阿泊替尼avapritinib治疗胃肠道间质瘤，在中国获批了吗？

　　近日，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib，阿泊替尼）有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

　　此次欧盟批准，基于来自I期NAVIGATOR临床试验的疗效数据，以及来自NAVIGATOR和III期VOYAGER试验的安全性结果。

　　数据显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V突变GIST患者中，avapritinib治疗表现出深度、持久的临床应答。在38例PDGFRA D842V突变GIST患者中，初始剂量为300mg或400mg，每日一次，Ayvakyt治疗的总缓解率（ORR）为95%（95CI:82.3-99.4）、完全缓解率（CR）为13%、中位缓解持续时间（DOR）为22.1个月（95%CI:14.1-不可估计）、中位无进展生存期（PFS）为24个月、中位总生存期（OS）尚未达到。这些疗效数据在本月的ESMO大会上公布。

　　在临床试验中，最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。

　　2020年3月，基石药业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。同年4月，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症，分别为：

　　（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；

　　（2）四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。今年7月，avapritinib获得NMPA的优先审评资格。