急性肝卟啉症AHP是指一类罕见的遗传性疾病，其特征是潜在的危及生命的发作，对一些患者来说，慢性衰弱症状会对日常功能和生活质量产生负面影响。AHP由4种亚型组成，每种亚型均由导致肝内血红素生物合成途径的一种酶缺乏的遗传缺陷引起：急性间歇性卟啉症（AIP）、 遗传性粪卟啉症（HCP）、混合型卟啉症（VP）、ALAD缺乏性卟啉症（ADP）。这些缺陷导致神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）的积聚，ALA被认为是主要的神经毒性中间产物，引起疾病发作以及两次发作之间的持续症状。
AHP的常见症状包括严重、弥漫性腹痛、虚弱、恶心和疲劳。AHP体征和症状的非特异性往往会导致其他更常见的疾病的误诊，如肠易激综合征、阑尾炎、纤维肌痛和子宫内膜异位症，因此，受AHP折磨的患者往往会在长达15年的时间内没有得到正确的诊断。此外，AHP的长期并发症及其治疗可包括慢性神经性疼痛、高血压、慢性肾病和肝病，包括铁超载、纤维化、肝硬化和肝细胞癌。目前，还没有批准用于预防AHP衰弱性发作或治疗慢性疾病表现的治疗方法。
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。
2019年8月初，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理另一款RNAi药物givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。FDA将在2020年2月4日作出审查决定。之前，FDA已授予givosiran突破性药物资格和孤儿药资格。
givosiran NDA和MAA的提交，均基于III期临床研究ENVISION的积极数据。今年3月公布的数据，该研究达到了主要终点和多个次要终点。具体而言，与安慰剂相比，givosiran将复合卟啉病年发作率降低了74%，数据具有高度统计学显著差异（p＜0.00000001）。
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