mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的效果怎么样？已申请上市

　　2021年6月，mitapivat的新药申请（NDA）已向美国FDA提交，该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。来自3期临床试验的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），接受mitapivat治疗后，患者输血负担显著降低。

　　mitapivat NDA的提交是基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示：在24周固定剂量期，37%（n=10）的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%（单侧p=0.0002），有22%（n=6）的患者没有输血。2项研究中，mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。

　　根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果，mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。目前，PKD的治疗选择非常有限，mitapivat已被证明了对PKD患者的潜在临床益处，不论其输血负担如何。

　　丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的遗传性疾病，表现为慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。

　　PKD可引起严重的并发症，包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症，无论贫血程度或输血负担如何，都可能发生。PKD也会导致生活质量问题，包括工作和学校活动、社会生活和情绪健康方面的挑战。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】