赛玖凝®用于B型血友病获国家药监局批准，耐受性和安全性如何？

　　血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，其中15%-20%为B型血友病患者。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面临严重出血风险。

　　中国国家药品监督管理局（NMPA）近日已批准注射用艾诺凝血素α（即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白，商品名：赛玖凝®，英文商品名 Alprolix®），用于确诊为B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）成人和儿童患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。

　　赛玖凝®显著延长凝血因子半衰期，降低患者注射次数，尤其适合儿童预防治疗，促进靶关节恢复，能为血友病患者带来全面持久的止血保护。

　　2项多中心、开放性III期临床研究（B-LONG 和 Kids B-LONG）和一项拓展研究(B-YOND)显示：在预防出血方面，从每周接受传统重组IX因子（rFIX）预防治疗转换为赛玖凝®预防治疗的患者中，年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9，在个体化预防治疗中，赛玖凝®可将ABR降低80%及以上，超过1/3使用赛玖凝®进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血。在控制出血方面，数据显示在80.8%的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝®即可维持止血。

　　血友病患者超过90%的出血发生在关节，常在儿童期起病。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残，甚可危及生命。Kids B-LONG研究显示：赛玖凝®在预防治疗上，不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】