FDA批准Winrevair（sotatercept-csrk）治疗成人肺动脉高压，治疗效果如何？

　　2024年3月，美国食品和药物管理局(FDA)正式批准了sotatercept-csrk（美国品牌名为Winrevair，可通过注射方式使用，规格为45mg和60mg）作为治疗成人肺动脉高压（PAH）的首创药物。此药物有望提高患者的运动能力、改善WHO功能分级(FC)，并显著降低临床恶化事件的风险。

　　Winrevair的获批标志着FDA首次批准了针对PAH的激活素信号抑制剂疗法，这是一种全新的治疗方法。它通过调节促增殖信号和抗增殖信号之间的平衡，以应对PAH中潜在的血管细胞过度增殖问题。肺动脉高压是一种罕见且具有进行性的致命疾病，其特征在于肺部血管壁变厚、管腔狭窄，进而对心脏造成巨大压力。

　　根据关键的3期STELLAR试验结果显示，与仅使用标准背景治疗相比，将Winrevair与标准背景治疗相结合可带来显著的临床益处。在这项研究中，Winrevair（n=163）与安慰剂（n=160）进行了对比，同时结合了成人PAH患者（WHO第1组FC II或III组）的标准背景治疗。在第24周时，与基线相比，接受Winrevair治疗的患者在六分钟步行测试中平均多走了41米（95% CI：28, 54；p<0.001；与安慰剂相比），并在多个重要的次要结局指标上显示出显著改善。值得注意的是，与单独使用背景治疗相比，Winrevair使全因死亡或PAH临床恶化事件的风险降低了84%（事件数：9 vs 42；风险比=0.16；95% CI：0.08，0.35；p<0.001）。

　　然而，在使用Winrevair时需要注意一些重要的安全信息。在前5次使用Winrevair之前，应监测患者的血红蛋白和血小板水平。如果这些数值不稳定，则需要延长监测时间，并在此后定期进行监测以确定是否需要调整剂量。Winrevair可能会增加血红蛋白水平并可能导致红细胞增多症，这可能会增加血栓栓塞事件或高粘滞综合征的风险。此外，Winrevair还可能降低血小板计数并导致严重的血小板减少症，这可能增加出血风险；特别是在同时接受前列环素输注的患者中，血小板减少症的发生率更高。如果患者的血小板计数低于50,000/mm3，则不应开始Winrevair治疗。

　　Winrevair每三周通过皮下注射给药一次。在STELLAR试验中，主要疗效终点是第24周时六分钟步行距离（6MWD）相对于基线的变化。与安慰剂相比，接受Winrevair治疗的患者在多个次要终点上也显示出统计学上显著的改善。这些改善包括更大比例的患者FC较基线有所改善、死亡或PAH临床恶化事件的发生率显著降低、肺血管阻力(PVR)和N末端B型利钠肽原(NT-proBNP)水平的显著改善。这些结果进一步支持了Winrevair在治疗成人肺动脉高压中的有效性和潜力。

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