移植物抗肿瘤效应的诱导对于同种异体造血干细胞移植（aHSCT）后的免疫重建至关重要。然而，传统的免疫抑制策略，特别是钙调磷酸酶抑制剂（CNI），往往伴随着显著的毒性作用，这可能会干扰免疫恢复并降低抗癌免疫反应。本研究旨在评估一种不包含CNI的预处理方案在复发和难治性淋巴恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。
我们开展了一项针对19名接受aHSCT的此类患者队列的II期临床试验，采用了包含移植后环磷酰胺（PTCy）和短期依维莫司的低强度预处理方案，同时进行了匹配的外周血干细胞移植。主要关注点是急性移植物抗宿主病（GvHD）的发生率和严重程度。
急性GvHD的总发生率为53%，但并未观察到III级或IV级GvHD。非复发死亡率在1年、2年和4年分别为11%、11%和16%，中位随访时间达到43个月。移植后1年、2年和4年的累积复发率分别是32%、32%和42%。值得注意的是，四分之一的早期复发发生在多发性骨髓瘤患者中。1年、2年和4年的总生存率分别为79%、74%和62%。3年后，无GvHD存活率为47%。
结果表明，采用PTCy和短期依维莫司的无CNI预处理方案可以安全地应用于这一困难患者群体，并且在预防严重GvHD方面表现良好，从而降低了非复发死亡率。尽管如此，仍有相当比例的患者在移植后经历复发，特别是在多发性骨髓瘤人群中。这一策略的前景是有希望的，值得进一步深入研究。
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