近日，TG
Therapeutics公司（一家致力于为B细胞介导的疾病患者开发创新疗法的生物制药公司）宣布，美国FDA受理了umbralisib的新药申请（NDA），用于治疗：　　（1）已接受至少一种基于抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）患者；　　（2）已接受过至少2种系统疗法的滤泡性淋巴瘤（FL）。此前，FDA已授予umbralisib治疗MZL的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。　　该药是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂。　　UNITY-NHL是一项多中心、开放标签2b期研究，MZL队列旨在评估umbralisib单

　　诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准抗炎药Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：omalizumab，奥马珠单抗），作为鼻内皮质类固醇（INC）的辅助疗法，用于治疗采用INC不能充分控制病情的严重慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者（≥18岁）。　　CRSwNP是一种慢性疾病，常与其他呼吸系统疾病同时发生，影响了全球高达4%的人群，并引起一系列影响患者生活的症状，包括嗅觉丧失和鼻塞。　　鼻息肉是一种常见且可能使人衰弱的疾病，目前可供选择的治疗方法有限，经过标准护理后，手术和全身性类固醇是治疗该病的主要手

　　奥马珠单抗是首个FDA批准的治疗重度哮喘的生物制剂。发表在《Respiratory Medicine Volume
130》上的一项研究，调查了在治疗哮喘方面长期使用奥马珠单抗治疗的安全性。　　研究者对接受奥马珠单抗治疗9年的难以控制的哮喘患者进行了回顾性评价，记录了轻度至重度不良事件以及停药原因。　　研究结果：纳入了91名患者，平均治疗时间为3.8±2.6年，平均每月剂量为514.5±345.7mg（范围，150~1200mg）。91名患者总共累积了10472次单次注射。59名患者（64.8%）的治疗时间为3~9年，其中的14人为6~9年。高比例的停药患者在第一年停药（18人

　　罗氏（Roche）近日宣布，美国FDA已受理该公司的一份补充生物制品许可申请（sBLA）：将Xolair（中文商品名：茁乐，通用名：omalizumab，奥马珠单抗）一种新的自我给药选项，用于该药在美国已批准的全部适应症。FDA预计将在2021年第一季度做出审批决定。　　在美国，Xolair是唯一被批准靶向阻断免疫球蛋白E（IgE）的生物制剂，用于治疗中重度持续性过敏性哮喘和慢性特发性荨麻疹（CIU）。目前在医疗机构中使用。　　Xolair是唯一被批准的抗IgE抗体药物，专门靶向结合并阻断IgE。通过降低游离IgE、下调高亲和力IgE受体、限制肥大细胞脱粒

　　头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）是世界第六常见的癌症类型，超过一半的患者被诊断为局部晚期（LA）疾病。高危LA-SCCHN患者，包括HPV阴性口咽癌（OPC）患者和重度吸烟者，即使按照目前的护理标准（SOC），预后也很差，因为超过一半的患者会复发。LA-SCCHN的后果严重影响患者的生活质量和社会交往，影响患者的表情、说话、饮食和呼吸。　　近日，Debiopharm公司（一家致力于开发肿瘤学创新疗法的瑞士生物制药公司）公布了Debio
1143治疗高危局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN）随机II期、三年随访结果。该研究评估了Debio
1143联合放化

　　已有2个药物上市——C5补体抑制剂Soliris，B细胞消耗剂Uplizna　　1.Soliris（eculizumab）——在美国和欧盟，它是第一个被批准治疗NMOSD的药物　　NMOSD新药方面，2019年6月底，Alexion公司首创补体抑制剂Soliris（eculizumab）获得美国FDA批准，用于抗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者。2019年8月底，Soliris再获欧盟批准，用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。　　2.Uplizna（inebilizumab-cdon）——第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂　　2020年6月，Viela
Bio公司抗CD19单抗药物U

　　Piqray（alpelisib）近日在加拿大批准上市。Piqray联合氟维司群（fulvestrant）适用于治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者，具体为：接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　Piqray是第一个也是唯一一个被专门批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的治疗方法。此次批准基于关键III期SOLAR-1临床试验的结果，数据显示，与氟维司群相比，Piqray+氟维司群治疗将无进展生存期显著延长一倍（中位PFS：11.0个月
vs 5.7个月）、总

　　视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，常被误诊为多发性硬化症（MM）。NMOSD主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。　　近日，Roche宣布，美国FDA已批准Enspryng（satralizumab），用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。　　Enspryng是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性NMOSD的皮下治疗方案，每4周皮下注射一次。同时，Enspryng是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体（IL-6R）活性治疗NMOSD的治疗方案

　　PD-1/PD-L1免疫疗法为患者带来新的希望，旨在充分利用人体自身的免疫系统抵御、抗击癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。　　Avelumab是第4个获批上市的PD-1/PD-L1抗体，用于治疗转移性默克尔细胞癌。　　NCT03439501研究旨在评估avelumab用于复发性/难治性结外自然杀手（NK）/T细胞淋巴瘤(ENKTL)的疗效和安全性。　　该研究是一项2期的临床试验，招募了21位复发性/难治性ENKTL患者，予以avelumab（10
mg/kg，28天/疗程，第1天和第15天用药。主要终点是完全缓解CR率为24%（5/21），整体缓解

　　SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。　　2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。　　在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。　　在中国市场，Spinra

　　近日宣布，美国FDA批准Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。　　Evrysdi是一种口服液体，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。　　Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。　　此次批准基于2项临床研究的数据，这2项研究代表了广泛的现实世界SMA人群：FIREFISH研究在2-7个月有

　　美国FDA近日批准了Olinvyk（oliceridine），用于治疗成人中度至重度急性疼痛，这是一种阿片激动剂，使用为：疼痛严重到需要静脉注射阿片类药物、替代疗法又不能充分控制疼痛的患者。　　Olinvyk是Trevena公司开发的一款急性疼痛治疗药物，该药适用于：在医院或其他受控临床环境中的短期静脉使用，例如在住院和门诊过程中。该药不适用于家庭环境中使用。　　Olinvyk的活性药物成分为oliceridine，这是一种首创的（first-in-class）静脉镇痛药。oliceridine是首个G蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。　　Olinvyk的特

　　博舒替尼(Bosutinib，Bosulif)用于治疗新诊断的费城染色体阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)患者。　　慢性粒细胞白血病(CML)是一种由造血干细胞衍生而来的恶性克隆性血液病。目前，一线标准治疗药物为伊马替尼(格列卫)。一项临床试验证明使用第二代药物博舒替尼和伊马替尼在治疗新诊断的慢性粒细胞白血病患者中的有效率。　　该批准是基于一项开放的随机多中心临床试验(BFORE，NCT02130557)，该试验包括487名最初诊断为慢性粒细胞白血病的患者。所有患者随机分为博舒替尼组(每天口服400毫克)或伊马替尼组(每天口服400毫克)。主要疗效评

　　乳腺癌是每个女性的噩梦，至今为止，它是全球妇女高发的恶性肿瘤之一，也是我国女性最常见恶性肿瘤。　　2019年，一项关于图卡替尼的临床研究引起医学界广泛关注。而就在今年图卡替尼提前四个月被FDA加速批准上市，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物，该药有希望在今年的九月份前获批上市。　　乳腺癌HER2阳性现状　　和其他癌症不同的是，乳腺癌治疗要看3个指标：雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）、人表皮生长因子

　　一项随机对照试验纳入了396例CRPC患者，随机分为恩杂鲁胺组（n=198）和比卡鲁胺组(n=198)，两组中位治疗时间分别为14.7个月和8.4个月。　　恩杂鲁胺组和比卡鲁胺组患者中位PFS分别为19.4个月和5.7个月；与比卡鲁胺相比，恩杂鲁胺可降低76%的死亡和疾病进展风险（p0.001）；恩杂鲁胺与PSA进展风险降低81%相关。　　常见不良事件中如便秘、腹泻、贫血、尿路感染，比卡鲁胺组发生率较高；对比来看，疲乏、背部疼痛、高血压、眩晕、跌倒等恩杂鲁胺组发生率较高。　　虽然，恩杂鲁胺疗效较好，各大指南也推荐恩杂鲁胺为CRPC患者的一线用药之

　　妥卡替尼（Tukysa，Tucatinib，图卡替尼)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。　　2020年04月17日，美国FDA批准Seattle
Genetics公司开发的HER2特异性抑制剂Tukysa（tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。　　Tukysa的批准是基于一项纳入612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，48%的入组

　　【中文名】：妥卡替尼　　【商品名】：Tukysa　　【化学名】：Tucatinib　　【制造药厂】：Seattle Genetics　　【药物规格】：150mg 60粒　　【妥卡替尼 Tukysa (Tucatinib) 药物简介】　　Tukysa是一种靶向HER2的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已获美国FDA批准：联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括发生脑转移的患者。　　【妥卡替尼 Tukysa (Tucatinib)临床数据】　　在临床试验中，与曲妥珠单抗+

　　小野制药近日公布抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSq
NSCLC）III期临床研究（ONO-4538-52/TASUKI-52）的阳性顶线结果。结果显示，Opdivo+贝伐单抗+化疗联合用药方案具有显著疗效，显著延长了疾病无进展生存期。　　Opdivo属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，该药是一种程序性死亡-1（PD-1）免疫检查点抑制剂，旨在通过阻断PD-1及其配体之间的相互作用，独特地利用人体自身免疫系统帮助恢复抗肿瘤免疫应答。通过利用人体自身免疫系统对抗癌症，Opdivo目前已成为多种癌症的重要基础疗法。

　　乳腺癌是女性中最常见的肿瘤，大约20%-25%的乳腺癌肿瘤过度表达HER2蛋白。与其他类型乳腺癌相比，HER2阳性乳腺癌往往更具侵袭性，增加了疾病进展和死亡的风险。尽管有研究表明，曲妥珠单抗可以降低早期HER2阳性乳腺癌术后复发的风险，仍有高达25%的患者在接受曲妥珠单抗辅助治疗后复发。复发转移性HER2阳性乳腺癌患者通常是不可治愈的，转移部位包括对侧乳腺、脑、肺、骨骼等，脑转移为患者致死主要原因之一。　　Nerlynx（奈拉替尼）是一种口服、强效、不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断泛HER家族（HER1、HER2、HER4）及下游信

　　　　北海康成制药有限公司（北海康成，CANbridge）近日宣布，台湾食品药品监督管理局（TFDA）已批准Nerlynx（neratinib，马来酸奈拉替尼片）：用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌（eBC）成人患者，在完成曲妥珠单抗（trastuzumab）辅助治疗之后的强化辅助治疗。Nerlynx于2019年11月在香港获批上市、于2020年5月在大陆获批上市。　　Nerlynx是一种口服药物，用于已接受过手术、化疗、曲妥珠单抗辅助治疗的HER2+早期乳腺癌女性患者。来自III期临床试验ExteNET的数据证实，Nerlynx能够显著降低HER2+早期乳腺癌患者的复发