发挥作用，在肾脏中选择性抑制SGLT2，可帮助患者从尿液中排出多余的葡萄糖。除了降糖之外，该药还具有减肥和降低血压的额外益处。　　在中国，dapagliflozin（中文品牌名：安达唐）于2017年3月获批，作为一种单药疗法，用于2型糖尿病成人患者改善其血糖控制。此次批准，使dapagliflozin成为中国市场批准的首个SGLT2抑制剂。该药是一种口服片剂，每片含有5mg或10mg达格列净，推荐起始剂量为每次5mg，每日早上服用1次。　　该药已批准的

　　艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗免疫性血小板减少症，对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。此药可明显提高血小板计数，降低出血风险。　　艾曲波帕目前主要为ITP的二线治疗。主要的作用靶点都是在巨核细胞。还有造血前体细胞，只是不像巨核细胞多的典型的ITP，疗效那样显著。　　艾曲波帕多久能看到效果？　　一般艾曲波帕治疗2-4周才起效，但单从艾曲波帕治疗ITP的效果来说，这种药物虽有一定疗效，但并不是百分百起效，不要盲目过度运用。另外也不能完全治愈，针对这点患者要明白。　　艾曲波帕适

　　特应性皮炎是一种难治性、复发性、炎症性皮肤病，以反复发作的剧烈瘙痒和皮疹为主要临床表现，患者常合并过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病。　　近日欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准扩大Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）的适用人群，用于治疗适合系统疗法的6-11岁中度至重度特应性皮炎（AD）儿童患者。　　今年6月，Dupixent获得美国FDA批准扩大适用人群，用于上述相同年龄段（6-11岁）中重度AD儿童患者。　　Dupixent是第一个也是唯一一个在美国

　　银屑病是一种慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，治疗困难，常罹患终身。中国银屑病患者多为寻常型，银屑病严重影响患者生活质量。银屑病常伴随多种合并症，使得患者死亡风险升高。　　Tremfya（特诺雅/古塞库单抗）是第一个白介素23（IL-23）生物直接，白介素-23被认为是引起斑块性银屑病症状关键蛋白之一。斑块状银屑病的确切原因尚不清楚，但研究表明，过度活跃的免疫系统会使皮肤细胞堆积在皮肤表面，形成斑块。　　2018年11月26日，TREMFYA（中文名：特诺雅）香港获批上市，用于治疗中度及重度的斑块型银屑病成年患者。　　2019年

　　商品名：TREMFYA（特诺雅）　　通用名：Guselkumab（古塞库单抗）　　规格：100mg/mL　　使用方法（仅供参考）：　　疗程开始时、第4周时注射1针，之后每8周注射1针。　　副作用：　　特诺雅单抗(Tremfya)是一种处方药，可能会降低病人的免疫系统抵抗感染的能力，并可能会增加感染的危险。如有肺结核先治疗好再用Tremfya（特诺雅/古塞库单抗），有感染或肺结核史的不良反应包括：发烧，冒汗或发冷；肌肉疼痛；体重减轻；
咳嗽；与银屑病（牛皮癣）不同的症状，发热，红色或疼痛的皮肤或疮；腹泻或胃痛；呼吸急促；痰中的血液（粘液）

　　近日，杨森制药公布了抗炎药Tremfya（特诺雅®，通用名：guselkumab，古塞库单抗）治疗中度至重度成人患者3期VOYAGE
1研究新的开放标签扩展数据，显示Tremfya治疗表现出很高的皮损清除率，治疗近5年期间没有发现新的安全信号。　　Tremfya是第一个被批准的选择性结合白介素23（IL-23）p19亚基的全人单抗，可抑制其与IL-23受体的相互作用，破坏IL-23介导的信号传导、激活和细胞因子的级联反应，抑制IL-23生物活性。IL-23是一种细胞因子，在斑块型银屑病中发挥了关键作用。　　目前，Tremfya已在多个国家被批准，治疗中重度斑块型

　　血小板是参与凝血的重要成分。当血小板数大幅度下降时，可发生严重的出血以至危及生命。　　促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子，它可以促进血小板释放，增加血小板数量。促血小板药物包括重组人血小板生成素艾曲波帕和罗米司亭，这些药物目前均已获批运用临床（作为二线方案首选推荐），列入血小板减少症的治疗指南当中。　　艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物。许多证据支持TPO在造血机制中，除了增加血小板外，还具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢复造血功能。　　艾曲波帕效果怎么样？　

　　评估抗炎药Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）治疗6-11岁不受控哮喘儿童患者的关键3期临床试验（LIBERTY
ASTHMA VOYAGE）达到了主要终点和全部关键次要终点。　　Dupixent是唯一一种在3期对照试验中改善儿童肺功能的生物制剂。结果显示，在广泛的2型炎症性哮喘患者群体（定义为：嗜酸性粒细胞[EOS]水平升高或呼出气一氧化氮[FeNO]升高）中，治疗一年期间，与安慰剂+标准护理相比，Dupixent+标准护理将严重哮喘发作（加重）显著降低65%、肺功能在治疗2周内显著且迅速改善并持续至52周。　　LIBERTY AS

　　强生（JNJ）近日在2020年第28届欧洲消化疾病周（UEG Week
2020）虚拟会议上公布了抗炎药Stelara（中文商品名：喜达诺，通用名：ustekinumab，乌司奴单抗注射液）3期IM-UNITI开放标签扩展（LTE）研究的最新、最终5年数据。　　IM-UNII是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组3期研究，评估了Stelara维持治疗对中重度CD成人患者的疗效和安全性。　　结果显示：Stelara治疗在中重度克罗恩病（CD）患者中可维持长达5年的长期缓解。　　Selara是全球首个可同时选择性靶向IL-12和IL-23的生物制剂。IL-12和IL-23是2种天然存在的细胞因

　　在2020年第28届欧洲消化疾病周（UEG Week
2020）虚拟会议上公布了皮下注射（SC）剂型的肠道选择性生物制剂Entyvio（安吉优®，通用名：vedolizumab，维得利珠单抗）维持治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者VISIBLE开放标签扩展（OLE）研究的长期安全性和疗效数据。　　在评估试验的主要安全性终点时，来自UC患者群体的中期数据显示：经过2年的Entyvio
SC维持治疗后，长期安全性发现与Entyvio已知的安全性一致。此外，采用临床缓解和无内固醇临床缓解评价，Entyvio SC治疗继续显示出临床益处。　　在中国，Entyvio
I

　　Alexion（一家致力于罕见病新药研发的生物制药）公司近日宣布，美国FDA批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：　　（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；　　（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。　　Ultomiris
100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。　　Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。　　PNH是一种以补体介导的红细胞

　　阿法替尼在美国上市之后陆续在全球70多个国家获批用于治疗EGFR突变的非小细胞肺癌患者。临床试验数据显示，阿法替尼可明显延长EGFR突变的非小细胞肺癌患者的生存期。　　阿法替尼是第二代EGFR TKI（酪氨酸激酶抑制剂），与第一代可逆的EGFR
TKI不同的是，阿法替尼会不可逆地与EGFR结合，从而达到关闭癌细胞信号通路、抑制肿瘤生长的目的。　　阿法替尼是第一个也是唯一一个与最好的化疗方案相比可延长最常见EGFR突变类型肺癌患者生存的TKI7-8，对一线化疗或者第一代TKI治疗（即易瑞沙、凯美纳或特罗凯）治疗失败的病人，能显著改善无

　　有数据显示，中国是世界上糖尿病病人最多的国家。　　琥珀酸曲格列汀是全球上市的首个每周口服一次的降糖药。该药于2015年3月26日在日本获准上市，是超长效的二肽基肽酶IV（DPP-4）抑制剂，每周只需口服一粒，即可有效控制血糖水平。而目前同类DPP-4抑制剂需要每天口服一次，胰岛素则需要每天注射。因此，曲格列汀的用药优势为糖尿病患者提供更为便利的选择，使患者的生活质量得到了极大的改善。　　碧康制药生产的Wedica是该药在全球的首仿药，也是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。　　碧康Wedica作为长效降糖药（

　　恶性淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤，是我国发病率和死亡率较高的十大恶性肿瘤之一，近年来发病率呈上升的趋势。　　近日，信达生物制药与礼来制药联合宣布，双方共同开发的重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体注射液达伯华®（利妥昔单抗注射液，英文商标:
HALPRYZA®）正式获得NMPA的上市批准，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。　　达伯华®是罗氏重磅生物药美罗华®（利妥昔单抗注射液）的生物类似药。　　利妥昔单抗是一种单克隆抗体，可与B淋巴细胞表面

　　欧洲EMA近日已授予iptacopan（LNP023）治疗C3肾小球病（C3G）的优先药物资格（PRIME）。　　iptacopan是一款首创的（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂，B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病（C3G）的根本病因。　　C3G是一种极其罕见和严重的原发性肾小球肾炎，以补体调节失调为特征。该病在世界范围内的年发病率为百万分之1-2，在中国约有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被诊断出来，该病预后很差，约50%的患者在10年内发展为终末期肾病（ESRD），50-70%的

　　近日，该公司在偏头痛信托虚拟研讨会（Migraine Trust Virtual
Symposium，MTIS）上公布了在研药物INP104关键性开放标签3期研究STOP301的患者报告结果。　　INP104是一款鼻腔给药的甲磺酸二氢麦角胺（DHE），通过上鼻腔快速吸收，目前正开发用于治疗急性偏头痛。无需注射，通过鼻腔给药DHE的剂量更低。　　临床数据显示，在用药后，有66.3%的患者在给药后2小时内疼痛缓解，部分患者可在15分钟内获得疼痛缓解。　　INP104的开发目标是成为一款治疗急性偏头痛的革新性创新疗法。INP104旨在优化DHE以快速且持久地缓解偏头痛，无论在偏头

　　小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的疾病，其特点是无法合成和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多（女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小）。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天补充皮质醇。　　近日，Eton Pharmaceuticals（一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药）公司宣布，美国FDA已批

　　强生（JNJ）旗下杨森制药近日已向美国FDA提交了Uptravi（selexipag，赛乐西帕）静脉制剂（IV）的新药申请（NDA），用于治疗目前已处方口服疗法但暂时无法接受口服疗法、WHO功能分级II-III的肺动脉高压（PAH，WHO组I）成人患者。在PAH患者中，由于疾病的进展性，应避免中断治疗。　　Uptravi是一种选择性前列环素IP受体激动剂。　　2015年，FDA批准口服Uptravi治疗PAH，以延缓疾病进展并降低住院风险。　　此次NDA基于一项前瞻性、多中心3期研究的结果。该研究旨在评估PAH患者从口服Uptravi转向Uptravi
IV、然后再转回至初始口服剂量