2021年5月，美国FDA批准Empaveli用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。　　Empaveli适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。　　在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。　　Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基

　　急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限，只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。　　2021年5月，欧盟委员会（EC）已批准Venclyxto（venetoclax）维奈克拉联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨），用于治疗新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。　　此次欧盟批准，基于双盲、安慰剂对照3期研究VIALE-A（M15-656）以及开放标签、非随机、多中心1b期研究M14-358的结果。　　VIALE-A研究在新诊

　　近日，美国FDA已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗），用于辅助治疗接受新辅助放化疗（CRT）和切除术后有残留病理疾病的食管或胃食管连接部（GEJ）癌成人患者。　　该批准基于3期CheckMate-577试验的结果。　　数据显示，在接受新辅助CRT和手术切除后有残留病理疾病的食管癌及GEJ癌患者中，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗将患者的无病生存期（DFS）延长了一倍（中位DFS：22.4个月
vs 11.0个月）。目前，针对经新辅助同步放化疗和手术切除的食管癌及GEJ癌患者的标准治疗是监测随访。　　结果显示：Opdivo治疗组中

　　vericiguat是一种口服、每日一次、首创（first-in-class）可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。　　美国FDA批准vericiguat以及CHMP推荐批准vericiguat，均基于关键3期VICTORIA研究的结果。　　具体数据：　　VICTORIA是一项随机、安慰剂对照、平行组、多中心、双盲III期研究，在全球42个国家600多个临床中心进行，共入组了5050例经历过心力衰竭恶化事件、射血分数低于45%、有症状的慢性心力衰竭患者。研究中，患者随机分配接受每日一次vericiguat（滴定至10mg，n=2526）或安慰剂（n=2524），同时接受可用的心力衰竭药物治疗。主要终点是

Verquvo治疗心力衰竭，有望在中国上市！

　　2020年3月，普拉替尼获国家药品监督管理局（NMPA）批准以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。　　2020年4月，普拉替尼（pralsetinib）扩展适应症申请获NMPA受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括：　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。　　ASCO年会上公布的数据纳入了缓解可评估人群

　　2021年5月，近日公布靶向抗癌药Gavreto（普吉华®，pralsetinib，普拉替尼）1/2期ARROW试验的更新数据。　　结果显示，在转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤中，Gavreto具有持久的临床益处。　　Gavreto在先前没有接受过治疗（naive，初治）和先前接受过治疗（experienced，经治）的RET融合阳性NSCLC患者中均显示出持久的临床益处：初治患者ORR为79%，经治患者ORR为62%。特别值得一提的是，该试验在研究期间对患者入组标准进行了一次扩展，以便同时纳入符合一线标准护理化疗的患者，在入组标准扩展后入组的

　　Jardiance（欧唐静，恩格列净）具有明确的降糖效果外，该药还能带来减轻体重、降低血压、降低尿酸的额外获益。Jardiance安全性良好，可以减少糖尿病患者的心血管事件风险，是全球首个经研究证实能降低心血管病死亡风险的2型糖尿病药物。　　2014年8月，Jardiance获批上市，用于2型糖尿病患者的治疗。　　2016年底，Jardiance再获批准，用于并发心血管疾病的2型糖尿病患者降低心血管死亡风险。　　近日，欧洲EMA人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准SGLT2抑制剂类Jardiance（欧唐静，恩格列净），用于治疗射血分

　　2021年5月，近日评估抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗，tislelizumab）治疗鼻咽癌（NPC）的3期RATIONALE
309临床试验（NCT03924986）在中期分析时达到了主要终点。　　RATIONALE
309是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在比较百泽安®联合化疗（吉西他滨和顺铂）、安慰剂联合化疗（吉西他滨和顺铂）一线治疗复发或转移性NPC患者疗效和安全性。　　中期分析结果显示，该研究已达到了主要终点：在ITT人群中，根据IRC评估，与安慰剂+化疗相比，百泽安®+化疗治疗显示PFS在统计学上有显著改善。该研究中，百泽

　　2021年5月，欧洲EMA人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准vericiguat，该药是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。　　一旦获得批准，vericiguat（2.5mg，5mg、10mg片剂）将用于近期发生了需要静脉（IV）治疗的失代偿事件后恢复稳定的、射血分数降低的、有症状的慢性心力衰竭成人患者。　　2020年1月，vericiguat获得美国FDA批准，商品名为Verquvo，用于射血分数＜45%的有症状的慢性心力衰竭患者，降低发生恶化心力衰竭事件（定义为：心力衰竭住院或在未住院的情况下接受门诊静脉[IV]利尿剂治疗心力衰竭）后的

　　2021年5月，在2020年美国消化疾病周（DDW2020）上公布了抗炎药Stelara（喜达诺，ustekinumab，乌司奴单抗注射液）治疗中重度克罗恩病（CD）3b期SEAVUE研究的疗效和安全性数据。　　SEAVUE研究是Stelara与Humira（修美乐，adalimumab，阿达木单抗）在生物制剂初治CD患者中治疗一年的疗效和安全性对比。　　SEAVUE研究共检查了386例中度至重度活动性CD患者。根据美国FDA批准的方案不进行剂量调整，患者按1:1的比例随机接受：（1）Stelara治疗，基线时静脉注射（IV）约6mg/kg，然后每8周一次皮下注射（SC）90mg（q8w）；（2）在基线时/第

　　Enerzair Breezhaler是一种维持疗法，旨在帮助那些接受长效β2受体激动剂和吸入皮质类固醇后，症状仍然加剧的哮喘患者控制症状。　　2021年5月，中国国家药监局（NMPA）最新公示，诺华（Novartis）公司的Enerzair
Breezhaler的每日1次固定剂量复方茚达特罗/格隆溴铵/糠酸莫米松吸入粉雾剂已正式在中国获批，主要用于治疗症状不受控制的哮喘患者。　　Enerzair
Breezhaler使用具有剂量确认机制的Breezhaler装置进行给药，该装置允许使用单一吸入器每日吸入1次治疗。Breezhaler中的传感器结合一个数字软件，能够提供患者用药确认、服

　　2021年5月，公布了评估口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）amcenestrant治疗乳腺癌开放标签1期AMEERA-1研究的数据。在一项汇总分析中，amcenestrant联合靶向抗癌药CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib，哌柏西利）在雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）转移性乳腺癌（MBC）绝经后女性患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。　　AMEERA-1是一项开放标签、首个人体1/2期研究，旨在评估amcenestrant作为一种单药疗法和联合靶向疗法治疗ER+/HER2-MBC绝经后女性患者。　　A部分（剂量递增）和B部分（剂量扩展）旨在确定amce

　　福可维（安罗替尼，Anlotinib）是正大天晴自主研发的新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效作用于 VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit
等靶点，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的双重作用。此前安罗替尼获批的适应症：晚期或转移性非小细胞肺癌、腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤、既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤以及三线治疗小细胞肺癌。　　2020年12月，安罗替尼胶囊获中国NMPA批准单药用于无法手术的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者的治疗。　　在CSCO2019大会上公布代号为ALTER01031的IIb期

　　近日公布了靶向抗癌药Imbruvica（亿珂®，ibrutinib，伊布替尼）作为单药疗法一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）3期RESONATE-2
(PCYC-1115/1116)研究疗效终点无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）长达7年的随访结果。　　RESONATE-2研究评估了269例年龄≥65岁、无17p删除突变（del17p）的CLL患者。这些患者被随机分配，持续接受Imbruvica治疗直至疾病进展或不可接受的毒性，或接受苯丁酸氮芥治疗最多12个疗程。　　在长达7年的随访中，Imbruvica单药治疗显示出持续的PFS益处、疾病进展或风险降低90%（HR=0.160；95%CI:0.111-0.2

　　目前，Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）+Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）组合疗法已获批6种癌症的7个治疗适应症：黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌、肝细胞癌、非小细胞肺癌、恶性胸膜间皮瘤。　　近日公布了来自CheckMate-067试验的6.5年数据。这是一项随机、双盲3期临床试验，在先前没有接受过治疗的晚期黑色素瘤患者中开展，评估了抗PD-1疗法Opdivo联合抗CTLA-4疗法Yervoy、Opdivo单药疗法、Yervoy单药疗法用于一线治疗的疗效和安全性。　　具体数据：　　此次公布的CheckMate-067试验数据显示，最少随访6.5年，Opdivo+Ye

　　研究表明：brutinib（亿珂®，伊布替尼）与venetoclax（唯可来®，维奈克拉）具有互补的作用机制。　　2017年8月，ibrutinib（亿珂®，伊布替尼）在中国首次获批，作为一种单药疗法，用于治疗：　　（1）既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者；（2）既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。（3）作为单药疗法，用于既往至少接受过一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者，或者不适合接受化学免疫治疗的患者的一线治疗；（4）与利妥昔单抗联用，用于WM患者的治疗。伊布替

　　2021年5月，近日公布了II期CAPTIVATE（PCYC-1142，NCT02910583）研究固定疗程队列的首批数据。　　结果显示：接受靶向抗癌药Imbruvica（亿珂®，ibrutinib，伊布替尼，依鲁替尼）联合Venclexta（唯可来®，venetoclax，维奈克拉）固定疗程方案一线治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，有95%在2年内仍然存活且疾病无进展。所有亚组均出现深度缓解，包括高危CLL患者。　　在中国，依鲁替尼和维奈克拉2款药物均已获得批准。　　Imbruvica与Venclexta具有互补的作用机制。CAPTIVATE研究的积极结果证实了Imbruvica与Venclexta作

　　2021年5月，近日公布了评估抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）一线治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）3期CheckMate-227试验(NCT02477826)的4年数据。　　来自该试验第一部分（Part
1）的结果显示，最少随访4年以上（49.4个月），无论肿瘤PD-L1表达水平或组织学如何，与化疗相比，双重免疫疗法Opdivo+Yervoy显示出持久长期生存益处。　　数据显示，与化疗相比，Opdivo+Yervoy继续显示出临床意义的生存益处。随访4年期间，在肿瘤表达PD-L1≥1%的主要患者群体中，与化疗

　　2021年5月，15价肺炎球菌结合疫苗V114（15价）在3期儿科临床项目的2项3期试验中达到了主要免疫原性和安全性终点。　　这些数据支持V114在健康婴儿中的潜在应用，包括：　　（1）先前可能已经开始使用目前可用的13价肺炎球菌结合疫苗（PCV13）进行接种的婴儿（PNEU-DIRECTION试验）；　　（2）尚未接种肺炎球菌疫苗（vaccine-naive）或先前接受过低价儿科肺炎球菌结合疫苗（PCV）的完整或部分免疫方案的婴儿（PNEU-PLAN试验）。　　PNEU-DIRECTION（V114-027）可互换性研究是一项3期、多中心、随机、双盲研究，在42-90日龄健康婴儿（n=