Opdivo属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。　　近日，美国FDA受理抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查：将Opdivo作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受手术切除的高危肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者。　　此次申请基于关键3期CheckMate-274试验的结果。这是第一项评估一种免疫疗法辅助治疗MIUC的阳性3期试验。数据显示，无论患者PD-L1表达水平如何，Opdivo辅助治疗均

　　恩沙替尼（贝美纳）是一种新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂。2020年11月17日获NMPA批准正式上市。　　恩沙替尼适应症用于接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者提供新的治疗。　　目前，据了解，恩沙替尼胶囊剂100mg（14粒/瓶）和25mg（7粒/瓶）的最新中标价分别为573.3元和203.70元。恩沙替尼尚未进入国家医保目录。　　单臂、多中心II期注册临床研究显示，恩沙替尼治疗克唑替尼耐药的ALK阳性NSCLC的ORR为52.6%，疾病控制率为87.8%，中位PFS为11.2个月，颅内ORR为71.4%，颅内病灶

　　阿斯利康公司的甲磺酸奥希替尼片，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗的适应症已获得NMPA批准。　　代号为ADAURA的III期研究结果显示，在主要分析人群II期和IIIA期EGFRm非小细胞肺癌患者中，以及在关键次要研究终点的总研究人群IB-IIIA期患者中，奥希替尼均显示出具有统计学差异和临床意义的无疾病生存期（DFS）获益。　　奥希替尼辅助治疗可使主要终点：II期和IIIA期患者的DFS疾病复发或死亡风险降低83%（风险比[HR] 0.17；95%CI：0.12-0.23; p0.0001）。在总体试验人群

　　2021年5月，罗氏制药中国宣布舒友立乐（艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII
抑制物的重度A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。　　此次舒友立乐非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN3，HAVEN4及HAVEN5。　　HAVEN3研究结果显示，与未接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受艾美赛珠单抗预防治疗的不含因子VIII抑制物的12岁及以上的成人和青少年，出血分别减少96％（p0.0001）和

　　2021年5月7日，绿叶制药集团宣布，其控股子公司博安生物开发的贝伐珠单抗注射液（博优诺®）正式获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。　　博优诺®与原研药安维汀®疗效相当。　　作为抗肿瘤血管生成的代表性药物，贝伐珠单抗注射液是多种恶性肿瘤治疗指南全球推荐的标准方案，在全球范围内已获批用于治疗非小细胞肺癌、结直肠癌、胶质母细胞瘤、肾细胞癌、宫颈癌、卵巢癌等多个实体瘤，显著的疗效和良好的安全性已在长期临床应用中得到医生和患者的广泛认

　　近日，FDA批准的用于治疗晚期膀胱癌的单克隆抗体药物阿特珠单抗，在《柳叶刀肿瘤学》（The Lancet
Oncology）上发表的最新临床试验中显示治疗效果不佳。　　研究人员招募了来自24个不同国家、192家医院的809名成年MIUC患者，这些患者均已在14周内进行了根治性膀胱切除术，或淋巴结清扫的肾切除术。随机分配为实验组以及对照组，406名实验组患者每3周静脉注射一次1200毫克阿特珠单抗，403名对照组患者手术后保持观察，不做额外治疗。观察时间持续16个周期或长达1年，以先发生者为准。　　随机化是根据以前使用的新辅助化疗、切除的淋

　　目前尚无HER2靶向治疗药物获批用于结直肠癌。　　曲妥珠单抗德鲁替康是一种人源抗HER2抗体与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷耦合在一起的抗体-药物。　　近日，DESTINY-CRC01研究旨在评估曲妥珠单抗德鲁替康用于HER2表达阳性的转移性结直肠癌患者的疗效。　　DESTINY-CRC01研究是一项开放标签的2期试验，从多个国家的25个诊所和医院招募了年满18岁（在日本年满20岁）、EOCG
0-1分、携带RAS和BRAF V600E
野生型的、既往经二线或多线治疗后进展的HER2阳性的转移性结直肠癌患者。根据HER2表达水平，受试患者被分至3个队列：A队列（HER2阳性

　　美国FDA近日已批准CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），联合卡非佐米（carfilzomib，Kyprolis®）和地塞米松方案（Kd），用于治疗既往已接受过1-3种疗法的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。　　此次最新批准，基于III期IKEMA临床试验的结果。　　IKEMA（NCT03275285）是一项随机、多中心、开放标签III期临床试验，在16个国家的69个临床中心入组了302例复发和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者，这些患者先前接受过1-3种抗骨髓瘤疗法。试验期间，Sarclisa通过静脉输注，剂量为10mg/kg，每周一次持续四周，之后每隔

　　2019年11月，公布了比较Cosentyx(可善挺，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”)和Humira(修美乐，阿达木单抗)疗效和安全性的研究结果。该研究入组了超过800例先前未接受生物疗法治疗的活动性银屑病关节炎（PsA）患者。　　结果显示，尽管Cosentyx与Humira相比在主要终点ACR20错过了优越性的统计学显著差异，但在数值上显示出更高的结果。在一项预先指定的敏感性分析中，观察到Cosentyx与Humira相比在PsA特异性终点方面具有统计学显著优势。　　在中国，Cosentyx（可善挺®）于2019年4月1日获得批准，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的

　　艾曲泊帕乙醇胺片适用于1岁及以上患者的治疗，原发性免疫性血小板减少症(ITP)从诊断开始持续6个月或更长时间，并且对其他治疗无效感染的成人患者，用于治疗血小板减少症，其中血小板减少症的程度是阻止启动或限制维持最佳干扰素治疗能力的主要因素。　　艾曲泊帕乙醇胺片纳入乙类《2020版国家药品目录》，意味着将极大减轻患者治疗的经济负担，进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性，满足患者长期、规范化治疗的需求，让更多患者从中受益，让患者能够保持持续治疗，同时也将为更多ITP患者生活质量的提高带来长期获益。　　医

泰時维（阿伐替尼）在台湾获批治疗胃肠道间质瘤，效果如何，不良反应有哪些？Medicines公司开发。　　2021年4月，泰時维（阿伐替尼片）在台湾地区获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。　　该药获批是基于全球NAVIGATOR 一期临床研究结果，2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了NAVIGATOR研究PDGFRA
D842V突变GIST患者数据。　　截至2020年3月9日数据截止日的结果显示：　　在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V 突变 GIST
的38例患者中

　　近日，美国FDA支持维持抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，阿替利珠单抗）治疗PD-L1阳性三阴性乳腺癌（TNBC）的一项加速批准，具体为：Tecentriq联合化疗（Abraxane，白蛋白结合型紫杉醇[nab-紫杉醇]），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为肿瘤表达PD-L1、不可切除性、局部晚期或转移性TNBC患者。　　乳腺癌是女性最常见的癌症类型，全球每年确诊超过200万例。TNBC约占15%，与其他类型相比，TNBC在50岁以下女性中更常见。　　Tecentriq属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，靶向结合肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞上表达的PD-L1蛋白，阻断其与PD-1和B7.1

　　近日，评估了歧化酶模拟物GC4419（avasopasem
manganese）与安慰剂在接受立体定向体部放射治疗（SBRT）的局部晚期胰腺癌（LAPC）患者中疗效和安全性的1/2期临床试验的最新结果。　　数据显示，与安慰剂+SBRT治疗组相比，GC4419+SBRT治疗组总生存期延长一倍（中位OS：20.1个月 vs
10.9个月）、在其他疗效指标方面也显示出阳性结果。　　GC4419是一种高选择性、强效小分子歧化酶模拟物，可以模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物自由基分解为过氧化氢。　　此次公布的这项1/2期临床试验是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。　　Danyelza（naxitamab-gqgk）是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，之前已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。　　Danyelza通过靶向GD2（一种神经母细胞

　　近日，美国FDA已受理口服靶向抗癌药mobocertinib（TAK-788）的新药申请（NDA），用于治疗先前接受过铂类药物治疗病情进展、经FDA批准的检测方法证实为表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。　　mobocertinib NDA基于一项1/2期临床试验的结果。该研究在先前接受过铂类药物治疗病情进展、携带EGFR外显子20插入突变（EGFR
Exon20 insertion+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者中开展，正在评估mobocertinib的疗效和安全性。　　数据显示，mobocertinib显示出临床意

　　近日，美国FDA已受理Nefecon（布地奈德）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗IgA肾病（IgAN）。　　Nefecon NDA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，该研究达到了减少蛋白尿的主要终点，并且显示eGFR在9个月时稳定。提交的资料还包括NEFIGAN
2期试验的临床数据，该试验也达到了NefIgArd研究的主要和次要终点。

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor
150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。　　此次标签扩展批准，基

　　2020年5月，美FDA批准Alunbrig（布加替尼），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在欧盟，Alunbrig于今年4月初获批，一线治疗先前没有接受过ALK抑制剂的ALK+NSCLC成人患者。　　ALK+NSCLC患者，特别是那些已经发生脑转移：与Xalkori相比，Alunbrig一线治疗ALK+NSCLC显示出强大的整体疗效和颅内疗效。　　布加替尼之前已被批准：作为一种单药疗法，用于先前接受过crizotinib（克唑替尼，Xalkori）治疗的ALK+NSCLC成人患者。　　经过2年多的随访，ALTA 1L研究结果显示，Alunb

达拉非尼+曲美替尼治疗甲状腺癌在国内获批了吗？国内医保报销条件

　　近日，美国FDA已受理bardoxolone
methyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。　　Alport综合征是一种遗传性肾炎，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。　　该NDA基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据。　　这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了157名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗100周后估算的肾小球滤过率（eGFR