Danyelza和omburtamab治疗儿童神经母细胞瘤，会在中国上市吗？

　　近日，公布了了对omburtamab治疗中枢神经系统（CNS）/软脑膜（LM）转移的神经母细胞瘤儿童患者的监管更新。omburtamab有潜力成为美国FDA批准的第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。

　　Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml，该药于2020年11月获得美国FDA加速批准，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。

　　Danyelza和omburtamab2款产品将用于治疗中国的复发/难治性高危神经母细胞瘤患者和有中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者。

　　2020年10月公布的关键101多中心研究结果显示：在入组并接受治疗的17例患者中，中位随访26周，12个月总体生存（OS）率为78%。而历史对照组中，一年OS率大约为30%。

　　来自2项关键II期研究（201和12-230）的数据显示：在原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的客观缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。在另一个对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的ORR为37%，编码该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】