司美替尼（Selumetinib）作为一种有效的治疗药物，已显著缩小了患有1型神经纤维瘤病（NF1）且无法手术的症状性丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者的肿瘤体积，为这些患者带来了明显的临床益处。近期一项研究进一步报告了司美替尼长达5年的治疗安全性和有效性数据。
该研究纳入了具有显著临床症状的丛状神经纤维瘤患者，并采用了连续的司美替尼给药方案（每个治疗周期为28天）。通过体积磁共振成像分析，评估了肿瘤对治疗的反应，其中确认部分反应（cPR）定义为肿瘤体积较基线降低20%以上，并在连续两次评估中得到确认。此外，第二阶段的患者还完成了关于肿瘤疼痛强度和疼痛对日常生活干扰程度的患者报告结果测量。
研究共纳入了74名儿童患者（中位年龄10.3岁，年龄范围3-18.5岁）。结果显示，总体cPR率高达70%（52/74），中位治疗持续时间为57.5个周期（范围1-100个周期）。值得注意的是，治疗反应通常具有持续性，其中59%（44名患者）的反应持续时间达到了12个周期或更长。在肿瘤疼痛强度和疼痛干扰方面，从基线到治疗48个周期的过程中，患者报告了显著的持久改善。尽管在长期治疗过程中并未发现新的安全性问题，但一些患者在治疗数年后首次出现了与司美替尼相关的不良事件（AE）。
综上所述，长达5年的司美替尼治疗在大多数1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤儿童患者中实现了肿瘤的持续缩小和疼痛的持续改善，且效果超过了之前1年时的报道。然而，在继续治疗的同时，仍需密切监测已知的与司美替尼相关的不良事件，以确保患者的安全。
近日，司美替尼（Selumetinib）的仿制药LuciSelume已在老挝正式上市，该药品由老挝知名的卢修斯制药公司生产。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买LuciSelume，患者可以选择前往老挝就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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