2021年6月，“first-in-class”糖尿病创新药物Twymeeg（imeglimin
hydrochloride）口服片剂的新药申请在日本获批，用于治疗2型糖尿病。　　Twymeeg此次批准基于多项临床前与临床试验的积极结果，包括三项入组1100多例患者的关键性3期临床试验。在所有3期临床试验中，Twymeeg均达到其主要终点，并表现出良好的安全性和耐受性特征。　　此前，研究人员在日本开展了包含三项关键性3期试验的TIMES临床项目，所有试验均达到主要终点。其中，随机双盲、安慰剂对照的TIMES
1试验为期24周，评估了Twymeeg作为单药治疗，在2型糖尿病患者中的

　　Savolitinib（赛沃替尼）是一种选择性MET酪氨酸激酶抑制剂。　　本研究旨在评估赛沃替尼用于MET外显子14跳跃变异阳性（METex14 阳性）的肺肉瘤样癌和其他非小细胞肺癌 (NSCLC)
亚型患者的活性和安全性。　　这是一项在中国的32家医院开展的多中心、单臂、开放标签的2期研究，招募了年满18岁的局部晚期或转移性METex14阳性的肺肉瘤样癌或其他NSCLC亚型患者，要求受试患者对一种或多种标准治疗的毒性不耐受或治疗后出现进展，或不适用标准疗法，且未接受过MET抑制剂治疗、有可测量的病灶。每日予以受试患者赛沃替尼
600 mg（体重≥5

　　2021年6月，沃瑞沙（赛沃替尼，savolitinib）已在中国批准，用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。　　中国国家药品监督管理局对于赛沃替尼的批准是基于一项在中国开展的II期单臂临床研究中取得的积极结果，入组患者为伴有此类突变的非小细胞肺癌患者，包括肺肉瘤样癌患者。根据独立审查评估的该临床研究主要终点客观缓解率（ORR）以及疾病控制率（DCR）结果显示，赛沃替尼表现出良好和持久的抗肿瘤活性。进一步的获批取决于在该患者群体

　　替雷利珠单抗（Tislelizumab）是一种国产的PD1抑制剂，已有2期临床研究数据证实替雷利珠单抗在多种晚期实体瘤中有抗肿瘤效果，包括非小细胞肺癌。同时，3期临床研究证实替雷利珠单抗（Tislelizumab）联合化疗可以改善晚期鳞状非小细胞肺癌患者的预后。　　近期，Journal of Thoracic Oncology发表了一项3期临床研究RATIONALE
304（NCT03663205），评估替雷利珠单抗（Tislelizumab）联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）患者的疗效和安全性。　　RATIONALE 304是我国上海胸科医院陆舜教授带头开展的一项开放标签、随

　　阿伐曲泊帕是AkaRx公司研发的一种第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，于2018年5月21日获得美国FDA批准上市，商品名为Doptelet
。目前，该药已经获批两项适应症，分别为慢性肝病合并血小板减少症和免疫性血小板减少症。　　艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者，不应用于意向正常血小板计数正常化。　　与艾曲泊帕不同，阿伐曲泊帕优势明显，

　　血小板生成素（TPO）受体激动剂可增加血小板生成，并可抵消或减轻聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶（PARP）抑制剂诱导的血小板减少。目前，FDA 批准的 TPO 受体激动剂有阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和芦曲泊帕，它们都是通过口服给药。此外，还有通过皮下注射给药的罗米司亭。　　与艾曲泊帕不同，阿伐曲泊帕优势明显，它不需要在治疗期间定期监测肝功能异常，可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用，还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。　　马来酸阿伐曲泊帕片医保报销条件：　　限择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相

　　2021年6月，靶向抗癌药Koselugo（selumetinib）获欧盟委员会（EC）附条件批准，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗症状性、不能手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。　　NF1是一种使人衰弱的神经系统遗传性疾病。在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘上（丛状神经纤维瘤[PN1]），可引起临床问题，例如：毁容、气道功能障碍、视力障碍、膀胱/肠道功能障碍。　　2020年4月，Koselugo获得美国FDA批准，用于年龄≥2岁的NF1儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。　　此次批准，基于II期SPRINT S

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准SGLT2抑制剂类Jardiance（欧唐静，empagliflozin，恩格列净）新的适应症，用于治疗射血分数降低的有症状慢性心力衰竭（HFrEF，收缩性心力衰竭）成人患者，无论是否患有2型糖尿病。　　Jardiance（欧唐静，恩格列净）是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂。　　恩格列净除具有明确的降糖效果外，该药还能带来减轻体重、降低血压、降低尿酸的额外获益。Jardiance安全性良好，可以减少糖尿病患者的心血管事件风险，是全球首个经研究证实能降低心血管病死亡风险的2型糖尿病药物。　　恩格列净于2017年

　　2021年6月，近日公布了评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，pembrolizumab，帕博利珠单抗）一线治疗宫颈癌关键3期KEYNOTE-826试验（NCT03635567）的结果。　　结果显示，该试验达到了OS和PFS主要终点。根据独立数据监测委员会（IDMC）开展的一项中期分析，无论患者肿瘤PD-L1状态如何，与对照方案（安慰剂+铂类化疗方案，加用或不加用贝伐单抗），Keytruda方案（Keytruda+相同的铂类化疗方案，加用或不加用贝伐单抗）显示OS和PFS方面有统计学显著和临床意义的改善。　　3期KEYNOTE-826试验也是目前加速批准Keytruda治疗宫颈癌的验证

　　2021年6月，近日，评估卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛，lenvatinib，仑伐替尼）与默沙东抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合用药治疗肾细胞癌（RCC）1b/2期临床研究（Study
111/KEYNOTE-146）的结果发表于《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）。　　结果显示，在先前没有接受过治疗（初治）和已接受过治疗（经治，包括免疫检查点抑制剂[ICI]）的转移性RCC患者中，“靶向+免疫”治疗方案Lenvima+Keytruda显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可控的安全性。　　Study 111/KEYNOTE-146 RCC

　　2021年6月，翰森制药宣布自主研发的1类新药恒沐®（富马酸艾米替诺福韦片）获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗慢性乙型肝炎成人患者。　　艾米替诺福韦是翰森制药自主研发的新型第二代替诺福韦，是一种新型的核苷酸类逆转录酶抑制剂，通过优化结构，拥有更高细胞膜穿透率，更易进入肝细胞，实现肝靶向，同时有效提高药物血浆稳定性，降低全身TFV暴露，长期治疗更安全。　　临床研究结果显示：　　与富马酸替诺福韦酯（Viread, TDF）相比，富马酸艾米替诺福韦只需要不到十分之一的剂量即可获得相似的抗病毒疗效；　　抗病

　　2021年6月，mitapivat的新药申请（NDA）已向美国FDA提交，该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。来自3期临床试验的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），接受mitapivat治疗后，患者输血负担显著降低。　　mitapivat
NDA的提交是基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5
g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。ACTIVATE-T研究在接受定期输

　　2021年6月，寻求美国FDA批准靶向抗癌药Aliqopa（copanlisib）与利妥昔单抗（rituximab）新型联合疗法：（1）在美国，用于治疗复发性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-iNHL）；　　（2）在欧盟，治疗复发性边缘区淋巴瘤（MZL），这是一种iNHL亚型，该申请已被受理。　　Aliqopa是唯一一款泛I类磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，已获美国、以色列、中国台湾批准，用于既往已接受至少2种系统性疗法治疗后病情复发的滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。　　此次提交的这些申请，基于3期CHRONOS-E临床试验的结果。该研究在复发性iNHL患者中开展，结果显

　　2021年6月，近日，评估百时美施贵宝（BMS）抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）的关键3期CheckMate-274研究（NCT02632409）的数据发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。　　结果显示：在已接受手术切除的高危MIUC患者中，无论PD-L1表达水平如何，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗显著延长了无病生存期（DFS）。该研究中，Opdivo总体耐受性良好，其安全性与先前报道的实体瘤患者中Opdivo研究一致。　　CheckMate-274是一项随机、双盲、多中心3期研究，在根治性手术后高复发风险MIUC

　　美国FDA批准了Mallinckrodt的再生组织移植物StrataGraft，用于需要皮肤移植手术的成人热烧伤患者。　　烧伤是一项全球性公共卫生问题，较大面积的烧伤，可引起机体的各个系统出现不同程度的功能、代谢和形态变化。对于深度烧伤患者而言，通常需要去除烧伤的皮肤并代之以皮肤移植物。　　“人造皮肤”是一个极具潜力的替代物。　　StrataGraft由角质形成细胞和真皮成纤维细胞组成，两种人类皮肤细胞共同生长形成了双层结构（细胞化支架），旨在提供活细胞以支持机体自身的愈合能力。将该产品在局部使用后，随着时间的推移，患者自身的皮

　　近日，国家药品监督管理局（NMPA）已授予百悦泽®（Brukinsa，zanubrutinib，泽布替尼）附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。　　此次NMPA附条件批准百悦泽®用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM患者，是基于一项单臂关键性2期临床试验（NCT03332173）的安全性和有效性结果。该试验的中位随访时间为14.9个月，经独立评审委员会（IRC）评估，试验的主要终点——主要缓解率（MRR）为72.1%（95%
CI：56.3，84.7）。MRR指的是完全缓解、非常好的部分缓解和部分缓解的总和。该试验的安

　　2021年6月，近日，索凡替尼（surufatinib）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤（pNETs）。索凡替尼在中国商品名苏泰达®（英文商标：Sulanda®）。　　此次批准是基于一项索凡替尼治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者的中国3期临床试验SANET-p的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02589821）。　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组pNET患者的疾病进展或死亡风险显著降低了51%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS为10.9个月，安慰剂组患者则为3.7个月（HR=0.491；95%CI:0.391-0.755；

　　近日公布了3期MAIA研究（NCT02252172）的总生存期（OS）结果。该研究在不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊多发性骨髓瘤（NDMM）患者中开展，评估了Darzalex（daratumumab，达雷妥尤单抗）与来那度胺和地塞米松三药方案（D-Rd）的疗效和安全性，并与来那度胺和地塞米松二药方案（Rd）进行了对比。　　预先指定的OS中期分析发现，在中位随访近5年（56.2个月）后，D-Rd治疗组与Rd治疗组相比死亡风险降低了32%，两个组的中位OS均未达到（HR=0.68，95%CI:0.53-0.86；p=0.0013）。此外，Rd治疗组的中位无进展生存期（PFS）为34.4个月，而D-

　　2021年6月，美国FDA已批准靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib，阿伐替尼）一个新的适应症，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，包括：侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。　　用药方面，晚期SM患者推荐的Ayvakit剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50 X
10E9/L的晚期SM患者，不建议使用Ayvakit治疗。　　来自2项临床试验EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）的强劲疗效和安全性数据支持了Ayvakit治疗晚期SM的完全批准。　　数据显示，2项试验所有可评估

　　2021年6月，评估efgartigimod治疗全身型重症肌无力（gMG）关键3期ADAPT试验的结果已发表于《柳叶刀-神经病学》。　　来自ADAPT试验的结果显示，efgartigimod治疗可显著改善gMG患者的力量和生活质量。　　ADAPT试验达到了主要终点，数据显示：在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR
Ab+）gMG患者中，根据重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7% vs
29.7%；p0.0001）。应答者被定义为在MG-ADL评分上连续4周或更长时间至少有2分的改善。此外，efgartigimod治疗组有40%的患