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mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的效果怎么样?已申请上市

时间:2021-06-22     作者:海外新特药资讯   阅读

  2021年6月,mitapivat的新药申请(NDA)已向美国FDA提交,该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者。来自3期临床试验的数据显示,在PKD成人患者中(包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者),接受mitapivat治疗后,患者输血负担显著降低。

  mitapivat NDA的提交是基于2项关键3期临床研究(ACTIVATE,ACTIVATE-T)的结果。结果显示,研究达到了主要终点:mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解(定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL),而安慰剂组为0(双侧p<0.0001)。ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展,结果显示:在24周固定剂量期,37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002),有22%(n=6)的患者没有输血。2项研究中,mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。

  根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果,mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。目前,PKD的治疗选择非常有限,mitapivat已被证明了对PKD患者的潜在临床益处,不论其输血负担如何。

  丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种罕见的遗传性疾病,表现为慢性溶血性贫血,即红细胞加速破坏。

  PKD可引起严重的并发症,包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症,无论贫血程度或输血负担如何,都可能发生。PKD也会导致生活质量问题,包括工作和学校活动、社会生活和情绪健康方面的挑战。

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