鲁索替尼与伊布替尼联合治疗儿科患者类固醇难治性慢性移植物抗宿主病的初步观察

　　同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）虽为血液病患者带来生机，却常伴随移植物抗宿主病（GVHD）这一严重并发症。对于类固醇难治性慢性GVHD（cGVHD），美国食品药品监督管理局（FDA）已批准多种药物。本文报告两例儿科患者，分别患有自然杀伤（NK）细胞功能障碍和镰状细胞性贫血，在接受alloHSCT后出现类固醇难治性cGVHD，经鲁索替尼（ruxolitinib）和伊布替尼（ibrutinib）联合治疗取得良好效果。这是首次关于二者在儿科患者中同时使用的报道，联合治疗耐受性良好，建议进一步研究该双重疗法在cGVHD治疗中的应用。

　　同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）是许多血液病患者的重要治疗手段，然而，移植物抗宿主病（GVHD）作为常见且严重的并发症，极大影响了患者的预后和生活质量。GVHD的一线治疗多采用皮质类固醇，但对于类固醇难治性慢性GVHD（cGVHD），传统治疗方案效果不佳。近年来，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了如鲁索替尼（Jakafi）、伊布替尼（Imbruvica）和伯鲁莫舒地尔（Rezurock）等药物用于此类疾病的治疗。本文将分享两例儿科患者使用鲁索替尼和伊布替尼联合治疗类固醇难治性cGVHD的病例。

　　患者为一名4岁女性，被诊断患有自然杀伤（NK）细胞功能障碍。她接受了来自9/10国家骨髓捐献计划（NMDP）供体细胞的同种异体HSCT。术后，患者患上了皮肤和肠道的慢性GVHD（cGVHD）。起初，针对该cGVHD采用皮质类固醇及依鲁替尼治疗，效果欠佳。随后，给予依鲁替尼和鲁索替尼联合用药，患者病情逐渐改善。

　　此为一名患有镰状细胞性贫血的1岁男性患者。按照母亲的半相合方案进行移植后，发展为闭塞性细支气管炎机化性肺炎（BOOP）以及经病理证实的GVHD。该cGVHD同样对类固醇治疗耐药，在同时使用伊布替尼和鲁索替尼后，病情得到有效控制。

　　据我们所知，这是首次报道鲁索替尼和伊布替尼在儿科患者中同时使用治疗类固醇难治性cGVHD。在这两例患者的治疗过程中，该联合治疗方案耐受性良好，未出现显著不良事件，两名患者均无需停用药物。这一初步观察结果提示，鲁索替尼和伊布替尼的联合治疗可能为儿科类固醇难治性cGVHD患者提供了一种新的有效治疗选择。

　　目前，对于cGVHD的治疗仍面临诸多挑战，尤其是在儿科患者群体中。传统治疗方法存在局限性，而新型药物的联合应用为改善患者预后带来了希望。本研究中的联合治疗方案展现出良好的应用前景，但样本量较小，尚需更多研究加以验证。

　　我们建议进一步开展研究，对比这种双重疗法与类固醇治疗在cGVHD中的疗效和安全性，或者评估其作为二线治疗选择的价值。通过大规模、多中心的临床试验，深入了解该联合治疗方案在不同病情、不同年龄段患者中的应用效果，为临床治疗提供更充分的依据。

　　鲁索替尼和伊布替尼联合治疗在两例儿科类固醇难治性cGVHD患者中显示出良好的耐受性和治疗效果。这一初步发现为cGVHD的治疗提供了新思路，期待未来更多研究能进一步明确该联合疗法在cGVHD治疗中的地位和价值。

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