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Koselugo治疗1型神经纤维瘤病的疗效和副作用,上市了吗?

时间:2021-04-27     作者:海外新特药资讯   阅读

  Koselugo是一种新型口服激酶抑制剂,用于1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤(PN)。如果获得批准,Koselugo将成为欧洲第一个治疗NF1的药物。

  SPRINT Stratum 1试验入组了50例儿科患者(中位年龄10.2岁,范围:3.5-17.4),这些儿童患有NF1和不能手术的PN(定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN)。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容(44例)、运动功能障碍(33例)和疼痛(26例)。试验中,患者每天2次口服25 mg/m2(已批准的推荐剂量)的Koselugo,直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。试验期间对患者肿瘤体积的变化和肿瘤相关疾病症状进行常规评估,并测定了总缓解率(ORR),定义为:3-6个月通过MRI证实有完全缓解或部分缓解(PN肿瘤体积减少≥20%)的患者比例。

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  NEJM上发表的数据显示:截至2019年3月29日,50例患者中有35例患者确认缓解,即Koselugo每日二次口服单药治疗的总缓解率(ORR)为70%(n=35/50),所有患者均为部分缓解(PR)。在确认缓解的35例患者中,有28例(80%)表现出持续缓解(缓解持续时间≥1年)。

  此外,试验中也评估了Koselugo对患者其他临床结果的影响,包括PN相关缺陷、症状和功能损害的变化。尽管评估每个PN相关发病率(如缺陷、疼痛、力量和活动性问题、气道压迫、视力损害和膀胱或肠功能障碍)的患者样本量很小,但治疗期间PN相关缺陷、症状和功能损害也表现出改善。

  具体:治疗1年后,患者报告的肿瘤疼痛强度评分平均下降2分,被认为具有临床意义的改善。此外,在儿童报告和父母报告的日常功能(分别为38%和50%)和总体健康相关生活质量(分别为48%和58%)以及力量(56%)和动作范围(38%)的功能结局中,也观察到临床意义的改善。

  随访3年时,Koselugo治疗组疾病无进展生存率为84%,相比之下,疾病自然史对照组的无进展生存率仅为15%。试验期间,有5例患者因可能与Koselugo相关的毒性作用而停止治疗,6例患者病情恶化。最常见的毒性反应是恶心、呕吐、腹泻、肌酸磷酸激酶水平无症状升高、痤疮样皮疹、甲沟炎。

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