梗阻性肥厚型心肌病药mavacamten的治疗效果怎么样？

　　2021年5月，近日在美国心脏病学会第70届年度科学会议（ACC.21）上公布了mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）3期EXPLORER-HCM研究（NCT03470545）新的分析数据：在治疗30周时，与安慰剂组相比，mavacamten组患者健康状况显示出持续改善。该分析证实了mavacamten对oHCM患者健康状况的益处。

　　mavacamten是一款首创（first-in-class）、口服、心肌肌球蛋白抑制剂，开发用于治疗有症状的oHCM患者。

　　肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心脏病，是一种慢性、使人衰弱的、进行性的疾病，患者可能会出现呼吸急促、头晕和疲劳的症状，以及严重的、改变生命的并发症，包括心力衰竭、心律失常、中风和心源性猝死。

　　EXPLORER-HCM是一项双盲、安慰剂对照3期研究，在有症状的oHCM患者（LVOT梯度≥50mmHg、NYHA II-III级）中开展。研究中，患者按1:1的比例随机分配至mavacamten（n=123）或安慰剂（n=128），连续治疗30周，然后是为期8周的洗脱期。

　　先前公布的结果显示，mavacamten显示出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要终点均达到了统计学意义。

　　此次公布的最新分析结果显示：

　　（1）在治疗第30周时，mavacamten组KCCQ汇总评分（KCCQ-OSS）变化显著大于安慰剂组（平均值±SD：14.9±16 vs 5.4±14；差异=9.1[95%CI:5.5-12.8]；p＜0.001），在所有KCCQ子量表中的益处相似。

　　（2）与安慰剂组相比，mavacamten组有更高比例的患者取得了非常大的、临床意义的改善（KCCQ-OSS变化≥20分：36%[33/92] vs 15%[13/88]），变化≥5分被认为具有临床意义，停止治疗后这些益处恢复至基线水平。

　　（3）安慰剂组有更高比例的患者在第30周时健康状况恶化或没有变化。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】