LENMELDY (atidarsagene autotemcel) 使用说明书，适应症，副作用，价格

　　LENMELDY 是一种创新的基因疗法，利用患者自身的造血干细胞来治疗症状前晚期婴儿 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 阶段的异染性儿童脑白质营养不良（MLD）。

　　重要安全警示

　　血栓形成与血栓栓塞：

　　使用 LENMELDY 可能增加血栓形成及血栓栓塞的风险。已有一起PSEJ MLD患儿因大血管血栓导致的左半球脑梗塞死亡案例。因此，建议在治疗前后评估血栓形成的风险，并监测D-二聚体水平。

　　脑炎风险：

　　治疗后可能出现脑炎，一名ESEJ患儿曾出现严重脑炎。尽管病因不明，但不能排除与LENMELDY有关。治疗后应密切监测脑炎相关症状。

　　严重感染：

　　治疗过程中，39%的患儿出现3级严重感染。其中，82%的患儿在治疗后1个月内出现3级发热性中性粒细胞减少症。若出现此类症状，请根据医生建议采用广谱抗生素等治疗。

　　静脉闭塞性疾病：

　　临床试验中，3名患儿（8%）出现静脉闭塞性疾病（VOD）。建议在治疗后一个月内密切监测VOD相关症状，并根据风险因素考虑预防性治疗。

　　延迟血小板植入 (DPE)：

　　长期血小板减少的患儿出血风险增加。临床试验中，10%的患儿出现血小板植入延迟。在此类患儿血小板恢复前，应告知出血风险并密切监测。

　　中性粒细胞移植失败：

　　存在中性粒细胞移植失败的风险。若发生此情况，请使用备用CD34+细胞进行救援治疗。

　　插入性肿瘤发生：

　　治疗后可能存在LVV介导的插入性肿瘤发生风险。患儿应终身监测血液系统恶性肿瘤的风险，并至少在治疗后15年内每年进行相关检查。

　　过敏反应：

　　LENMELDY中的二甲基亚砜(DMSO)可能引起过敏反应，包括可能危及生命的反应。输注期间及输注后应密切监测过敏反应。

　　特定人群使用注意事项

　　生殖潜力：

　　开始治疗前，育龄女性必须进行血清妊娠检测确认阴性，并在治疗期间及治疗后至少6个月内使用有效避孕方法。男性和女性均应了解生育力可能受到的影响。

　　不孕不育：

　　清髓性调理可能增加不孕风险。临床试验中，50%的女性患儿出现卵巢功能衰竭。建议在治疗前考虑冷冻保存生殖细胞。

　　其他注意事项

　　患儿在治疗前至少一个月内应避免使用预防性HIV抗逆转录病毒药物，因其可能干扰LENMELDY的生产。若患儿需要此类药物，应推迟治疗开始时间直至确认HIV检测阴性。

　　接受LENMELDY治疗的患儿不应使用基于PCR的HIV检测方法，因可能出现假阳性结果。

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