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软骨发育不全症药物vosoritide，治疗五年，耐受性和安全性良好时间：2021-04-16 近日，在2021年美国医学遗传学和基因组学学会（ACMG）年度临床遗传学会议上公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（Achondroplasia）儿童患者一项正在进行的开放标签2期扩展研究的最新数据，结果显示：治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，生长期的总持续时间没有缩短。骨龄进展正常，每年一次手部前后位（PA）X光片显示骨骼矿物质含量和骨密度无明显变化。
vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症。 ACMG年会上公布的2期扩展研究的最新数据显示： 治疗60个月期间，观察到的年生长速度（AGV）平均（±SD）增加为1.35（±1.07）cm/年。 儿童平均身高CDC标准，在60个月时，身高Z评分（以标准差的形式，来衡量相对于年龄和性别匹配的儿童平均身高的身高缺陷）的总体平均值（±SD）增加了0.78（±0.70）。 vosoritide在15和30μg/kg/天的剂量下耐受性良好，安全性没有变化，随着时间的推移没有出现新类型的不良事件（AE），也没有严重的不良事件与治疗有关。 海得康一站式海外就医服务、海外新特药咨询服务，帮助中国患者了解国际新药动态，详情请咨询海得康医学顾问电话：400-001-9769。 免责声明：本网站展示的医药信息仅供参考，具体疾病治疗和用药细节，请务必咨询医生和药师，海得康不承担任何责任。
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