2020年5月，美FDA批准Alunbrig（布加替尼），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在欧盟，Alunbrig于今年4月初获批，一线治疗先前没有接受过ALK抑制剂的ALK+NSCLC成人患者。　　ALK+NSCLC患者，特别是那些已经发生脑转移：与Xalkori相比，Alunbrig一线治疗ALK+NSCLC显示出强大的整体疗效和颅内疗效。　　布加替尼之前已被批准：作为一种单药疗法，用于先前接受过crizotinib（克唑替尼，Xalkori）治疗的ALK+NSCLC成人患者。　　经过2年多的随访，ALTA 1L研究结果显示，Alunb

达拉非尼+曲美替尼治疗甲状腺癌在国内获批了吗？国内医保报销条件

　　近日，美国FDA已受理bardoxolone
methyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。　　Alport综合征是一种遗传性肾炎，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。　　该NDA基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据。　　这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了157名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗100周后估算的肾小球滤过率（eGFR

　　在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD
VMX）上公布了口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib，巴瑞克替尼）治疗特应性皮炎（AD）的新数据。　　2020年11月，Olumiant获得欧盟批准，用于治疗适合系统疗法的中度至重度AD成人患者。　　在对BREESE-AD5
3期试验开展的一项分析中，通过相比基线变化的百分比来衡量，与安慰剂相比，Olumiant最早在治疗一周内就同时改善了AD的严重程度和范围、其他主要症状、生活质量。　　在BREEZE-AD5研究的一项事后分析中，通过与安慰剂相比从基线变化的百分比来衡量，早在治疗1周时，接受Olumiant

　　项目主题及介绍：　　评价TAA013 对比拉帕替尼联合卡培他滨在经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2
阳性乳腺癌患者中有效性和安全性的多中心、随机、平行对照、开放标签的III 期临床研究　　研究药物：TAA013　　合适人群：经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2 阳性乳腺癌患者　　试验药物：　　TAA013 100mg/瓶，抗体偶联药物，是T-DM1（Kadcyla®）的同类药物　　对照药品：　　拉帕替尼（甲磺酸拉帕替尼片） 250mg/片　　卡培他滨（卡培他滨片）150mg/片和500mg/片　　关键入选标准：

　　RET融合阳性NSCLC患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及连续入组的前105例先前接受过含铂化疗治疗（经治）、39例先前没有接受过治疗（初治）RET融合阳性NSCLC成人患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的。　　结果显示：105例经治患者中，ORR为64%、中位DOR为17.5个月。39例初治患者中，ORR为85%、中位DOR尚未达到（NR）。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率（CNS-ORR）为91%（n=10/11），全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间（CNS-DOR）≥6个月。　　RET改变的甲状腺癌患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及在3个R

　　Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，并阻止癌细胞生长。今年5月，Retevmo获得美国FDA批准，用于治疗肿瘤中RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。　　具体而言，该药被批准用于治疗：　　（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；　　（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。　　值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存

　　据估计，RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌（NSCLC）、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。　　Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。以前很多RET突变的肺腺癌患者只知道卡博替尼可以用，现在终于有对症的靶向药了！　　Retevmo作为一种高

　　瑞弗兰-艾曲泊帕乙醇胺片经中国食品药品监督管理局(CFDA)批准，已在中国正式上市。它是中国第一个也是唯一被批准的口服小分子非肽TPO受体激动剂。适用于成人和12岁以上儿童治疗慢性免疫性血小板减少症。它不仅能快速增加血小板，而且不良反应少，服用方便，大大提高了患者的治疗效果和用药依从性，为临床医生和患者带来了新的治疗选择。　　艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的效果怎么样？　　治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。　　总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）　

　　白塞病也称为贝赫切特综合征，是1937年土耳其医学家发现的一种疾病，属于血管炎的一种。病变可侵害人体多个器官，包括口腔、皮肤、关节肌肉、眼睛、血管、心脏、肺和神经系统等，主要临床表现为反复口腔和会阴部溃疡、皮疹、眼部虹膜炎、食管溃疡、小肠或结肠溃疡及关节肿痛等。　　白塞病口腔溃疡的症状，反复发作的小溃疡，仅少数为深溃疡。溃疡可发生于唇、舌、颊、腭及龈等部位，一般10天左右可以愈合。　　阿普斯特是一种口服小分子磷酸二酯酶-4抑制剂。在Ⅱ期研究中，该药可降低白塞综合征患者口腔溃疡的发生率和严重程度。但阿

　　2021年4月，近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD
VMX）上公布了评估新型抗炎药deucravacitinib（BMS-986165）治疗中度至重度斑块型银屑病患者的2项关键3期研究（POETYK
PSO-1，POETYK PSO-2）的阳性结果。　　POETYK PSO-1（NCT03624127）和POETYK
PSO-2（NCT03611751）是2项全球3期研究，在中度至重度斑块型银屑病患者中开展，旨在评估deucravacitinib（6mg，每日一次）相对于安慰剂和Otezla（apremilast）的安全性和有效性。　　2项研究均为多中心、随机、双盲试验，分别入组了666例和1020例患者，对deucravacitinib

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD VMX）上公布了口服抗炎药Otezla（apremilast）治疗轻度至中度斑块型银屑病的安慰剂对照3期ADVANCE试验的阳性结果。　　数据显示，与安慰剂相比，Otezla均显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　ADVANCE（PSOR-022，NCT03721172）是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期研究，评估了Otezla治疗轻中度斑块型银屑病的疗效

　　Koselugo是一种新型口服激酶抑制剂，用于1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤（PN）。如果获得批准，Koselugo将成为欧洲第一个治疗NF1的药物。　　SPRINT Stratum
1试验入组了50例儿科患者（中位年龄10.2岁，范围：3.5-17.4），这些儿童患有NF1和不能手术的PN（定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN）。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。试验中，患者每天2次口服25
mg/m2（已批准的推荐剂量）的Koselugo，直到病情恶化或出现不可接

　　2021年4月，基石药业选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊，pralsetinib）扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括：　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。　　2020年3月，NMPA批准普拉替尼（pralsetinib）以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）

　　近日，美国FDA已受理AXS-05（右美沙芬/安非他酮调释片）治疗重度抑郁症（MDD）的新药申请（NDA），并授予了该NDA优先审查。　　AXS-05是一种新型口服N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，具有多模式活性，目前正处于临床开发，用于治疗抑郁症和其他中枢神经系统（CNS）疾病。　　AXS-05治疗MDD的NDA，得到了2项临床试验（3期GEMINI试验，2期ASCEND试验）的结果支持。这2项试验均为随机、双盲、对照试验，在确诊为中度至重度MDD患者中开展。　　结果显示：与安慰剂组、阳性对照药物组相比，AXS-05治疗组患者在抑郁症状方面有统计学意

　　急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限，只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都有资格接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。　　Venclexta/Venclyxto的活性药物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准Venclyxto（venetoclax）联合低甲基化剂，用于治疗新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。　　CHMP的积极审查意见，基于双盲、安慰剂对照3期研究VIALE-A（M15-656）以及开放标签、非随机、多中心1b期研究M14-358的结果。　　VIALE-A研究在新诊断的、没有资格接受强化化疗的AML成人患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要和次要终点：与安慰剂+阿

　　近日，一项1-2期研究评估了本妥昔单抗联合纳武单抗作为复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者的首次挽救疗法的效果。　　在第1和第2部分，患者在第1周期接受BV和Nivo的交替给药，然后在第2-4周期的同一天给药。在第3部分中，两种研究药物在4个周期的同一天给药。在研究治疗结束时，患者可以根据研究者的判断接受自体干细胞移植（ASCT）。　　结果显示，客观缓解率（N=91）为85%，其中67%的患者达到完全缓解。中位随访34.3个月，估计3年的无进展生存率（PFS）为77%（95%置信区间[CI]：65%至86%），在研究治疗后直接接受ASCT的患者的PFS为91

　　近日，在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD VMX）上公布了抗炎药Taltz（ixekizumab）治疗斑块型银屑病的新证据。　　Taltz在治疗一年期间为患者提供了持续时间最长的皮损完全清除：　　在评估生物制剂对银屑病的累积临床益处的网络荟萃分析中，使用PASI
100来衡量已批准用于银屑病的生物药物在一年内的早期和持续效果。数据显示，与adalimumab（阿达木单抗，TNF抑制剂）、brodalumab（柏达鲁单抗，IL-17R抑制剂）、etanercept（依那西普，TNF抑制剂）、guselkumab（古塞库单抗，IL-23抑制剂）、risankizumab（IL-23抑制剂）、s

　　血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，其中15%-20%为B型血友病患者。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面临严重出血风险。　　中国国家药品监督管理局（NMPA）近日已批准注射用艾诺凝血素α（即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白，商品名：赛玖凝®，英文商品名 Alprolix®），用于确诊为B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）成人和儿童患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。　　赛玖凝®显著延长凝血因子半衰期，降低患者注射次数，尤其适合儿童预防治疗，促进