近日,Orphazyme该公司宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交arimoclomol的新药申请(NDA),该药用于治疗C型尼曼-匹克病(NPC)。 C型尼曼-匹克病(NPC)是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族,是由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。NPC是一种毁灭性的疾病。对疾病修饰疗法(DMT)存在着迫切需求。在美国,尚无FDA批准的NPC治疗药物。如果获得批准,arimoclomol将成为第一个治疗NPC的药物。 在欧洲,Zavesca(miglustat,麦格司他)于2009年获得批准,是唯