近日，评估了歧化酶模拟物GC4419（avasopasem
manganese）与安慰剂在接受立体定向体部放射治疗（SBRT）的局部晚期胰腺癌（LAPC）患者中疗效和安全性的1/2期临床试验的最新结果。　　数据显示，与安慰剂+SBRT治疗组相比，GC4419+SBRT治疗组总生存期延长一倍（中位OS：20.1个月 vs
10.9个月）、在其他疗效指标方面也显示出阳性结果。　　GC4419是一种高选择性、强效小分子歧化酶模拟物，可以模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物自由基分解为过氧化氢。　　此次公布的这项1/2期临床试验是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。　　Danyelza（naxitamab-gqgk）是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，之前已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。　　Danyelza通过靶向GD2（一种神经母细胞

　　近日，美国FDA已受理口服靶向抗癌药mobocertinib（TAK-788）的新药申请（NDA），用于治疗先前接受过铂类药物治疗病情进展、经FDA批准的检测方法证实为表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。　　mobocertinib NDA基于一项1/2期临床试验的结果。该研究在先前接受过铂类药物治疗病情进展、携带EGFR外显子20插入突变（EGFR
Exon20 insertion+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者中开展，正在评估mobocertinib的疗效和安全性。　　数据显示，mobocertinib显示出临床意

　　近日，美国FDA已受理Nefecon（布地奈德）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗IgA肾病（IgAN）。　　Nefecon NDA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，该研究达到了减少蛋白尿的主要终点，并且显示eGFR在9个月时稳定。提交的资料还包括NEFIGAN
2期试验的临床数据，该试验也达到了NefIgArd研究的主要和次要终点。

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor
150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。　　此次标签扩展批准，基

　　2020年5月，美FDA批准Alunbrig（布加替尼），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在欧盟，Alunbrig于今年4月初获批，一线治疗先前没有接受过ALK抑制剂的ALK+NSCLC成人患者。　　ALK+NSCLC患者，特别是那些已经发生脑转移：与Xalkori相比，Alunbrig一线治疗ALK+NSCLC显示出强大的整体疗效和颅内疗效。　　布加替尼之前已被批准：作为一种单药疗法，用于先前接受过crizotinib（克唑替尼，Xalkori）治疗的ALK+NSCLC成人患者。　　经过2年多的随访，ALTA 1L研究结果显示，Alunb

达拉非尼+曲美替尼治疗甲状腺癌在国内获批了吗？国内医保报销条件

　　近日，美国FDA已受理bardoxolone
methyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。　　Alport综合征是一种遗传性肾炎，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。　　该NDA基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据。　　这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了157名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗100周后估算的肾小球滤过率（eGFR

　　在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD
VMX）上公布了口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib，巴瑞克替尼）治疗特应性皮炎（AD）的新数据。　　2020年11月，Olumiant获得欧盟批准，用于治疗适合系统疗法的中度至重度AD成人患者。　　在对BREESE-AD5
3期试验开展的一项分析中，通过相比基线变化的百分比来衡量，与安慰剂相比，Olumiant最早在治疗一周内就同时改善了AD的严重程度和范围、其他主要症状、生活质量。　　在BREEZE-AD5研究的一项事后分析中，通过与安慰剂相比从基线变化的百分比来衡量，早在治疗1周时，接受Olumiant

　　项目主题及介绍：　　评价TAA013 对比拉帕替尼联合卡培他滨在经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2
阳性乳腺癌患者中有效性和安全性的多中心、随机、平行对照、开放标签的III 期临床研究　　研究药物：TAA013　　合适人群：经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2 阳性乳腺癌患者　　试验药物：　　TAA013 100mg/瓶，抗体偶联药物，是T-DM1（Kadcyla®）的同类药物　　对照药品：　　拉帕替尼（甲磺酸拉帕替尼片） 250mg/片　　卡培他滨（卡培他滨片）150mg/片和500mg/片　　关键入选标准：

　　RET融合阳性NSCLC患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及连续入组的前105例先前接受过含铂化疗治疗（经治）、39例先前没有接受过治疗（初治）RET融合阳性NSCLC成人患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的。　　结果显示：105例经治患者中，ORR为64%、中位DOR为17.5个月。39例初治患者中，ORR为85%、中位DOR尚未达到（NR）。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率（CNS-ORR）为91%（n=10/11），全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间（CNS-DOR）≥6个月。　　RET改变的甲状腺癌患者数据：　　NEJM上发表的文章，涉及在3个R

　　Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，并阻止癌细胞生长。今年5月，Retevmo获得美国FDA批准，用于治疗肿瘤中RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。　　具体而言，该药被批准用于治疗：　　（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；　　（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。　　值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存

　　据估计，RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌（NSCLC）、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。　　Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。以前很多RET突变的肺腺癌患者只知道卡博替尼可以用，现在终于有对症的靶向药了！　　Retevmo作为一种高

　　瑞弗兰-艾曲泊帕乙醇胺片经中国食品药品监督管理局(CFDA)批准，已在中国正式上市。它是中国第一个也是唯一被批准的口服小分子非肽TPO受体激动剂。适用于成人和12岁以上儿童治疗慢性免疫性血小板减少症。它不仅能快速增加血小板，而且不良反应少，服用方便，大大提高了患者的治疗效果和用药依从性，为临床医生和患者带来了新的治疗选择。　　艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的效果怎么样？　　治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。　　总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）　

　　白塞病也称为贝赫切特综合征，是1937年土耳其医学家发现的一种疾病，属于血管炎的一种。病变可侵害人体多个器官，包括口腔、皮肤、关节肌肉、眼睛、血管、心脏、肺和神经系统等，主要临床表现为反复口腔和会阴部溃疡、皮疹、眼部虹膜炎、食管溃疡、小肠或结肠溃疡及关节肿痛等。　　白塞病口腔溃疡的症状，反复发作的小溃疡，仅少数为深溃疡。溃疡可发生于唇、舌、颊、腭及龈等部位，一般10天左右可以愈合。　　阿普斯特是一种口服小分子磷酸二酯酶-4抑制剂。在Ⅱ期研究中，该药可降低白塞综合征患者口腔溃疡的发生率和严重程度。但阿

　　2021年4月，近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD
VMX）上公布了评估新型抗炎药deucravacitinib（BMS-986165）治疗中度至重度斑块型银屑病患者的2项关键3期研究（POETYK
PSO-1，POETYK PSO-2）的阳性结果。　　POETYK PSO-1（NCT03624127）和POETYK
PSO-2（NCT03611751）是2项全球3期研究，在中度至重度斑块型银屑病患者中开展，旨在评估deucravacitinib（6mg，每日一次）相对于安慰剂和Otezla（apremilast）的安全性和有效性。　　2项研究均为多中心、随机、双盲试验，分别入组了666例和1020例患者，对deucravacitinib

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验（AAD VMX）上公布了口服抗炎药Otezla（apremilast）治疗轻度至中度斑块型银屑病的安慰剂对照3期ADVANCE试验的阳性结果。　　数据显示，与安慰剂相比，Otezla均显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　ADVANCE（PSOR-022，NCT03721172）是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期研究，评估了Otezla治疗轻中度斑块型银屑病的疗效

　　Koselugo是一种新型口服激酶抑制剂，用于1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤（PN）。如果获得批准，Koselugo将成为欧洲第一个治疗NF1的药物。　　SPRINT Stratum
1试验入组了50例儿科患者（中位年龄10.2岁，范围：3.5-17.4），这些儿童患有NF1和不能手术的PN（定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN）。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。试验中，患者每天2次口服25
mg/m2（已批准的推荐剂量）的Koselugo，直到病情恶化或出现不可接

　　2021年4月，基石药业选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊，pralsetinib）扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括：　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。　　2020年3月，NMPA批准普拉替尼（pralsetinib）以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）

　　近日，美国FDA已受理AXS-05（右美沙芬/安非他酮调释片）治疗重度抑郁症（MDD）的新药申请（NDA），并授予了该NDA优先审查。　　AXS-05是一种新型口服N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，具有多模式活性，目前正处于临床开发，用于治疗抑郁症和其他中枢神经系统（CNS）疾病。　　AXS-05治疗MDD的NDA，得到了2项临床试验（3期GEMINI试验，2期ASCEND试验）的结果支持。这2项试验均为随机、双盲、对照试验，在确诊为中度至重度MDD患者中开展。　　结果显示：与安慰剂组、阳性对照药物组相比，AXS-05治疗组患者在抑郁症状方面有统计学意