近日，欧盟委员会（EC）已批准Elzonris（tagraxofusp），作为一种附加疗法，用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN：是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤）成人患者。　　Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物，也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。　　2018年12月，Elzonris获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。　　BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤。BPDCN的特征可能与某些疾病相似，也可能被误诊为

　　维莫非尼2020版国家医保目录：　　治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。　　近年来，研究主要集中在维莫非尼的组合疗法上，尤其是联合MEK抑制剂（比如Cobimetinib，考比替尼）。因为BRAF和MEK属于同一条信号通路，联合疗法不仅增加疗效，也避免了小分子药物耐药的发生。　　2015年，美国FDA批准了维莫非尼和考比替尼的组合疗法，用于治疗晚期黑色素瘤。研究结果显示，联合组的中位无进展生存期为9.9个月，对照组为6.2个月。总生存期的中期分析

　　原发性胆源性胆管炎（PBC）是一种慢性肝病，逐渐破坏了肝脏的胆管。这些导管将胆汁输送到小肠，以帮助您的身体消化脂肪和营养。当PBC破坏这些导管时，胆汁留在您的肝脏中并破坏其细胞。这可能导致肝硬化（肝脏瘢痕化）和肝功能衰竭。PBC是一种可能多年没有症状的进行性疾病。治疗PBC可以帮助保持肝脏正常运转。奥贝胆酸用于治疗成人PBC。　　奥贝胆酸（OCA）是一种新型胆汁酸类似物，在II期临床试验（NCT00550862）中已显示出对肝功能生化指标的积极作用，目前正由FDA考虑用于治疗熊去氧胆酸失败后的原发性胆源性胆管炎（PBC）。　　胆

　　粘膜黑色素瘤(MM)是一种高度血管化的肿瘤，预后极差。　　本研究是一项开放标签、随机化的II期试验，旨在评估贝伐单抗联合卡铂和紫杉醇（CPB）用于既往治疗过的晚期MM的疗效和安全性。　　将受试患者按2:1随机分至两组，接受卡铂+紫杉醇＋贝伐单抗（CPB）或卡铂+紫杉醇（CP）治疗。主要终点是无进展存活期（PFS）。次要终点包括总体存活期（OS）、客观缓解率和副反应事件。　　共招募了114位患者，CPB组的中位PFS明显长于CP组：4.8个月（95% CI 3.6-6.0）vs 3.0个月（1.7-4.3；风险比[HR]
0.461,95% CI 0.306-0.695，p0.001）。CPB组

　　三阴性乳腺癌是指乳腺癌患者中，大约15%-20%的乳腺癌患者雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）表达检测均为阴性。由于未表达这些受体，患者无法接受靶向这些受体的靶向疗法的治疗，治疗选择有限。因此三阴性乳腺癌是最凶险的一种乳腺癌，侵袭性强、易转移、预后极差，患者确诊后的生存期通常不超过20个月，5年生存率不足15%。　　K药此次加速批准是基于名为KEYNOTE-355的3期临床试验的结果。　　在这一试验中，总计323名肿瘤表达PD-L1的TNBC患者接受了Keytruda与化疗构成的组合疗法，或安慰剂与化疗构成的

　　胃肠道间质瘤（GIST），是一种由基因组驱动的罕见胃肠道肉瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1％～3％，发病率为
1～1.5/10万。GIST的病因尚不清楚，没有已知的导致GIST的生活方式因素（例如饮食或吸烟），分子机制是KIT或PDGFRA基因激活突变所致。　　伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是胃肠间质瘤GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。　　基于对这类突变激酶构型的分析，研究者开发了强效、高选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA突变抑制剂阿泊替尼，阿泊

　　根据2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）在线年会上的报道，1期CHRYSALIS试验显示，在未经治疗以及奥希替尼耐药的EGFR突变晚期非小细胞肺癌患者中，Aamivantamab联合Lazertinib显示出高有效率且耐受性良好。　　对于未经治疗的患者，中位随访7个月时，客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）为100％，包括20例部分缓解（PR）。对于奥希替尼耐药且未经化疗的患者，中位随访4个月时，客观缓解率为36％，包括1例完全缓解和15例部分缓解，以及1例有待确认的部分缓解。临床获益率为60％。　　Amivantamab是一款EGFR-MET双特异性抗体，就是大家常

　　美国食品药品管理局（FDA）近期发布安全性沟通信息，警示医务人员、肿瘤临床试验研究者以及患者，一项临床试验显示，对于之前没有接受过治疗、且无法手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者，阿替利珠单抗（atezolizumab，商品名Tecentriq泰圣奇）与紫杉醇联合治疗不能发挥作用。　　FDA尚未批准阿替利珠单抗联合紫杉醇用于乳腺癌治疗，但已批准阿替利珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇（商品名Abraxane）用于肿瘤表达PD-L1的成年三阴性乳腺癌患者的治疗。在临床实践中，医务人员不能用紫杉醇代替白蛋白结合型紫杉醇。　　此次涉

　　甲状腺髓样癌（MTC）是一种恶性程度较高、患者预后较差的癌症。目前 MTC
的治疗主要通过外科治疗为主，然而在发展到一定阶段后，患者无法采用外科手术治疗，同时对化疗不敏感，且缺少有效治疗药物，因此，存在较大的未满足需求。　　而对于本次获批的甲状腺髓样癌适应症，其临床试验数据已披露于 2019 ASCO 大会。　　在一项关于安罗替尼治疗晚期 MTC
的双盲、安慰剂对照临床研究（NCT02586350）中，共 91 例患者入组。结果显示，安罗替尼可显著延长患者的无进展生存（PFS）9.6 个月（20.67
个月对 11.07 个月），客观缓解率（O

　　奥拉帕利治疗胰腺癌的疗效怎么样呢？在临床试验中，奥拉帕利用于携带遗传性BRCA基因突变的胰腺癌患者的一线含铂化疗的维持治疗。154例患者入组，按照3:2分组，给予奥拉帕利或安慰剂治疗，直到疾病进展。　　治疗结果是，奥拉帕利组的中位无进展生存期是7.4个月，安慰剂组是3.8个月，奥拉帕利将胰腺癌患者无进展生存期延长了1倍，让疾病进展风险降低了47%。　　另外，奥拉帕利治疗的胰腺癌患者，1和2年无进展生存率显著高于安慰剂组，分别为33.7% vs 14.5%与22.1% vs
9.6%。这说明，奥拉帕利让患者“带瘤”或“无瘤”长期生存的可能性

　　胰腺癌是一种恶性程度很高，被叫做肿瘤之王。诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌，发病率死亡率近年来明显上升。胰腺癌早期确诊率不高，手术死亡率较高，而治愈率很低。　　在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道癌研讨会（ASCO GI）上Arcus
Biosciences公司公布了AB680治疗转移性胰腺癌I/Ib期研究ARC-8剂量递增部分的初步数据，结果让人格外惊喜。数据显示，到目前为止，AB680与化疗和抗PD-1抗体联用，治疗的客观缓解率（ORR）为41%，与当前的标准方案相比有比较大的优越性。　　什么是AB680？　　AB6

　　近日，奥拉帕利片新适应症上市申请拟纳入优先审评，单药用于治疗携带BRCA1/2突变（胚系和/或体细胞系）且在既往新型激素药物治疗后出现疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。　　奥拉帕利是FDA批准的首个口服多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂，通过抑制PARP酶活性和防止PARP与DNA解离，协同DNA损伤修复功能缺陷，杀死肿瘤细胞。最早于2014年先后在欧盟和美国获批上市。　　奥拉帕利于2018年8月首次获NMPA批准上市，截止目前已在国内获批用于治疗：　　①铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂

　　胃癌是我国发病数量第3高的恶性肿瘤，2020年我国新发胃癌病例数约为48万，约占全球新发胃癌病例的44%。2020年我国因胃癌导致死亡人数达37万，占全球胃癌死亡数量近一半。　　近日，靶向VEGFR2单抗Ramucirumab（雷莫芦单抗）上市申请获NMPA受理，预计申报适应症为晚期胃或胃食管结合部腺癌二线治疗。雷莫芦单抗是全球首个且迄今为止唯一获批用于胃癌/胃食管交界处癌二线疗法。　　2014年，雷莫芦单抗在美国获批用于治疗晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌。　　2021年1月12日，礼来宣布雷莫芦单抗联合或不联合紫杉醇治疗经铂类联合氟尿嘧

　　伊布替尼纳入2020版国家医保目录：限：　　1.既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤 （MCL）患者的治疗；　　2.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的治疗；　　3.华氏巨球蛋白血症患者的治疗，按说明书用药 。　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。　　亿珂（伊布替尼）Imbruvica（ibrutinib）又译为依鲁替尼，是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。　　根据iNNOVATE研究中主要分析数据，伊布替尼于2015年获批作为单药疗法用于治疗WM，成为第1个也是唯一1个获美国FDA批准治疗WM的药物。　　2018年，伊

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，推荐批准Rinvoq（upadacitinib）用于2个新的风湿适应症：治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者和活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。　　Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂。在欧盟和欧盟，Rinvoq之前已被批准用于治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。　　Rinvoq治疗PsA的新适应症申请，基于2项III期临床研究SELECT-PsA-1（NCT03104400）和SELECT-PsA-2（NCT03104374）的数据支持。这2项研究入组了超过2000例活动性PsA患

　　长期口服艾曲波帕可以有效地增加和维持脾脏切除（脾切除）和未切除脾脏（未切除脾）的成年患者的血小板计数。　　ITP是一种罕见且潜在的严重血液疾病，由于血小板数量少，血液不会凝结。结果，患者会遭受瘀伤，出血，在某些情况下还会发生严重的出血，这可能是致命的。ITP也可能会影响患者的生活质量，因为它通常与疲劳和沮丧以及对出血的恐惧（可能限制日常活动）相关。　　EXTEND的疗效结果表明，在艾曲波帕治疗的两周内，血小板的中位数计数升高至=50×109/L，而血小板的中位数50×109/L维持了四年以上。　　艾曲波帕适用于自诊断后

　　根据诊断的持续时间，ITP分为急性（0-3个月），持续（3-12个月）和慢性（12个月）。慢性/持久性ITP更容易发生在成人中，女性患病的频率是男性的两倍至三倍。　　慢性/持续性ITP的治疗目标是维持安全的血小板计数，以减少出血的风险。治疗取决于症状的严重程度。在大多数情况下，处方中规定了改变免疫系统对血小板的攻击的药物，以帮助控制成年人的出血和瘀伤。　　艾曲波帕（eltrombopag）在患有慢性/持续性免疫性血小板减少症（ITP）的成年人中的积极安全性和有效性。艾曲波帕作为一种值得信赖的治疗选择的能力，可以长期用于患有这种

　　艾曲波帕是一种蛋白质的人造形式，能够增加人体血小板（血液凝固细胞）的生成。艾曲波帕可以通过增加血液中的血小板来降低出血风险。　　艾曲波帕用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。该药用于1岁以上的成人和儿童，只应用于有ITP其血小板减少程度在临床上有增加出血风险的患者。　　艾曲波帕还用于预防用干扰素治疗的慢性丙型肝炎成人的血小板减少的情况。　　在其他药物尝试失败后，艾曲波帕也被用于治疗成人严重的再生障碍性贫血。　　艾曲波帕原研药价

　　在两项III期试验(CheckMate 017和CheckMate
057)中，纳武单抗与多西他赛相比，可进一步提高既往治疗过的晚期鳞状和非鳞状NSCLC患者的总存活率(OS)，而且安全性也更好。　　两项试验共854位晚期NSCLC患者，ECOG PS ≤1和一线铂为基础的化疗过程中/后发生了进展，被随机分为两组，分别给予纳武单抗(3
mg/kg，1次/2周)或多西他赛(75
mg/m，1次/3周)治疗，直至进展或出现不可接受的毒性。两项试验的主要终点都是OS；次要终点包括无进展生存期(PFS)和安全性。　　Checkmate
017和057试验分别最短随访时间了64.2和64.5个月后，接受纳

　　2020年4月29日，FDA批准尼拉帕尼作为一种单药维持疗法，用于对一线含铂化疗有完全缓解或部分缓解的晚期卵巢癌（包括卵巢上皮癌、输卵管癌、原发性腹膜癌）女性患者，不论生物标志物状态如何。　　2020年9月10日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局已经批准尼拉帕尼的补充新药上市申请，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者对一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。　　临床数据　　在双盲、随机、安慰剂对照的III期试验中，共纳入733例患者，进行随机（2:1）分组，分别接受尼拉帕尼（n = 487）或安慰剂（