Koselugo（selumetinib）治疗儿童1型神经纤维瘤有怎样的效果？

　　2021年6月，靶向抗癌药Koselugo（selumetinib）获欧盟委员会（EC）附条件批准，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗症状性、不能手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。

　　NF1是一种使人衰弱的神经系统遗传性疾病。在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘上（丛状神经纤维瘤[PN1]），可引起临床问题，例如：毁容、气道功能障碍、视力障碍、膀胱/肠道功能障碍。

　　2020年4月，Koselugo获得美国FDA批准，用于年龄≥2岁的NF1儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

　　此次批准，基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果。数据显示，Koselugo（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中，Koselugo治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR是指经证实完全缓解（PN消失）或部分缓解（PR，肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】