2021年5月，近日在美国心脏病学会第70届年度科学会议（ACC.21）上公布了mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）3期EXPLORER-HCM研究（NCT03470545）新的分析数据：在治疗30周时，与安慰剂组相比，mavacamten组患者健康状况显示出持续改善。该分析证实了mavacamten对oHCM患者健康状况的益处。　　mavacamten是一款首创（first-in-class）、口服、心肌肌球蛋白抑制剂，开发用于治疗有症状的oHCM患者。　　肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心脏病，是一种慢性、使人衰弱的、进行性的疾病，患者可能会出现呼吸急促、头晕和疲

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。　　2021年5月，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。　　Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组

　　2021年5月，日本厚生劳动省（MHLW）已受理靶向抗癌药Padcev（enfortumab
vedotin）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗接受抗癌药物治疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者。　　2019年12月，Padcev获美国FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者。　　在日本，Padcev的NDA基于在2项全球临床试验（EV-301、EV-201）的结果，这2项试验在日本设有临床试验点。3期EV-301验证性试验在先前接受过铂类化疗和一种PD-1/L1抑制剂治疗的局部晚期或转

　　项目主题及介绍　　项目名称：君实肝癌CT35项目　　研究药物：重组人源化抗PD-1单克隆抗体注射液　　合适人群：晚期初治肝癌患者　　开展地区：杭州、广州、蚌埠、南昌、海口、武汉、长春、济南、合肥、北京、天津、上海、西安、郑州、南京、温州、佛山、重庆、成都、南宁、长沙、沈阳、哈尔滨、昆明、青岛　　目标人数：100人　　预计结束时间：2021/10/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　1.年龄18岁-70岁（含），男、女不限　　2.经病理组织学检查或《原发性肝癌诊疗规范(2017年版)》诊断为HCC　　3.按

　　Tukysa（Tucatinib，妥卡替尼，图卡替尼
）是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。　　2020年4月，美国FDA批准Seattle
Genetics公司开发的HER2特异性抑制剂Tukysa（tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。　　Tukysa的批准是基于一项纳入612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，48%的入组患

　　2020年4月，FDA批准图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨（capecitabine）用于治疗晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括脑转移患者，这些患者在转移情况下，接受过1种或以上基于抗HER2的疗法。　　随机（2:1）、双盲、安慰剂对照HER2CLIMB试验评估了图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗HER2阳性不可切除性局部晚期或转移性乳腺癌的疗效，试验招募了612名患者，他们之前接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、ado-trastuzumab
emtansine（T-DM1）治疗（单独或联合），其中48%的患者存在或之前存在脑转移。　　图卡替尼+曲妥珠

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　Otezla是一种口服选择性磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制剂，已批准3个适应症（中重度斑块型银屑病、活动性银屑病关节炎、白塞病相关口腔溃疡）。　　来自3期ADVANCE试验的数据显示：在轻度至中度斑块型银屑病患者中，与安慰剂相比，Otezla显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　轻中度斑块型银屑病的定义为：体表面积（BSA）受累为2%-15%、银屑病面积和严重指数（PASI

　　2021年5月，美国FDA近日已受理口服抗炎药Otezla（apremilast，阿普斯特）的补充新药申请（sNDA）：用于治疗有资格接受光疗或系统疗法的轻度至中度斑块型银屑病（PsO）成人患者。　　在美国，Otezla已被批准用于治疗中度至重度PsO成人患者，该sNDA旨在将Otezla的应用范围扩大到轻度至中度疾病的成人患者。　　来自3期ADVANCE试验的数据显示：在轻度至中度斑块型银屑病患者中，与安慰剂相比，Otezla显著改善了疾病严重程度，不论患者受疾病影响的体表面积（BSA）如何。　　Otezla已获批3个治疗适应症：　　（1）治疗中度至重度斑块型银屑

　　乳腺癌是女性中最常见的癌症类型。高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌比例的15-20%。TNBC特指雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）及人表皮生长因子受体2（HER-2）三者均为阴性表达的乳腺癌，这是一种侵袭性乳腺癌，进展迅速，预后极差，复发率高，5年生存率不到15%。转移性TNBC是最具侵袭性、最难治疗的乳腺癌之一。　　2019年3月，美国FDA批准罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq特善奇联合化疗（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性不可切除性局部晚期或转移性TNBC患者。在III期IMpassion130研究中，与安慰剂+Abraxane方案相比，Tecentriq+A

　　2021年5月，近日公布了抗PD-1疗法Keytruda可瑞达治疗高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）关键新辅助/辅助3期KEYNOTE-522研究的阳性结果。　　TNBC是一种难以治疗的恶性肿瘤，约15-20%的乳腺癌患者被诊断为TNBC。2020年11月，FDA加速批准Keytruda联合化疗方案，治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部复发性不可切除性或转移性TNBC患者。　　该试验评估了将Keytruda联合化疗、安慰剂联合化疗用于术前（新辅助）治疗，随后将Keytruda、安慰剂用于术后（辅助）治疗。　　先前公布的数据显示，在新辅助治疗期，无论PD-L1表达状态如何

　　2021年5月，美国FDA已批准Zynrelef（前称HTX-011，布比卡因/美洛昔康）缓释液：在成人患者进行拇囊炎切除术（bunionectomy）、开放性腹股沟疝修补术、全膝关节置换术后，对手术区域软组织或关节周围进行滴注，产生长达72小时的术后镇痛作用。　　Zynrelef于2020年9月在欧盟获得批准，用于治疗成人中小型手术伤口引起的躯体术后疼痛。　　Zynrelef是第一种也是唯一一种FDA批准的缓释双重作用局部麻醉药（DALA），临床证明与布比卡因溶液（目前的护理标准）相比，在术后72小时内能提供更好的疼痛控制和消除阿片类药物需求。　　与布比卡

　　5月13日，国家药品监督管理局（NMPA）批准塞利尼索(XPOVIO®)开展一项III期临床试验，该试验旨在评估塞利尼索治疗晚期或复发性子宫内膜癌的安全性及有效性（SIENDO）。　　塞利尼索（XPOVIO®）是一款经过美国FDA批准的选择性核输出抑制剂，可用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。　　塞利尼索有5种治疗方案被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN®）指南，并有多项治疗方案被纳入中国临床肿瘤协会（CSCO）诊疗指南。　　德琪医药正在中国开展塞利尼索治疗多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞瘤、子宫内膜癌、

　　近日，评估新型CD19靶向性Fc结构域优化免疫增强抗体Monjuvi（tafasitamab）联合疗法一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的关键3期frontMIND研究（NCT04824092）已对首例患者进行了给药治疗。　　在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布的中期评估数据显示：在合并的2组患者中，初步应答率（ORR）高达91.1%（41/45），Monjuvi与来那度胺和R-CHOP联合用药方案具有可接受的耐受性，这些结果为在frontMIND研究中进一步研究Monjuvi组合疗法提供了信息和支持。　　2020年7月底，Monjuvi获得美国FDA批准，联合来那度胺，用于治疗不适合自体

　　近日在欧洲肿瘤内科学会虚拟全体会议（ESMO Virtual
Plenary）上公布了抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）治疗宫颈癌3期临床试验的阳性结果。　　此次公布的是一项开放标签、随机、多中心、3期临床试验，在接受含铂化疗后病情进展的复发或转移性宫颈癌患者中开展，将Libtayo单药疗法与研究者选择的化疗方案进行了比较。无论患者肿瘤PD-L1表达情况如何均可入组，78%的患者为鳞状细胞癌，22%的患者为腺癌。　　这是晚期宫颈癌治疗方面开展的最大规模的3期随机临床试验，共入组了全球14个国家的女性患者（中位年龄：51岁）。这些患者被随

　　胰腺癌是常见的恶性肿瘤。晚期胰腺癌5年中位生存（OS）只有3%左右。吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇方案一线治疗能够提高胰腺癌的生存。同样，FOLFIRINOX或调整的FOLFIRINOX方案一线治疗也可改善胰腺癌的预后。但是，目前没有头对头研究比较两者的疗效和安全性。　　本研究旨在比较吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇（GN）对比FOLFIRINOX一线治疗晚期胰腺癌疗效和安全性。这是一项多中心的回顾性的队列研究。　　研究纳入了455例晚期胰腺癌患者，其中GN组为297例（65.3%），FOLFIRINOX组为158例（34.7%）。未调整分析，中位OS：GN vs
FOLFIR

　　近日，公布了III期心血管结局研究FIGARO-DKD的结果。　　结果显示，研究达到了主要终点：在联合标准护理时，与安慰剂相比，finerenone显著降低了首次发生心血管（CV）死亡或非致命性CV事件（心肌梗塞、卒中、心衰住院）的复合风险。　　先前公布的FIDELIO-DKD研究显示，在联合标准护理时，与安慰剂相比，finerenone显著降低了CKD进展、肾衰竭、肾死亡的复合主要终点风险。　　慢性肾脏病（CKD）是糖尿病最常见的并发症之一，也是心血管疾病的一个独立危险因素。在所有2型糖尿病患者中，大约40%的患者会发展为CKD。CKD是终末期肾病和肾

　　tezepelumab是第一个在广泛严重哮喘患者群体中能够持续显著减少病情加重的生物制剂。　　2021年5月，该药已向美国FDA提交了治疗严重哮喘的申请（BLA）。　　该药BLA基于PATHFINDER临床项目的阳性数据，包括关键性3期NAVIGATOR试验的阳性结果。　　NAVIGATOR试验是第一个III期试验，显示通过靶向TSLP对严重哮喘有治疗益处。　　数据显示，试验达到了主要终点：在整个患者群体中，与安慰剂+标准护理（SoC）相比，tezepelumab+SoC治疗使52周哮喘年加重率（AAER）在统计学上显著和临床意义的降低。该试验中，SoC是中剂量或高剂量吸入性皮质

　　严重哮喘是一种使人衰弱的疾病。由于严重哮喘的复杂性，尽管接受了标准护理吸入药物、目前可用的生物疗法以及口服皮质类固醇（OCS），许多严重哮喘患者仍会继续经历症状和频繁的恶化。　　tezepelumab是第一个在广泛严重哮喘患者群体中能够持续显著减少病情加重的生物制剂。　　2021年5月，该药已向美国FDA提交了治疗严重哮喘的申请（BLA）。　　tezepelumab是一种潜在的首创（first-in-class）药物，可阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP）的作用，TSLP是一种上皮细胞因子，在哮喘炎症中起关键作用。　　试验表明：在广泛的严重不受控

　　在今年的AACR会议上，公布了RATIONALE 303和ORIENT-3的研究数据。　　RATIONALE
303研究，是一项随机、开放性、多中心的全球III期临床试验，旨在评估替雷利珠单抗对比多西他赛用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二/三线局部晚期或转移性NSCLC患者的有效性和安全性。　　研究数据显示：中位总生存（OS），替雷利珠单抗vs多西他赛为17.2个月 vs.
11.9个月，HR=0.64，95%CI（0.527-0.778），p0.0001，替雷利珠单抗明显改善患者OS，患者死亡风险下降36%；
2年OS率为化疗组的1.6倍（39.4% vs. 25.0%）。客观缓解率（ORR）： 21.9%

　　本研究旨在评估乐伐替尼（lenvatinib）用于既往治疗过的晚期GEP-NETs患者的疗效和安全性。　　这是一项多中心、单臂、开放标签的II期临床试验，分为两个平行队列，涉及4个欧洲国家的21个单位。招募了经组织学确诊的经TA（panNET）或生长抑素类似物（GI-NET）治疗后进展的1-2期panNET或GI（GI-NET）NETs患者，予以乐伐替尼
24 mg/日治疗直到病情进展或不可耐受。主要终点是总缓解率。次要终点包括无进展存活期、总存活期、缓解持续时间和安全性。　　2015年9月-2017年3月，共招募了111位患者，包括55位panNET患者和56位GI-NET患者。