近日召开的美国心脏病学会第70届年度科学会议（ACC.21）上公布新型降脂药物Evkeeza（evinacumab-dgnb）一项2期临床试验的数据。　　结果显示，在某些严重的高甘油三脂血症患者中，Evkeeza显著降低了甘油三酯水平。　　对于脂蛋白脂肪酶（LPL）通路基因有双等位基因功能缺失突变的患者，Evkeeza治疗基本上没有益处。而在LPL通路基因中有单个突变或无突变的患者中，Evkeeza治疗将甘油三酯水平显著降低。　　Evkeeza是一种单克隆抗体药物，于2021年2月获得美国FDA批准，作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗年龄≥12岁纯合子家族性高胆固

　　2021年5月，近日在美国胸科学会（ATS）2021年国际会议上公布了一项新的综合分析结果，包括来自抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗哮喘MELTEMI
3期开放标签扩展试验的数据。　　分析显示，Fasenra在长达5年的时间内耐受性良好，长期安全性与之前在严重哮喘成人患者中开展的3期试验一致。在开放标签期内，每年至少有75%接受Fasenra治疗的血液嗜酸性粒细胞水平升高的患者没有经历哮喘加重。　　在BORA和MELTEMI扩展试验期间，Fasenra与安慰剂相比不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率与III期关键试验中观察到的相比没有增加。所

　　近日，美国FDA已正式受理PD-1抑制剂达伯舒®（Tyvyt®，sintilimab，信迪利单抗注射液）联合培美曲赛和铂类化疗一线治疗非鳞状非小细胞肺癌（nsqNSCLC）的生物制品许可申请（BLA）。　　在中国，NMPA于2021年2月批准信迪利单抗联合培美曲塞和铂类化疗用于一线治疗非鳞状非小细胞肺癌（nsqNSCLC）。　　信迪利单抗（中国品牌名：达伯舒®）于2019年11月进入中国国家医保目录。　　截至目前，信迪利单抗已有2项适应症在中国获批、3项适应症递交中国上市申请。　　在美国，信迪利单抗上市申请于2021年3月份向FDA递交，此次递

　　Halaven已在欧洲、美洲、亚洲的多个国家获得批准，用于乳腺癌的治疗。此外，在一些国家，Halaven还被批准用于治疗软组织肉瘤。　　2010年11月，Halaven被美国FDA批准，用于治疗先前接受过至少2种化疗方案治疗转移性疾病的mBC患者。先前的治疗应包括在辅助或转移性疾病治疗中使用蒽环类和紫杉烷。　　2019年7月，Halaven（海乐卫，甲磺酸艾立布林，eribulin
mesylate）在中国获得国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过至少2种化疗方案（包括蒽环类和紫杉类）治疗的局部复发或转移性乳腺癌患者。　　2020年1月，Halaven在中国上

　　2021年5月，近日公布了评估抗炎药Dupixent（达必妥，度普利尤单抗，dupilumab）治疗有2型炎症证据的不受控中度至重度哮喘儿童患者（6-11岁）关键3期临床试验（LIBERTY
ASTHMA VOYAGE）的结果。　　数据显示，Dupixent显著减少了严重哮喘发作，并在2周内快速改善肺功能。　　此外，Dupixent还显著改善了哮喘的整体症状控制，并减少了呼出气一氧化氮（FeNO），这是在哮喘中起主要作用的2型炎症的气道生物标志物。　　ATS 21会上的关键数据显示，Dupixent可显著减少儿童哮喘发作，改善肺功能，结果进一步支持了Dupixent良好的安全性。　

　　2021年5月，公布了评估原研抗癌药Halaven（海乐卫，甲磺酸艾立布林）治疗转移性乳腺癌（mBC）一项真实世界研究的数据。该研究评估了Halaven（艾立布林）作为一种三线或多线疗法治疗mBC患者的治疗模式和临床结果，包括三阴性乳腺癌（TNBC）亚型。　　这项研究是一项回顾性的、多地点的病历回顾性研究，在美国的肿瘤学实践中进行，纳入了2011年至2017年间根据美国处方信息开始使用Halaven（艾立布林）治疗的mBC患者（n=513）。数据由处方医生从患者的电子健康记录中提取，并通过电子病例报告表获取。所有患者数据在分析前都被去识别化。

　　2021年5月，渤健从TMS公司收购了治疗急性缺血性卒中（AIS）的在研药物TMS-007。　　急性缺血性卒中（AIS）是由大脑供血受阻引起的，约占所有卒中的85%。　　TMC公司已在一项2a期研究中对TMS-007进行了评估。　　这是一项多中心、单次给药、双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增研究，共纳入了90例急性缺血性卒中（AIS）日本患者，这些患者在发病后12小时内并且不符合tPA或血栓切除术资格，其中52例入组TMS-007三个剂量组（1、3、6mg/kg），38例入组安慰剂组。研究主要终点是通过美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）恶化≥4分的sICH事件发

　　近日公布了2期RESCUE研究的结果。　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，在高敏C反应蛋白（hsCRP）升高的晚期慢性肾脏病（CKD）患者中开展，评估了每月皮下注射一次白细胞介素-6（IL-6）抑制剂ziltivekimab对炎症生物标志物的影响。　　该试验显示，与安慰剂相比，ziltivekimab治疗将动脉粥样硬化相关的多种炎症生物标志物水平显著减低，包括hsCRP。　　RESCUE是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，正在评估每月皮下注射一次ziltivekimab对晚期CKD和hsCRP升高患者炎症生物标志物的影响。这项研究共入组了264例患者，旨在评

　　白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞（melanocyte）丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。　　2021年5月，评估ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风青少年和成人患者（年龄≥12岁）关键3期TRuE-V临床试验项目的阳性顶线结果。　　具体数据：　　TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），在青少年和成人（≥12岁）白癜风患者中开展，每项研究入组了大约300例诊断为非节段型白癜风（non-segmental
vitiligo，NSV）且有色素脱失区域的患者，目的是评估rux

　　近日公布了评估ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风青少年和成人患者（年龄≥12岁）关键3期TRuE-V临床试验项目的阳性顶线结果。结果显示，2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：与赋形剂乳膏相比，ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风具有显著疗效，且安全性良好。　　白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞（melanocyte）丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。白癜风发生在任何年龄，虽然许多白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。　　ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Ja

　　2021年5月，近日公布了糖尿病肾病新药finerenone治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）患者3期FIDELIO-DKD研究一项预先指定探索性分析的最新数据，结果显示：当联合标准护理时，与安慰剂相比，finerenone可显著降低慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）患者新发心房颤动或扑动（AFF）的风险。分析还表明，与安慰剂相比，finerenone降低了复合主要终点和复合关键次要终点的风险，并且疗效在基线检查时有和无AFF病史的患者中没有显著差异。　　2021年2月，拜耳在中国提交了finerenone的新药上市申请，用于治疗CKD合并T2D的患者。

　　2021年5月，近日在美国心脏病学会第70届年度科学会议（ACC.21）上公布了mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）3期EXPLORER-HCM研究（NCT03470545）新的分析数据：在治疗30周时，与安慰剂组相比，mavacamten组患者健康状况显示出持续改善。该分析证实了mavacamten对oHCM患者健康状况的益处。　　mavacamten是一款首创（first-in-class）、口服、心肌肌球蛋白抑制剂，开发用于治疗有症状的oHCM患者。　　肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心脏病，是一种慢性、使人衰弱的、进行性的疾病，患者可能会出现呼吸急促、头晕和疲

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。　　2021年5月，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。　　Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组

　　2021年5月，日本厚生劳动省（MHLW）已受理靶向抗癌药Padcev（enfortumab
vedotin）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗接受抗癌药物治疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者。　　2019年12月，Padcev获美国FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者。　　在日本，Padcev的NDA基于在2项全球临床试验（EV-301、EV-201）的结果，这2项试验在日本设有临床试验点。3期EV-301验证性试验在先前接受过铂类化疗和一种PD-1/L1抑制剂治疗的局部晚期或转

　　项目主题及介绍　　项目名称：君实肝癌CT35项目　　研究药物：重组人源化抗PD-1单克隆抗体注射液　　合适人群：晚期初治肝癌患者　　开展地区：杭州、广州、蚌埠、南昌、海口、武汉、长春、济南、合肥、北京、天津、上海、西安、郑州、南京、温州、佛山、重庆、成都、南宁、长沙、沈阳、哈尔滨、昆明、青岛　　目标人数：100人　　预计结束时间：2021/10/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　1.年龄18岁-70岁（含），男、女不限　　2.经病理组织学检查或《原发性肝癌诊疗规范(2017年版)》诊断为HCC　　3.按

　　Tukysa（Tucatinib，妥卡替尼，图卡替尼
）是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。　　2020年4月，美国FDA批准Seattle
Genetics公司开发的HER2特异性抑制剂Tukysa（tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。　　Tukysa的批准是基于一项纳入612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，48%的入组患

　　2020年4月，FDA批准图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨（capecitabine）用于治疗晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括脑转移患者，这些患者在转移情况下，接受过1种或以上基于抗HER2的疗法。　　随机（2:1）、双盲、安慰剂对照HER2CLIMB试验评估了图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗HER2阳性不可切除性局部晚期或转移性乳腺癌的疗效，试验招募了612名患者，他们之前接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、ado-trastuzumab
emtansine（T-DM1）治疗（单独或联合），其中48%的患者存在或之前存在脑转移。　　图卡替尼+曲妥珠

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　Otezla是一种口服选择性磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制剂，已批准3个适应症（中重度斑块型银屑病、活动性银屑病关节炎、白塞病相关口腔溃疡）。　　来自3期ADVANCE试验的数据显示：在轻度至中度斑块型银屑病患者中，与安慰剂相比，Otezla显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　轻中度斑块型银屑病的定义为：体表面积（BSA）受累为2%-15%、银屑病面积和严重指数（PASI

　　2021年5月，美国FDA近日已受理口服抗炎药Otezla（apremilast，阿普斯特）的补充新药申请（sNDA）：用于治疗有资格接受光疗或系统疗法的轻度至中度斑块型银屑病（PsO）成人患者。　　在美国，Otezla已被批准用于治疗中度至重度PsO成人患者，该sNDA旨在将Otezla的应用范围扩大到轻度至中度疾病的成人患者。　　来自3期ADVANCE试验的数据显示：在轻度至中度斑块型银屑病患者中，与安慰剂相比，Otezla显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　Otezla已获批3个治疗适应症：　　（1）治疗中度至重度斑块型银屑

　　乳腺癌是女性中最常见的癌症类型。高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌比例的15-20%。TNBC特指雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）及人表皮生长因子受体2（HER-2）三者均为阴性表达的乳腺癌，这是一种侵袭性乳腺癌，进展迅速，预后极差，复发率高，5年生存率不到15%。转移性TNBC是最具侵袭性、最难治疗的乳腺癌之一。　　2019年3月，美国FDA批准罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq特善奇联合化疗（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性不可切除性局部晚期或转移性TNBC患者。在III期IMpassion130研究中，与安慰剂+Abraxane方案相比，Tecentriq+A