近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理Zeposia（ozanimod）的营销授权申请（MAA），用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者。　　此次申请，基于关键3期TRUE
NORTH研究（NCT02435992）的结果。这是一项安慰剂对照研究，评估了Zeposia作为一种诱导和维持疗法治疗中度至重度UC成人患者的疗效和安全性。　　结果显示，该研究达到了2个主要终点：与安慰剂相比，Zeposia在诱导期第10周诱导的临床缓解结果、在维持期第52周维持临床缓解的结果具有高度统计学意义和临床意义的改善。该研究中观察到的总体安全性与Zeposia已批准的标签中的

　　Capivasertib（卡帕塞替尼）是pan-AKT抑制剂。临床前数据表明，Capivasertib在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中具有治疗活性，并与多西紫杉醇具有协同作用。　　ProCAID研究是一项关于mCRPC患者的安慰剂为对照的随机II期试验，受试患者经过长达10个疗程的多西他赛+泼尼松龙治疗后被随机分至口服Capivasertib（320
mg，2/日，用4天停3天，从每个疗程的第2天开始）或安慰剂，直到病情进展。主要终点是综合无进展存活期（cPFS），包括前列腺特异性抗原进展事件。次要终点为总体存活期（OS）。　　共招募了150位患者。Capivasertib组

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。　　在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a）一种新的肌内（intramuscular，IM）注射给药途径，用于治疗复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者。这种新的IM给药途径可提供良好的疗效和安全性，并具有显著减少注射位点反应的潜力。　　Plegridy是唯一被批准用于复发型多发性硬化症（RMS）的聚乙二醇干扰素，每2周给药一次，于2014年首次在欧盟获得批准，已被证明能显著降低MS疾病活动性的重要指标，具有良好的安全性和耐受性。渤健还向美国FDA提交了Plegridy
IM的监管申请文件。目前，Plegridy SC已在全球60多个国家

　　近日，修美乐（Humira，阿达木单抗）在日本获批了一个新的适应症，用于治疗坏疽性脓皮病（pyoderma gangrenosum，PG）。　　此次批准是基于一项在日本患者中开展的日本3期临床试验的数据。　　该研究在诊断为PG、有活动性溃疡、局部治疗无效或被判定不适合局部治疗的患者中开展，旨在评估Humira的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了主要终点：在治疗第26周，有54.5%（n=12/22）的患者坏疽性脓皮病溃疡面积减少（PGAR）100%（目标PG溃疡愈合）。　　该研究中，接受Humira治疗的患者中，最常见的药物不良反应是皮肤细菌感染。　　P

　　近日，第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。　　PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。　　此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。　

　　近日，Zogenix（一家致力于开发罕见病治疗药物的制药）公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。　　Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。　　Fintepla具有一种不同于其他

　　近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上强生（JNJ）旗下杨森制药公布了talquetamab（JNJ-64407564）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R
MM）I期首个人体剂量递增研究的初步数据。　　结果显示，在皮下（SC）给药推荐的2期剂量（RP2D）下，talquetamab治疗的总缓解率（ORR）达到了69%。　　会上公布的这项I期研究入组了157例多发性骨髓瘤（MM）患者，这些患者已接受过任何现有疗法但病情进展、或不耐受，先前接受的治疗方案中位数为6种（范围：2-20）、87%对最后一种治疗方案无效、82%为三类药物难治性，33%为五重难治性（对≥2种免疫

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Phesgo（pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase）皮下注射液，该药是由Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠单抗）与透明质酸酶（hyaluronidase）构成的一种固定剂量组合（FDC），通过皮下注射（SC）给药，联合静脉（IV）化疗，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Phesgo的批准上市，将为正在接受Perjeta和Herceptin静脉给药治疗的HER2阳性乳腺癌患者提供一种快速、微创的治疗方法。与静脉（IV）给药相比，Phesgo通过皮下注射给药，能在几分钟内完成，可显著缩短

　　慢性粒细胞性白血病（CML）占整体白血病患者的15%。这种白血病表现为人体骨髓中的主要粒细胞不受管制地增长，并在血液中积累而形成。　　武田制药有限公司宣布，美国FDA已批准ICLUSIG®（ponatinib）治疗对激酶抑制剂耐药或不耐药的慢性粒细胞白血病（CML）患者。　　该项批准是基于II期OPTIC试验的数据，以及II期PACE试验的5年数据。在OPTIC试验中，42％的患者在12个月时达到了BTIC-ABL1IS≤1％（OPTIC的主要终点），中位随访时间为28.5个月，73％的患者仍对治疗有反应。在这些患者中，有13％经历了任何等级AE，7％经历了3级或更

　　2020年12月20日，诺华（Novartis）公司在印度上市发布Pivikto（alpelisib）阿博利布，用于治疗接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　Pivikto（alpelisib）阿博利布是一种α特异性PI3K激酶抑制剂，用于治疗接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　阿博利布（alpelisib）是第一个也是目前唯一1个被批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌的靶向药。　　在北美和欧洲阿博利布（alpelisib）商品名为Piqray，在印度阿博利布（

　　多发性骨髓瘤是一种浆细胞不正常增生，致使侵犯骨髓的恶性肿瘤。多发性骨髓瘤一开始多半没有症状，若病情加重时，会有骨痛、常被感染、贫血的症状。　　Karyopharm
Therapeutics近日表示，FDA已批准Xpovio（selinexor）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤成年患者，这些患者至少接受过一种疗法。　　该项批准是基于BOSTON
III期试验的最新数据，该试验对402例复发或难治多发性骨髓瘤患者进行了1-3疗程的治疗。参与者被随机分为每周一次的Xpovio联合每周一次的硼替佐米联合低剂量地塞米松。　　BOSTON
III期试验的主要终

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准靶向抗癌药Tukysa（tucatinib），联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗先前已接受过至少2种抗HER2方案的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Tukysa已在美国、加拿大、瑞士、新加坡、澳大利亚获得批准。　　CHMP的积极审查意见，基于关键性HER2CLIMB临床试验的数据。这是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照、阳性药物对照试验，在局部晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展，将tucatinib与曲妥珠

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准扩大Doptelet（avatrombopag）的适用范围，用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效的原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数量少，导致淤伤和出血风险增加。据估计，每百万人中有100人患有ITP，当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。原发性ITP在成人群体中的发病率为每年每十万人中有3.3人患病。目前，ITP尚无治愈疗法，这些患者

　　Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。Oxlumo的批准上市，将对PH1患者产生有意义的临床影响。　　此次批准，基

　　近日，靶向抗癌药Trodelvy（sacituzumab
govitecan-hziy）治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）3期ASCENT试验的新数据。　　结果继续证实，在传统上面临不良结局的患者群体中，Trodelvy与化疗相比显示出高临床活性，无论TROP-2表达水平如何。　　2020年4月，Trodelvy获得美国FDA加速批准，用于先前已接受过至少2种疗法治疗转移性疾病的mTNBC成人患者。该批准基于单臂多中心II期研究的总缓解率（ORR=33.3%）和缓解持续时间（中位DOR=7.7个月）数据。　　基于3期ASCENT试验中Trodelvy的总体疗效和安全性结果，吉利德已向美国FDA提交了一份

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Rukobia（fostemsavir）600mg缓释片，联合其他抗逆转录病毒（ARV）药物，用于治疗无法构建抑制性抗病毒方案的多重耐药HIV-1成人感染者。　　Rukobia是一种治疗HIV-1感染的新型附着抑制剂。　　2020年6月，Rukobia获得美国FDA批准，适应症为：联合其他ARV药物，用于治疗曾尝试过多种HIV疗法（heavily
treatment-experienced，HTE）、并且由于耐药/不耐受或安全性的考虑而对其当前ARV方案治疗失败的多重耐药HIV-1成人感染者。　　在关键III期B

　　在全球范围内，膀胱癌是第十大常见癌症。在2018年，新确诊的膀胱癌病例超过50万，全球约20万人死于膀胱癌。尿路上皮癌（UC）约占膀胱癌的90%。对于晚期UC患者，5年生存率仅为5%。据估计，约4%的膀胱癌患者在确诊时已处于晚期阶段。　　近日，欧盟委员会（EC）发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab），作为一种单药疗法，用于接受一线含铂化疗后病情没有进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的一线维持治疗。　　Bavencio是由辉瑞和默克合作开发的一款免疫肿瘤学药物，于2017年5月获得美国FDA加速批

　　卵巢癌是妇科恶性肿瘤，70%的患者就诊时已是晚期。卵巢癌首选治疗模式为肿瘤细胞减灭术联合以铂类为基础的化疗。虽然大多数患者经过初始治疗可获得临床缓解，但仍有70%的患者在3年内复发，5年生存率不足50%。　　12月14日，恒瑞医药的多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂氟唑帕利（受理号：CXHS1900033）获NMPA批准上市，这是首个国产PARP抑制剂药物。　　适应症为：单药治疗既往经过二线及以上化疗的伴有BRCA1/2致病性或疑似致病性突变的复发性卵巢癌。　　BRCA1/2基因是抑癌基因，在DNA损伤修复、细胞正常生长等方面均具有重要作用

　　近日，日本推出Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂），用于治疗对常规疗法应答不足的类风湿性关节炎（RA）成人患者，包括预防结构性关节损伤。该药是一种新的、每日口服一次的、选择性JAK1抑制剂，于今年9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准。　　监管方面，Jyseleca在日本获批的同一天，也获得了欧盟委员会的批准，用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度RA成人患者。今年11月初，Jyseleca治疗溃疡性结肠炎（UC）的新适应症也获得了欧洲药品管理局受理。　　在美国方面，FDA在今年8月发布