Empaveli治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症，安全性和耐受性如何？

时间：2021-05-17 作者：海外新特药资讯阅读

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。

　　2021年5月，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。

　　Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组相比，Empaveli在避免输血终点上达到了非劣效性。

　　Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌（encapsulated bacteria）引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，如果不早期识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。Empaveli的风险评估和缓解策略（REMS）已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种荚膜细菌疫苗。

　　Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染（5%）。最常见的不良反应为注射部位反应（39%）、感染（29%）、腹泻（22%）、腹痛（20%）、呼吸道感染（15%）、病毒感染（12%）和疲乏（12%）。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。

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