2021年6月，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布信达生物和礼来共同开发的创新PD-1抑制剂信迪利单抗注射液用于鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）一线治疗的新适应症（受理号：CXSS2000043）正式获得NMPA批准。　　该适应症的批准是基于一项随机、双盲、III期对照临床研究（ORIENT-12），ORIENT-12是全球首个PD-1单抗联合吉西他滨和铂类（GP方案）用于晚期sqNSCLC一线治疗的随机、双盲、III期对照临床研究。研究共入组357例受试者，按照1:1随机分组，分别接受信迪利单抗200mg或安慰剂联合吉西他滨和铂类治疗。　　结果显示，信迪利单抗联合疗

　　近日，美国FDA已批准抗炎药Cosentyx（可善挺，secukinumab，司库奇尤单抗，苏金单抗），用于治疗6岁及以上、适合接受系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病儿科患者。　　用药方面，Cosentyx的儿科剂量为75mg或150mg，具体取决于给药时儿童的体重（体重＜50公斤儿童的推荐剂量为75mg，体重≥50公斤儿童的推荐剂量为150mg），并在初始加载方案后，每4周皮下注射一次。　　此次批准，基于2项评估Cosentyx治疗6岁至18岁以下斑块型银屑病儿科患者的3期研究。　　第一项研究评估了疗效和安全性，这是一项为期52周（共236周）的随机、双盲

　　2021年6月，美国FDA已授予通用型T细胞重定向BCMAxCD3双特异性抗体teclistamab（JNJ-64007957，JNJ-7957）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）的突破性药物资格（BTD）。　　临床前研究结果表明，teclistamab可杀死来自过度预治疗患者的骨髓瘤细胞。　　目前，teclistamab正在I期临床研究中评估治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效，同时也在联合研究中进行探索。　　FDA授予teclistamab BTD，是基于I期MajesTEC-1研究（NCT03145181）的结果。　　最近公布的皮下制剂（SC）结果显示，中位随访6个月，在先前已接受疗法中位数为5

　　2021年6月，美国FDA已批准Nuzyra（omadacycline，甲苯磺酸奥玛环素，简称“奥玛环素”）的一份补充新药申请（sNDA）：将Nuzyra仅口服给药方案（oral-only
dosing regimen），用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人患者。　　最近，FDA还批准Nuzyra仅口服给药方案，用于治疗急性细菌性皮肤及皮肤组织感染（ABSSSI）成人患者。　　Nuzyra于2018年10月获得FDA批准用于治疗CABP和ABSSSI。通过口服或静脉注射给药，每日一次。　　最新批准的仅口服给药方案，将使医生能够在门诊或初级保健机构治疗患者，减少或消除住院以及住院期间的

　　2021年6月，美国FDA已受理pacritinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数＜50×10E9/升）的骨髓纤维化（MF）患者。　　2008年3月，pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格（ODD）。　　pacritinib NDA基于3期PERSIST-2和PERSIST-1研究以及2期PAC203研究的数据。　　在PERSIST-2研究中，接受pacritinib
200mg剂量每日2次治疗的严重血小板减少症患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受最佳可用疗法（包括r

　　2021年6月，近日，美国FDA已批准Lybalvi（olanzapine/samidorphan），用于治疗：（1）精神分裂症成人患者；（2）双相I型障碍成人患者。　　在双相I型障碍成人患者中，Lybalvi可作为维持单药治疗，也可作为单药疗法或作为锂盐或丙戊酸盐的辅助疗法用于躁狂或混合发作的急性治疗。　　Lybalvi是一种新型、每日一次、口服非典型抗精神病药物，旨在提供奥氮平（olanzapine）的疗效，同时减轻奥氮平引起的体重增加。Lybalvi有4种固定剂量组合，由10mg剂量的samidorphan与不同剂量的奥氮平（5mg、10mg、15mg、20mg）配制而成。　　在ENLIGHT

　　肝细胞癌（HCC）是常见的恶性肿瘤。对于晚期HCC，长期以索拉非尼为标准一线治疗。　　来自澳大利亚、瑞士和德国的研究团队开展了一项真实世界回顾性研究，评估卡博替尼治疗晚期肝癌的疗效和安全性。　　该研究回顾性纳入澳大利亚、瑞士和德国三个国家11个研究中心的晚期肝癌患者，收集患者的临床特征、治疗不良事件、治疗持续时间和总生存期（OS）。研究共纳入了88利患者，76例患者
(86%)为男性，中位年龄为66岁(range 25–84岁)。26例患者
(30%)伴有非酒精性肝炎，而21例患者(24%)伴有丙肝感染。78例患者(89%)为巴塞罗那分期（BC

　　近日公布了抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）及含铂双效化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）3期CheckMate-9LA研究的最新数据。　　研究中，试验组接受Opdivo（360mg，每三周一次，Q3W）+Yervoy（1mg/kg，每六周一次，Q6W）+化疗（2个周期），治疗长达两年，或直至疾病进展或不可接受的毒性。对照组接受化疗（多达4个周期）之后是可选的培美曲赛维持疗法（如果符合条件），治疗直至疾病进展或毒性。主要终点是意向性治疗（ITT）群体中的总生存期（OS），次要终

　　2021年5月，日本厚生劳动省（MHLW）已批准扩大口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）的适用人群，纳入先前没有接受过干细胞移植、在一线治疗后需要维持治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者。　　此次批准，基于单药一线维持治疗3期TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研究的结果。　　结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Ninlaro组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善（中位PFS：17.4个月 vs 9.4个月；HR=0.659；CI:95；p＜0.001）、相当于疾病进展或死亡风险降低了34.1%。　　该研究中没有发新的安全问题。Ninlar

　　2021年5月，欧洲药品管理局（EMA）已受理Nefecon（布地奈德）的营销授权申请（MAA）并授予了加速评估，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗原发性IgA肾病（IgAN）。　　Calliditas是唯一一家在IgAN的2b期和3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验中获得阳性数据的公司。这2项试验均达到了主要和关键次要终点。　　Nefecon
MAA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。如前所

　　近日，美国FDA已批准靶向抗癌药Lumakras（sotorasib，AMG
510），该药是一种KRASG12C抑制剂，用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS
G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　此次批准，基于II期CodeBreaK 100研究中晚期NSCLC患者队列的阳性结果。该研究是迄今为止在携带KRAS
G12C的患者群体中开展的最大规模的临床试验。来自124例接受免疫疗法和/或化疗后病情进展的KRAS
G12C突变阳性NSCLC患者队列的数据显示，Lumakras具有良好的疗效和耐受性。　　该队列中，每日口

　　2021年5月，在降糖药Ozempic（诺和泰®，semaglutide，司美格鲁肽，皮下制剂，每周一次）的现有上市许可中，引入2.0mg的新剂量。　　在中国，诺和泰®（Ozempic，1.0mg，0.5mg）于2021年4月获得批准，用于治疗2型糖尿病（T2D）患者，改善血糖控制。　　诺和泰®是一款新型长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，半衰期长达7天，适合每周注射一次且血药浓度平稳。兼具强效、长效和多效的诺和泰®，不仅将有效助力患者血糖平稳达标，并以全面心血管代谢获益帮助患者实现长久保护，大幅提高患者用药依从性，改善患者的生存

　　2021年5月，近日，欧洲药品管理局（EMA）已批准了对valoctocogene
roxaparvovec（valrox，BMN270）进行加速评估的请求。　　valrox是一款一次性的基因疗法，单次输注治疗重度A型血友病成人患者。　　2020年5月19日，BioMarin公布了valrox单次输注治疗重度A型血友病成人患者一项开放标签1/2期研究的最新结果。此次公布的长达5年的临床数据，代表着A型血友病基因治疗方面的最长临床经验。　　对6e13 vg/kg队列和4e13
vg/kg队列分别进行的5年和4年治疗后随访显示，valrox具有持续的治疗益处。2个队列中的所有患者均保持不使用预防性因

　　2021年5月，日本厚生劳动省（MHLW）已批准扩大口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib）伊沙佐米的适用人群，纳入先前没有接受过干细胞移植、在一线治疗后需要维持治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者。　　此次批准，基于单药一线维持治疗3期TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研究的结果。　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组了706例新诊断为多发性骨髓瘤（MM）、没有接受过干细胞移植、已完成6-12个月初始治疗并获得部分缓解或更好缓解的患者，评估了Ninlaro（伊沙佐米）作为单药维持治疗与安慰剂相比对无进展生存期（PFS）的影响。

　　2021年5月，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Truseltiq（infigratinib），用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。　　此次批准，基于一项2期临床研究的数据。该研究中，108例先前接受过至少一种疗法的晚期CCA患者，接受了Truseltiq每日一次125mg治疗，28天一个疗程，每个疗程服药21天、停药7天。在这些患者中，107例（99%）为IV期CCA。所有患者至少接受过1次系统疗法。　　结果显示，接受Truseltiq治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为23%（95%CI:16-32%），中位缓解持续时间（DoR）5

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Tagrisso（泰瑞沙，osimertinib，奥希替尼）：作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受治愈为目的的完全肿瘤切除术的早期（IB/II/IIIA期）表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　Tagrisso适用于肿瘤中存在EGFR外显子19缺失（EGFR Ex19Del）或外显子21置换突变(EGFR L858R)的EGFRm
NSCLC患者。　　在中国，Tagrisso于2021年4月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准：作为一种辅助（术后）疗法，并由医生决定是否联用辅助化疗，用于治疗已接受治愈为目的的完全肿瘤

　　近日，日本监管机构已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）免疫组合疗法，一线治疗不可切除性晚期或复发性恶性胸膜间皮瘤（MPM）患者。　　此次批准基于关键3期CheckMate-743试验的数据，这是一线治疗MPM的第一个阳性3期免疫治疗试验。　　CheckMate-743是一项开放标签、多中心、随机III期临床试验，共入组了605例先前未经治疗的、无法切除的MPM患者，评估了Opdivo+Yervoy双重免疫疗法用于一线治疗的疗效和安全性，并与化疗（培美曲塞+顺铂或卡铂）进行比较。研

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Ponvory（ponesimod），该药是一种每日一次、口服、选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗存在临床或影像学特征定义的活动性疾病的复发型多发性硬化症（RMS）成人患者。　　此次欧盟批准，基于头对头III期OPTIMUM研究（NCT02425644）的结果。该研究在RMS成人患者中开展，比较了ponesimod与Aubagio的疗效、安全性和耐受性。　　数据显示，在研究的主要终点和多个次要终点方面，ponesimod（20mg，每日一次）与Aubagio（14mg，每日一次）相比均显示出优越性。　　具体数据为：　　（1）主要终点

　　近日公布了通用型T细胞重定向BCMAxCD3双特异性抗体teclistamab（JNJ-64007957，JNJ-7957）I期MajesTEC-1研究（NCT03145181）的最新结果。这是评估teclistamab的首个人体剂量递增研究，在先前已接受过多种方案治疗（heavily-pretreated，过度预治疗）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中开展。　　皮下制剂（SC）结果显示，中位随访6个月，在先前已接受疗法中位数为5种的过度预治疗患者队列（n=40）中，在推荐的2期剂量（RP2D）下，teclistamab治疗的总缓解率（ORR）为65%（n=26/40），非常好的部分缓解（VGPR）或更好缓解率为58

　　2021年5月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，pembrolizumab，帕博利珠单抗），联合化疗（铂+氟嘧啶），一线治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部晚期不可切除性或转移性食管癌或HER2阴性胃食管交界处（GEJ）腺癌成人患者。　　在关键3期KEYNOTE-590试验中，无论组织学或PD-L1表达状态如何，与化疗相比，Keytruda+化疗显著延长了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。　　2020年3月，美国FDA已批准Keytruda联合化疗（铂+氟嘧啶），一线治疗