2021年6月，翰森制药宣布自主研发的1类新药恒沐®（富马酸艾米替诺福韦片）获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗慢性乙型肝炎成人患者。　　艾米替诺福韦是翰森制药自主研发的新型第二代替诺福韦，是一种新型的核苷酸类逆转录酶抑制剂，通过优化结构，拥有更高细胞膜穿透率，更易进入肝细胞，实现肝靶向，同时有效提高药物血浆稳定性，降低全身TFV暴露，长期治疗更安全。　　临床研究结果显示：　　与富马酸替诺福韦酯（Viread, TDF）相比，富马酸艾米替诺福韦只需要不到十分之一的剂量即可获得相似的抗病毒疗效；　　抗病

　　2021年6月，mitapivat的新药申请（NDA）已向美国FDA提交，该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。来自3期临床试验的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），接受mitapivat治疗后，患者输血负担显著降低。　　mitapivat
NDA的提交是基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5
g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。ACTIVATE-T研究在接受定期输

　　2021年6月，寻求美国FDA批准靶向抗癌药Aliqopa（copanlisib）与利妥昔单抗（rituximab）新型联合疗法：（1）在美国，用于治疗复发性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-iNHL）；　　（2）在欧盟，治疗复发性边缘区淋巴瘤（MZL），这是一种iNHL亚型，该申请已被受理。　　Aliqopa是唯一一款泛I类磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，已获美国、以色列、中国台湾批准，用于既往已接受至少2种系统性疗法治疗后病情复发的滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。　　此次提交的这些申请，基于3期CHRONOS-E临床试验的结果。该研究在复发性iNHL患者中开展，结果显

　　2021年6月，近日，评估百时美施贵宝（BMS）抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗）辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）的关键3期CheckMate-274研究（NCT02632409）的数据发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。　　结果显示：在已接受手术切除的高危MIUC患者中，无论PD-L1表达水平如何，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗显著延长了无病生存期（DFS）。该研究中，Opdivo总体耐受性良好，其安全性与先前报道的实体瘤患者中Opdivo研究一致。　　CheckMate-274是一项随机、双盲、多中心3期研究，在根治性手术后高复发风险MIUC

　　美国FDA批准了Mallinckrodt的再生组织移植物StrataGraft，用于需要皮肤移植手术的成人热烧伤患者。　　烧伤是一项全球性公共卫生问题，较大面积的烧伤，可引起机体的各个系统出现不同程度的功能、代谢和形态变化。对于深度烧伤患者而言，通常需要去除烧伤的皮肤并代之以皮肤移植物。　　“人造皮肤”是一个极具潜力的替代物。　　StrataGraft由角质形成细胞和真皮成纤维细胞组成，两种人类皮肤细胞共同生长形成了双层结构（细胞化支架），旨在提供活细胞以支持机体自身的愈合能力。将该产品在局部使用后，随着时间的推移，患者自身的皮

　　近日，国家药品监督管理局（NMPA）已授予百悦泽®（Brukinsa，zanubrutinib，泽布替尼）附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。　　此次NMPA附条件批准百悦泽®用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM患者，是基于一项单臂关键性2期临床试验（NCT03332173）的安全性和有效性结果。该试验的中位随访时间为14.9个月，经独立评审委员会（IRC）评估，试验的主要终点——主要缓解率（MRR）为72.1%（95%
CI：56.3，84.7）。MRR指的是完全缓解、非常好的部分缓解和部分缓解的总和。该试验的安

　　2021年6月，近日，索凡替尼（surufatinib）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤（pNETs）。索凡替尼在中国商品名苏泰达®（英文商标：Sulanda®）。　　此次批准是基于一项索凡替尼治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者的中国3期临床试验SANET-p的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02589821）。　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组pNET患者的疾病进展或死亡风险显著降低了51%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS为10.9个月，安慰剂组患者则为3.7个月（HR=0.491；95%CI:0.391-0.755；

　　近日公布了3期MAIA研究（NCT02252172）的总生存期（OS）结果。该研究在不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊多发性骨髓瘤（NDMM）患者中开展，评估了Darzalex（daratumumab，达雷妥尤单抗）与来那度胺和地塞米松三药方案（D-Rd）的疗效和安全性，并与来那度胺和地塞米松二药方案（Rd）进行了对比。　　预先指定的OS中期分析发现，在中位随访近5年（56.2个月）后，D-Rd治疗组与Rd治疗组相比死亡风险降低了32%，两个组的中位OS均未达到（HR=0.68，95%CI:0.53-0.86；p=0.0013）。此外，Rd治疗组的中位无进展生存期（PFS）为34.4个月，而D-

　　2021年6月，美国FDA已批准靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib，阿伐替尼）一个新的适应症，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，包括：侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。　　用药方面，晚期SM患者推荐的Ayvakit剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50 X
10E9/L的晚期SM患者，不建议使用Ayvakit治疗。　　来自2项临床试验EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）的强劲疗效和安全性数据支持了Ayvakit治疗晚期SM的完全批准。　　数据显示，2项试验所有可评估

　　2021年6月，评估efgartigimod治疗全身型重症肌无力（gMG）关键3期ADAPT试验的结果已发表于《柳叶刀-神经病学》。　　来自ADAPT试验的结果显示，efgartigimod治疗可显著改善gMG患者的力量和生活质量。　　ADAPT试验达到了主要终点，数据显示：在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR
Ab+）gMG患者中，根据重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组有更高比例的患者为应答者（67.7% vs
29.7%；p0.0001）。应答者被定义为在MG-ADL评分上连续4周或更长时间至少有2分的改善。此外，efgartigimod治疗组有40%的患

　　本研究旨在评估乐伐替尼联合派姆单抗用于肾细胞癌 (RCC) 患者的疗效的安全性。　　一项评估乐伐替尼联合派姆单抗用于实体肿瘤患者的1b/2期开放性研究中转移性RCC队列的研究结果。受试患者每日口服20 mg
乐伐替尼，每3周静滴一次200 mg
派姆单抗，直到病情进展、出现不可耐受的毒性或撤出研究。并根据既往治疗情况进行亚组分析：初治、ICI初治和既往采用ICI治疗过的患者。主要终点是24周时的客观缓解率。　　2015年7月21日-2019年10月16日，共招募了145位患者，其中2位是非透明细胞RCC被排除疗效分析（1位在初治组、1位在ICI治疗过

　　2021年6月，美国FDA近日批准Mallinckrodt公司生物制品StrataGraft，这是一种再生皮肤组织疗法，用于成人患者治疗深II度烧伤（deep
partial-thickness thermal burns）。具体为：临床上适用于外科治疗、含有完整真皮成分（保留深部皮肤层）的成人热烧伤患者。　　StrataGraft再生皮肤组织可用于减少严重热烧伤患者的自体移植。　　StrataGraft皮肤组织可以缝合、订合或用黏合剂粘合。　　StrataGraft皮肤组织需冷冻保存，以便在应用时提供有活力的细胞。　　StrataGraft由2种人类皮肤细胞（角质形成细胞和真皮成纤维细胞）共同生长形

　　2021年6月，研究评估了靶向抗癌药Tabrecta（卡马替尼，capmatinib）治疗携带MET外显子14跳跃(MET exon14
skipping，METex14)突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　近日首次公布关键2期GEOMETRY mono-1研究的成熟总生存期（OS）和更新的总缓解率（ORR）数据。　　数据显示：在先前未接受治疗（初治，一线治疗）的患者中，中位OS为20.8个月、ORR为65.6%；在先前接受过治疗（经治，二线治疗）的患者中，中位OS为13.6个月、ORR为51.6%。　　此次公布的分析，包括来自初治（一线，1L）扩展队列7和经治（2L+）队列6，以及来自先

　　近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene
ciloleucel）治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者关键ZUMA-5试验的随访结果。　　最少随访18个月的数据显示，有94%的患者病情获得缓解（ORR=94%），次要终点中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）尚未达到。在一项加权分析中，将ZUMA-5试验中至少随访18个月的患者与SCHOLAR-5试验中观察的患者（一个外部对照队列）进行比较，Yescarta显示出优于现有可用疗法的OS和PFS。　　此次公布的倾向得分分析，将来自关键2期ZUMA-5研究（n=86）的随访数据（中位随访23.3个月；至少8

　　2021年6月，评估抗抑郁药zuranolone（SAGE-217/BIIB125）治疗重度抑郁症（MDD）患者的双盲安慰剂对照3期WATERFALL研究达到了主要终点：根据17项汉密尔顿抑郁评分量表（HAMD-17）总分，在第15天，与安慰剂相比，zuranolone
50mg治疗的患者，抑郁症状有统计学意义和临床意义的减轻。　　具体数据为：在第15天，接受zuranolone
50mg治疗的患者HAMD-17总分相对基线的LS平均值（SE）变化为-14.1（0.51），而接受安慰剂治疗的患者为-12.3（0.50）（LS平均值差异为-1.7分；p=0.0141）。　　此外，第3、8、12天的HAMD-17结果显示，zuranol

　　2021年6月，近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene
maraleucel，liso-cel）二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R
LBCL）3期TRANSFORM研究（NCT03575351）的阳性顶线结果。　　结果显示，在符合干细胞移植资格的R/R
LBCL患者中，与目前的标准护理方案（包括大剂量化疗[HDCT]和造血干细胞移植[HSCT]）相比，Breyanzi具有显著疗效。　　2020年2月，Breyanzi获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的R/R
LBCL成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的

　　2017年9月25日，吉一代Sovaldi（索华迪，通用名：索磷布韦，sofosbuvir，400mg片剂）获批，联合其他药物，用于治疗成人及12-18岁青少年的全基因型（1-6型）丙型肝炎病毒感染，此次批准，使Sovaldi（索华迪）成为吉利德首个在华正式获批的丙肝治疗药物。　　2018年5月30日，吉三代Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）获批，用于治疗基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人感染者，此次批准，使Epclusa（丙通沙）成为中国首个泛基因HCV单一片剂方案。　　2018年12月4日，吉二代Har

　　2021年6月，吉利德科学宣布，美国FDA已批准丙肝药物Epclusa（索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir）儿科适应症扩展，纳入年龄≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者，无论HCV基因型或肝病严重程度如何。　　FDA已批准了Epclusa一种新的口服颗粒制剂（sofosbuvir/velpatasvir，200mg/50mg，150mg/37.5mg），该制剂专门开发用于不能吞咽片剂的幼儿。　　用药方面，Epclusa在≥3岁儿童中的推荐剂量基于体重和肝功能。　　2018年5月30日，Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）获批，用于

　　近日公布了iptacopan（LNP023）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）一项2期临床研究（NCT03896152）的数据。　　结果显示，所有完成12周治疗的患者（n=11），均达到了主要终点：乳酸脱氢酶（LDH）水平至少降低了60%。LDH是血管内溶血的生物标志物。重要的是，除了1例患者接受了单次红细胞（RBC）输注外，其余患者在12周治疗期间均没有输血。患者的其他溶血生物标志物也表现出改善，PNH型RBC比例显著增加，表明血管内和血管外溶血均得到了全面控制。　　在12周治疗期间，没有报告严重的不良事件或血栓栓塞事件，没有发生意外的安全性结果。

　　2021年6月，近日公布了iptacopan（LNP023）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）一项2期临床研究（NCT03896152）的数据。　　结果显示，在先前没有接受过C5抑制剂的PNH患者中，iptacopan单药治疗12周，显著减少了血管内和血管外溶血，大多数患者实现了快速和持久的无输血改善。　　该研究中，iptacopan耐受性良好，没有意外的安全性发现。　　PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状，这些症状会严重影响患者的生活质量。　　最近公布的II期数据显示，iptacop