Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症，可改善运动功能，中国什么时候上市？

　　近日，罗氏公布了口服药物Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。

　　数据显示，在12个月至24个月期间，Evrysdi继续改善运动功能，包括无支撑坐立的能力。

　　研究还表明，Evrysdi继续提高存活率，提高口服喂养能力，减少对永久性通气的需要。

　　探索性数据表明，与1型SMA的自然病程相比，Evrysdi继续改善吞咽能力、减少住院率。

　　Evrysdi的安全性符合其既定的安全状况。

　　Evrysdi于2020年8月获得美国FDA批准，用于治疗年龄≥2个月的SMA儿童和成人患者。

　　2021年3月，Evrysdi获得欧盟批准，治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型SMA患者。

　　目前，Evrysdi已在39个国家获得批准，并在另外33个国家提交了上市申请，包括中国。

　　Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

　　2项关键临床试验的数据证实，Evrysdi对2个月及以上的婴儿、儿童、成人患者均有效，在不同年龄和疾病严重程度（包括1型、2型、3型）SMA患者中均使运动功能获得临床意义的改善。接受Evrysdi治疗的婴儿，能够在没有支撑的情况下坐立至少5秒钟，这是SMA疾病自然病程中无法实现的关键运动里程碑。此外，与自然病史相比，Evrysdi还提高了无永久通气生存率。

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