儿童异染性脑白质营养不良新药Lenmeldy作用机制和用途，用法用量及价格

　　通用名：atidarsagene autotemcel

　　剂型：静脉输液

　　Lenmeldy 是一种创新的基因疗法，专为治疗儿童异染性脑白质营养不良 (MLD) 而设计。此疗法利用患者自身的干细胞，经过精确修饰后，使身体能够产生必需的 ARSA 酶，从而有望阻止 MLD 的进展。Lenmeldy 通过一次性静脉输注给药，为患儿提供新的治疗选择。

　　异染性脑白质营养不良是一种罕见且严重的遗传病，它影响大脑和神经系统的正常功能。由于基因缺陷，患者体内无法产生足够的芳基硫酸酯酶 A (ARSA)，导致有害的硫苷脂在大脑和神经中异常积聚。这会引发一系列严重症状，包括运动和思维能力下降、痉挛、癫痫发作等，最终可能导致患者失去基本的生活能力。

　　作用机制

　　Lenmeldy 疗法首先通过特定的药物动员患者的造血干细胞 (HSC) 从骨髓进入血液，以便进行收集。随后，这些干细胞会经过基因改造，引入正常的 ARSA 基因。在输注前，患者需要接受化疗以清除骨髓中的现有细胞，为新的修饰干细胞腾出空间。最后，患者接受一次性单剂量的 Lenmeldy 输注，新修饰的干细胞会在骨髓中定居并繁殖，从而产生 ARSA 酶，帮助分解有害的硫苷脂积聚。

　　副作用

　　Lenmeldy 的常见副作用包括中性粒细胞减少引起的发烧、口腔炎症、呼吸道感染、皮疹以及其他病毒感染等。此外，还可能出现发烧、胃肠炎和肝脏肿大等症状。在实验室检测方面，常见的异常包括 D-二聚体升高和肝酶升高。

　　警告与注意事项

　　在使用 Lenmeldy 时，需要注意以下风险：

　　· 血栓形成和血栓栓塞事件：在输注前后评估患者的血栓形成风险，并考虑使用抗血栓药物进行预防。

　　· 脑炎：治疗后密切监测儿童是否出现脑炎的症状和体征。

　　· 严重感染：密切关注儿童是否有严重感染的迹象，并及时采取治疗措施。

　　· 肝脏血管堵塞（静脉闭塞性疾病）：监测儿童是否出现肝脏血管堵塞的症状，包括肝功能异常等，并考虑采取预防措施。

　　· 血小板减少和出血风险：监测儿童的血小板计数和出血情况，直至血小板恢复正常水平。

　　· 中性粒细胞移植失败的风险：输注后密切监测患者的中性粒细胞计数，如发生移植失败，需及时采取补救措施。

　　· 插入性肿瘤发生的风险：治疗后定期监测儿童是否出现血液系统恶性肿瘤的迹象。

　　· 过敏反应的风险：在输注过程中密切监测患者是否出现过敏反应，并采取相应的处理措施。

　　此外，还需注意以下事项：

　　· 在使用 Lenmeldy 前，医生会全面评估患者的身体状况，包括心肺肝肾功能以及感染情况等。

　　· 患者在接受 Lenmeldy 治疗前应避免使用预防性艾滋病毒抗逆转录病毒药物，因为这些药物可能会干扰 Lenmeldy 的生产过程。如果患者需要抗逆转录病毒药物来预防艾滋病毒，则应推迟开始治疗，直至确认艾滋病毒检测呈阴性。

　　· 接受 Lenmeldy 治疗的儿童可能会因 LVV 原病毒插入而导致 HIV 检测呈假阳性。因此，这些儿童不应使用基于 PCR 的检测方法来筛查 HIV 感染。

　　· 在接种疫苗方面，不建议在清髓性调理开始前 6 周内以及 Lenmeldy 治疗后血液学恢复之前接种疫苗。同时，患者在使用动员药物或预期消除药物期间也应避免接种疫苗。

　　用法用量

　　Lenmeldy 作为一次性单剂量静脉输注给予。具体的剂量会根据儿童的 MLD 疾病亚型和体重来确定。在进行输注之前，患者需要接受一系列的治疗和准备过程，包括干细胞动员、收集和化疗等。最终，患者会接受由自身干细胞制成的 Lenmeldy 输注液。

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